Translationell terapi hos patienter med osteogenesis imperfecta - ett pilotförsök på behandling med Rankl-antikroppen Denosumab (OI-AK)
26 januari 2015 uppdaterad av: Dr. med. Joerg Oliver Semler, University of Cologne
TRANSLATIONELL TERAPI HOS PATIENTER MED OSTEOGENESIS IMPERFECTA - ETT PILOT FÖRSÖK PÅ BEHANDLING MED RANKL-ANTIKROPPEN DENOSUMAB
Pilotstudie för att utvärdera effekten av en behandling med RANKL-antikroppen denosumab hos barn 5-10 år med mutation i COL1A1 eller COL1A2 som leder till Osteogenesis imperfecta. Effekten kommer att bedömas genom DXA-mätningar vid ländryggen av den areala benmineraldensiteten (BMD), som är den mest använda parametern i försök som undersöker osteoporos.
Studiens hypotes är:
Osteoklastisk aktivitet som ökar i OI kan reduceras genom hämning av osteoklastmognad. Denosumab hämmar mognad av osteoklasterna genom att hämma RANKL. BMD kunde ökas under en 36 veckor lång behandlingskur med denosumab mätt efter 48 veckor.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
10
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
NRW
-
Cologne, NRW, Tyskland, 50924
- University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
5 år till 11 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier
- Manliga eller kvinnliga försökspersoner mellan 5 år och 10 år med molekylärt bevisad Osteogenesis imperfecta (COL1A1/A2-mutation)
- Försökspersoner måste ha behandlats i minst 2 år med bisfosfonater innan studiestart
Exklusions kriterier:
- Hypokalcemi (<1,03 mmol/l joniserat kalcium)
- Försökspersoner med nedsatt njurfunktion (uppskattad GFR (Schwartz formel) <30ml/min/1,73m2)
- Alla andra onormala fynd såsom fysisk undersökning eller laboratorieutvärdering, enligt utredarens åsikt, som tyder på en sjukdom som skulle äventyra patientens säkerhet när de får denosumab s.c.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Denosumab subkutant
|
Denosumab kommer att ges subkutant i en dos på 1 mg/kg kroppsvikt var 12:e vecka.
4 insatser är planerade fram till försök vecka 36.
Det finns ingen kontrollgrupp planerad.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändringar av bentäthet (BMD [g/cm2]) i ländryggen efter 36 veckors behandling med denosumab. Förändringar kommer att beräknas mellan baslinjen och studievecka 48.
Tidsram: 48 veckor
|
48 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Minskning av osteoklastisk aktivitet mätt med urindeoxipyridinolin (DPD).
Tidsram: 14 dagar (DPD)
|
14 dagar (DPD)
|
|
|
Parathormon i studievecka 12, 24, 36 och 48 jämfört med baseline.
Tidsram: 12 veckor
|
Beskrivande statistisk analys
|
12 veckor
|
|
N-Telopeptider i studievecka 12, 24, 36 och 48 jämfört med baslinjen.
Tidsram: 12 veckor
|
beskrivande statistisk analys
|
12 veckor
|
|
Osteocalcin i studievecka 12, 24, 36 och 48.
Tidsram: 12 veckor
|
beskrivande statistisk analys
|
12 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Joerg Oliver Semler, MD, University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 februari 2013
Primärt slutförande (Faktisk)
1 januari 2015
Avslutad studie (Faktisk)
1 januari 2015
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
14 februari 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
24 februari 2013
Första postat (Uppskatta)
27 februari 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
27 januari 2015
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 januari 2015
Senast verifierad
1 januari 2015
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- Uni-Koeln-1574
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .