Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Трансляционная терапия у пациентов с несовершенным остеогенезом — пилотное исследование лечения деносумабом, содержащим антитело Ранкля (OI-AK)

26 января 2015 г. обновлено: Dr. med. Joerg Oliver Semler, University of Cologne

ТРАНСЛЯЦИОННАЯ ТЕРАПИЯ У ПАЦИЕНТОВ С НЕСОВЕРШЕННЫМ ОСТЕОГЕНЕЗОМ - ПИЛОТНОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ ЛЕЧЕНИЯ АНТИТЕЛОМ RANKL ДЕНОСУМАБ

Пилотное исследование для оценки эффективности терапии деносумабом, содержащим антитело к RANKL, у детей в возрасте 5–10 лет с мутацией COL1A1 или COL1A2, приводящей к несовершенному остеогенезу. Эффективность будет оцениваться с помощью DXA измерений в поясничном отделе позвоночника площадной минеральной плотности кости (BMD), которая является наиболее часто используемым параметром в исследованиях по изучению остеопороза.

Гипотеза исследования:

Остеокластическая активность, повышенная при НО, может быть снижена за счет ингибирования созревания остеокластов. Деносумаб ингибирует созревание остеокластов путем ингибирования RANKL. МПК может быть увеличена в течение 36-недельного курса лечения деносумабом, измеренным через 48 недель.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

10

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
    • NRW
      • Cologne, NRW, Германия, 50924
        • University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 11 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения

  • Субъекты мужского или женского пола в возрасте от 5 до 10 лет с доказанным на молекулярном уровне несовершенным остеогенезом (мутация COL1A1/A2)
  • Субъекты должны лечиться бисфосфонатами не менее 2 лет до включения в исследование.

Критерий исключения:

  • Гипокальциемия (<1,03 ммоль/л ионизированного кальция)
  • Субъекты со сниженной функцией почек (расчетная СКФ (формула Шварца) <30 мл/мин/1,73 м2)
  • Любые другие аномальные результаты, такие как физикальное обследование или лабораторная оценка, по мнению исследователя, которые указывают на заболевание, которое может поставить под угрозу безопасность пациента при введении деносумаба подкожно.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Деносумаб подкожно
Лекарство: Деносумаб
Деносумаб будет вводиться подкожно в дозе 1 мг/кг массы тела каждые 12 недель. До 36-й недели испытаний запланировано 4 вмешательства. Контрольная группа не планируется.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменения минеральной плотности костной ткани (МПКТ [г/см2]) в поясничном отделе позвоночника после 36 недель лечения деносумабом. Изменения будут рассчитываться между исходным уровнем и 48-й неделей исследования.
Временное ограничение: 48 недель
48 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Снижение активности остеокластов, измеренное с помощью дезоксипиридинолина в моче (DPD).
Временное ограничение: 14 дней (ДПД)
14 дней (ДПД)
Паратгормон на 12, 24, 36 и 48 неделе исследования по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: 12 недель
Описательный статистический анализ
12 недель
N-телопептиды на 12, 24, 36 и 48 неделе исследования по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: 12 недель
описательный статистический анализ
12 недель
Остеокальцин на 12, 24, 36 и 48 неделе исследования.
Временное ограничение: 12 недель
описательный статистический анализ
12 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Cologne

Следователи

  • Главный следователь: Joerg Oliver Semler, MD, University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 февраля 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 января 2015 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 января 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 февраля 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 февраля 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

27 февраля 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

27 января 2015 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 января 2015 г.

Последняя проверка

1 января 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Uni-Koeln-1574

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться