- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT01799798
Translationale Therapie bei Patienten mit Osteogenesis imperfecta – Eine Pilotstudie zur Behandlung mit dem Rankl-Antikörper Denosumab (OI-AK)
TRANSLATIONSTHERAPIE BEI PATIENTEN MIT OSTEOGENESIS IMPERFECTA – EIN PILOTSTUDIUM ZUR BEHANDLUNG MIT DEM RANKL-ANTIKÖRPER DENOSUMAB
Pilotstudie zur Bewertung der Wirksamkeit einer Therapie mit dem RANKL-Antikörper Denosumab bei Kindern im Alter von 5-10 Jahren mit Mutationen in COL1A1 oder COL1A2, die zu Osteogenesis imperfecta führen. Die Wirksamkeit wird durch DXA-Messungen an der Lendenwirbelsäule der flächenhaften Knochenmineraldichte (BMD) bewertet, die der am häufigsten verwendete Parameter in Studien zur Untersuchung von Osteoporose ist.
Die Hypothese der Studie lautet:
Die bei OI erhöhte osteoklastische Aktivität könnte durch Hemmung der Osteoklastenreifung reduziert werden. Denosumab hemmt die Reifung der Osteoklasten durch Hemmung von RANKL. Die BMD konnte während einer 36-wöchigen Behandlung mit Denosumab, gemessen nach 48 Wochen, erhöht sein.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
NRW
-
Cologne, NRW, Deutschland, 50924
- University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien
- Männliche oder weibliche Probanden zwischen 5 und 10 Jahren mit molekular nachgewiesener Osteogenesis imperfecta (COL1A1/A2-Mutation)
- Die Probanden müssen vor Studienbeginn mindestens 2 Jahre lang mit Bisphosphonaten behandelt worden sein
Ausschlusskriterien:
- Hypokalzämie (<1,03 mmol/l ionisiertes Calcium)
- Patienten mit eingeschränkter Nierenfunktion (geschätzte GFR (Schwartz-Formel) < 30 ml/min/1,73 m2)
- Jeder andere anormale Befund wie körperliche Untersuchung oder Laboruntersuchung, der nach Meinung des Prüfarztes auf eine Krankheit hinweist, die die Sicherheit des Patienten bei der Verabreichung von Denosumab s.c.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: Denosumab subkutan
|
Denosumab wird alle 12 Wochen in einer Dosierung von 1 mg/kg Körpergewicht subkutan verabreicht.
Bis zur Probewoche 36 sind 4 Eingriffe geplant.
Es ist keine Kontrollgruppe geplant.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
---|---|
Veränderungen der Knochenmineraldichte (BMD [g/cm2]) in der Lendenwirbelsäule nach 36-wöchiger Behandlung mit Denosumab. Änderungen werden zwischen Baseline und Studienwoche 48 berechnet.
Zeitfenster: 48 Wochen
|
48 Wochen
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Abnahme der osteoklastischen Aktivität, gemessen durch Desoxypyridinolin (DPD) im Urin.
Zeitfenster: 14 Tage (DPD)
|
14 Tage (DPD)
|
|
Parathormon in Studienwoche 12, 24, 36 und 48 im Vergleich zum Ausgangswert.
Zeitfenster: 12 Wochen
|
Deskriptive statistische Analyse
|
12 Wochen
|
N-Telopeptide in Studienwoche 12, 24, 36 und 48 im Vergleich zum Ausgangswert.
Zeitfenster: 12 Wochen
|
deskriptive statistische Analyse
|
12 Wochen
|
Osteocalcin in Studienwoche 12, 24, 36 und 48.
Zeitfenster: 12 Wochen
|
deskriptive statistische Analyse
|
12 Wochen
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Joerg Oliver Semler, MD, University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany
Publikationen und hilfreiche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen des Bewegungsapparates
- Bindegewebserkrankungen
- Knochenerkrankungen
- Knochenerkrankungen, Entwicklungs
- Osteochondrodysplasien
- Kollagenerkrankungen
- Osteogenesis imperfecta
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Mittel zur Erhaltung der Knochendichte
- Denosumab
Andere Studien-ID-Nummern
- Uni-Koeln-1574
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