Translációs terápia Osteogenesis Imperfectában szenvedő betegeknél – A Rankl-antitest denosumabbal történő kezelésének kísérleti kísérlete (OI-AK)
2015. január 26. frissítette: Dr. med. Joerg Oliver Semler, University of Cologne
FORDÍTÁSI TERÁPIA OSTEOGENESIS IMPERFECTA-BETEGSÉGBEN – A RANKL-ANTESTY DENOSUMABBAL VALÓ KEZELÉS KÍSÉRLETE
Kísérleti vizsgálat a RANKL-antitest denosumabbal végzett terápia hatékonyságának felmérésére olyan 5-10 éves gyermekeknél, akiknél a COL1A1 vagy COL1A2 mutációja Osteogenesis imperfectához vezet. A hatékonyságot DXA-méréssel fogják értékelni az ágyéki gerincnél a területi csontsűrűség (BMD) alapján, amely a csontritkulást vizsgáló vizsgálatok leggyakrabban használt paramétere.
A tanulmány hipotézise a következő:
Az OI-ban megnövekedett oszteoklasztikus aktivitás csökkenthető az oszteoklasztok érésének gátlásával. A denosumab a RANKL gátlásával gátolja az oszteoklasztok érését. A BMD növelhető volt a 36 hetes denosumab kezelés során, amelyet 48 hét után mértek.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
10
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
NRW
-
Cologne, NRW, Németország, 50924
- University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
5 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Befogadási kritériumok
- 5 és 10 év közötti férfi vagy női alanyok, akiknek molekulárisan bizonyított Osteogenesis imperfecta (COL1A1/A2 mutáció)
- Az alanyokat legalább 2 évig biszfoszfonátokkal kezelték a vizsgálatba való belépés előtt
Kizárási kritériumok:
- Hipokalcémia (<1,03 mmol/l ionizált kalcium)
- Csökkent vesefunkciójú alanyok (becsült GFR (Schwartz-képlet) <30 ml/perc/1,73 m2)
- Bármilyen egyéb kóros lelet, például fizikális vizsgálat vagy laboratóriumi értékelés, a vizsgáló véleménye szerint, amely olyan betegségre utal, amely veszélyeztetné a beteg biztonságát a denosumab s.c. alkalmazása során.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Denozumab szubkután
|
A denozumabot szubkután kell beadni 1 mg/ttkg dózisban 12 hetente.
A 36. próbahétig 4 beavatkozást terveznek.
Nincs tervezett kontrollcsoport.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A csont ásványi sűrűségének (BMD [g/cm2]) változása az ágyéki gerincben 36 hetes denosumab-kezelés után. A változásokat az alaphelyzet és a 48. vizsgálati hét között számítják ki.
Időkeret: 48 hét
|
48 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az oszteoklasztikus aktivitás csökkenése a vizelet dezoxipiridinolinnal (DPD) mérve.
Időkeret: 14 nap (DPD)
|
14 nap (DPD)
|
|
|
Parathormon a 12., 24., 36. és 48. vizsgálati héten a kiindulási értékhez képest.
Időkeret: 12 hét
|
Leíró statisztikai elemzés
|
12 hét
|
|
N-telopeptidek a 12., 24., 36. és 48. vizsgálati héten az alapértékhez képest.
Időkeret: 12 hét
|
leíró statisztikai elemzés
|
12 hét
|
|
Osteokalcin a 12., 24., 36. és 48. vizsgálati héten.
Időkeret: 12 hét
|
leíró statisztikai elemzés
|
12 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Joerg Oliver Semler, MD, University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2013. február 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2015. január 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2015. január 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. február 14.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. február 24.
Első közzététel (Becslés)
2013. február 27.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2015. január 27.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. január 26.
Utolsó ellenőrzés
2015. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Uni-Koeln-1574
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .