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Terapia traslacional en pacientes con osteogénesis imperfecta: un ensayo piloto sobre el tratamiento con el anticuerpo anti-Rankl denosumab (OI-AK)

26 de enero de 2015 actualizado por: Dr. med. Joerg Oliver Semler, University of Cologne

TERAPIA TRASLACIONAL EN PACIENTES CON OSTEOGÉNESIS IMPERFECTA - ENSAYO PILOTO DE TRATAMIENTO CON EL ANTICUERPO RANKL-DENOSUMAB

Estudio piloto para evaluar la eficacia de una terapia con el anticuerpo RANKL-denosumab en niños de 5 a 10 años con mutación en COL1A1 o COL1A2 que conduce a Osteogénesis imperfecta. La eficacia se evaluará mediante mediciones DXA en la columna lumbar de la densidad mineral ósea (DMO) del área, que es el parámetro más utilizado en los ensayos que investigan la osteoporosis.

La hipótesis del estudio es:

La actividad osteoclástica que aumenta en la OI podría reducirse mediante la inhibición de la maduración de los osteoclastos. Denosumab inhibe la maduración de los osteoclastos al inhibir RANKL. La DMO podría aumentar durante un curso de tratamiento de 36 semanas con denosumab medido después de 48 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

10

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
    • NRW
      • Cologne, NRW, Alemania, 50924
        • University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años a 11 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión

  • Sujetos masculinos o femeninos entre 5 años y 10 años de edad con osteogénesis imperfecta comprobada molecularmente (mutación COL1A1/A2)
  • Los sujetos deben haber sido tratados durante un mínimo de 2 años con bisfosfonatos antes de ingresar al estudio

Criterio de exclusión:

  • Hipocalcemia (<1,03 mmol/l de calcio ionizado)
  • Sujetos con función renal reducida (TFG estimada (fórmula de Schwartz) <30 ml/min/1,73 m2)
  • Cualquier otro hallazgo anormal como examen físico o evaluación de laboratorio, a juicio del investigador que sea indicativo de una enfermedad que comprometería la seguridad del paciente al recibir denosumab s.c.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Denosumab por vía subcutánea
Droga: Denosumab
Denosumab se administrará por vía subcutánea en una dosis de 1 mg/kg de peso corporal cada 12 semanas. Se planean 4 intervenciones hasta la semana 36 del ensayo. No hay un grupo de control planeado.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambios en la densidad mineral ósea (DMO [g/cm2]) en columna lumbar tras 36 semanas de tratamiento con denosumab. Los cambios se calcularán entre el inicio y la semana 48 del estudio.
Periodo de tiempo: 48 semanas
48 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Disminución de la actividad osteoclástica medida por desoxipiridinolina urinaria (DPD).
Periodo de tiempo: 14 días (DPD)
14 días (DPD)
Parathormona en las semanas 12, 24, 36 y 48 del estudio en comparación con el valor inicial.
Periodo de tiempo: 12 semanas
Análisis estadístico descriptivo
12 semanas
N-telopéptidos en las semanas 12, 24, 36 y 48 del estudio en comparación con el valor inicial.
Periodo de tiempo: 12 semanas
análisis estadístico descriptivo
12 semanas
Osteocalcina en la semana 12, 24, 36 y 48 del estudio.
Periodo de tiempo: 12 semanas
análisis estadístico descriptivo
12 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Cologne

Investigadores

  • Investigador principal: Joerg Oliver Semler, MD, University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de febrero de 2013

Finalización primaria (Actual)

1 de enero de 2015

Finalización del estudio (Actual)

1 de enero de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de febrero de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de febrero de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

27 de febrero de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

27 de enero de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de enero de 2015

Última verificación

1 de enero de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Uni-Koeln-1574

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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