Translationele therapie bij patiënten met Osteogenesis Imperfecta - een proefonderzoek naar behandeling met het Rankl-antilichaam Denosumab (OI-AK)
26 januari 2015 bijgewerkt door: Dr. med. Joerg Oliver Semler, University of Cologne
TRANSLATIONALE THERAPIE BIJ PATIËNTEN MET OSTEOGENESIS IMPERFECTA - EEN PILOTPROEF NAAR BEHANDELING MET HET RANKL-ANTIBODY DENOSUMAB
Pilotstudie ter beoordeling van de werkzaamheid van een therapie met het RANKL-antilichaam denosumab bij kinderen van 5-10 jaar met mutatie in COL1A1 of COL1A2 leidend tot Osteogenesis imperfecta. De werkzaamheid zal worden beoordeeld door middel van DXA-metingen aan de lumbale wervelkolom van de areale botmineraaldichtheid (BMD), de meest gebruikte parameter in onderzoeken naar osteoporose.
De hypothese van het onderzoek is:
Osteoclastische activiteit die verhoogd is in OI kan worden verminderd door remming van osteoclastrijping. Denosumab remt de rijping van de osteoclasten door RANKL te remmen. De BMD kon verhoogd zijn tijdens een behandelingskuur van 36 weken met denosumab, gemeten na 48 weken.
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
10
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
NRW
-
Cologne, NRW, Duitsland, 50924
- University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
5 jaar tot 11 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria
- Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen tussen 5 en 10 jaar met moleculair bewezen Osteogenesis imperfecta (COL1A1/A2-mutatie)
- Proefpersonen moeten minimaal 2 jaar zijn behandeld met bisfosfonaten voorafgaand aan deelname aan de studie
Uitsluitingscriteria:
- Hypocalciëmie (<1,03 mmol/l geïoniseerd calcium)
- Patiënten met een verminderde nierfunctie (geschatte GFR (Schwartz-formule) <30 ml/min/1,73 m2)
- Elke andere abnormale bevinding, zoals lichamelijk onderzoek of laboratoriumonderzoek, naar de mening van de onderzoeker die wijst op een ziekte die de veiligheid van de patiënt in gevaar zou brengen bij het krijgen van denosumab s.c.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Denosumab subcutaan
|
Denosumab wordt elke 12 weken subcutaan toegediend in een dosering van 1 mg/kg lichaamsgewicht.
Tot proefweek 36 staan 4 interventies gepland.
Er is geen controlegroep gepland.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Veranderingen in botmineraaldichtheid (BMD [g/cm2]) in de lumbale wervelkolom na 36 weken behandeling met denosumab. Wijzigingen worden berekend tussen baseline en studieweek 48.
Tijdsspanne: 48 weken
|
48 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Afname van osteoclastische activiteit gemeten door urinaire deoxypyridinoline (DPD).
Tijdsspanne: 14 dagen (DPD)
|
14 dagen (DPD)
|
|
|
Parathormoon in studieweek 12, 24, 36 en 48 vergeleken met baseline.
Tijdsspanne: 12 weken
|
Beschrijvende statistische analyse
|
12 weken
|
|
N-Telopeptiden in onderzoeksweek 12, 24, 36 en 48 vergeleken met baseline.
Tijdsspanne: 12 weken
|
beschrijvende statistische analyse
|
12 weken
|
|
Osteocalcine in studieweek 12, 24, 36 en 48.
Tijdsspanne: 12 weken
|
beschrijvende statistische analyse
|
12 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Joerg Oliver Semler, MD, University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 februari 2013
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 januari 2015
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 januari 2015
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
14 februari 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
24 februari 2013
Eerst geplaatst (Schatting)
27 februari 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
27 januari 2015
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 januari 2015
Laatst geverifieerd
1 januari 2015
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- Uni-Koeln-1574
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .