Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia translacyjna u pacjentów z wrodzoną łamliwością kości – badanie pilotażowe leczenia przeciwciałem Rankl – denosumabem (OI-AK)

26 stycznia 2015 zaktualizowane przez: Dr. med. Joerg Oliver Semler, University of Cologne

TERAPIA TRANSLACYJNA PACJENTÓW Z OSTEOGENESIS imperfecta – PILOTAŻOWE BADANIE LECZENIA PRZECIWCIAŁEM RANKL DENOSUMAB

Badanie pilotażowe oceniające skuteczność terapii przeciwciałem RANKL-denosumabem u dzieci w wieku 5-10 lat z mutacją w genie COL1A1 lub COL1A2 prowadzącą do Osteogenesis imperfecta. Skuteczność zostanie oceniona na podstawie pomiarów DXA w odcinku lędźwiowym kręgosłupa w okolicy lędźwiowej gęstości mineralnej kości (BMD), która jest parametrem najczęściej stosowanym w badaniach dotyczących osteoporozy.

Hipotezą badania jest:

Aktywność osteoklastów, która jest zwiększona w OI, może być zmniejszona przez hamowanie dojrzewania osteoklastów. Denosumab hamuje dojrzewanie osteoklastów poprzez hamowanie RANKL. BMD można było zwiększyć podczas 36-tygodniowego cyklu leczenia denosumabem mierzonego po 48 tygodniach.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
    • NRW
      • Cologne, NRW, Niemcy, 50924
        • University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia

  • Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 5 do 10 lat z potwierdzoną molekularnie wrodzoną łamliwością kości (mutacja COL1A1/A2)
  • Przed włączeniem do badania uczestnicy musieli być leczeni bisfosfonianami przez co najmniej 2 lata

Kryteria wyłączenia:

  • Hipokalcemia (<1,03 mmol/l wapnia zjonizowanego)
  • Pacjenci z zaburzeniami czynności nerek (szacowany GFR (wzór Schwartza) <30 ml/min/1,73 m2)
  • Wszelkie inne nieprawidłowe wyniki, takie jak badanie fizykalne lub ocena laboratoryjna, w opinii badacza wskazujące na chorobę, która mogłaby zagrozić bezpieczeństwu pacjenta otrzymującego denosumab s.c.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Denosumab podskórnie
Lek: Denosumab
Denosumab będzie podawany podskórnie w dawce 1 mg/kg masy ciała co 12 tygodni. Planowane są 4 interwencje do 36 tygodnia próbnego. Nie planuje się grupy kontrolnej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiany gęstości mineralnej kości (BMD [g/cm2]) w odcinku lędźwiowym kręgosłupa po 36 tygodniach leczenia denosumabem. Zmiany zostaną obliczone między punktem wyjściowym a 48. tygodniem badania.
Ramy czasowe: 48 tygodni
48 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Spadek aktywności osteoklastów mierzony dezoksypirydynoliną w moczu (DPD).
Ramy czasowe: 14 dni (DPD)
14 dni (DPD)
Parathormon w 12, 24, 36 i 48 tygodniu badania w porównaniu z wartością wyjściową.
Ramy czasowe: 12 tygodni
Opisowa analiza statystyczna
12 tygodni
N-telopeptydy w 12, 24, 36 i 48 tygodniu badania w porównaniu z wartością wyjściową.
Ramy czasowe: 12 tygodni
opisowa analiza statystyczna
12 tygodni
Osteokalcyna w 12, 24, 36 i 48 tygodniu badania.
Ramy czasowe: 12 tygodni
opisowa analiza statystyczna
12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Cologne

Śledczy

  • Główny śledczy: Joerg Oliver Semler, MD, University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 lutego 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 lutego 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

27 lutego 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

27 stycznia 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 stycznia 2015

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Uni-Koeln-1574

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wrodzonej łamliwości kości

Badania kliniczne na Denosumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj