Translační terapie u pacientů s Osteogenesis Imperfecta – pilotní zkouška léčby denosumabem Rankl-Antibody (OI-AK)
26. ledna 2015 aktualizováno: Dr. med. Joerg Oliver Semler, University of Cologne
TRANSLAČNÍ TERAPIE U PACIENTŮ S OSTEOGENEZE IMPERFECTA - PILOTNÍ ZKOUŠKA LÉČBY DENOSUMABEM RANKL-PROTILÁTKA
Pilotní studie k posouzení účinnosti terapie denosumabem proti RANKL u dětí ve věku 5-10 let s mutací v COL1A1 nebo COL1A2 vedoucí k Osteogenesis imperfecta. Účinnost bude hodnocena měřením DXA na bederní páteři plošné kostní minerální denzity (BMD), což je nejčastěji používaný parametr ve studiích zkoumajících osteoporózu.
Hypotéza studie zní:
Osteoklastická aktivita, která je zvýšená u OI, by mohla být snížena inhibicí zrání osteoklastů. Denosumab inhibuje zrání osteoklastů inhibicí RANKL. BMD mohla být zvýšena během 36týdenního léčebného cyklu s denosumabem měřeným po 48 týdnech.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
10
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
NRW
-
Cologne, NRW, Německo, 50924
- University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
5 let až 11 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení
- Muži nebo ženy ve věku 5 až 10 let s molekulárně prokázanou Osteogenesis imperfecta (mutace COL1A1/A2)
- Subjekty musí být před vstupem do studie léčeny minimálně 2 roky bisfosfonáty
Kritéria vyloučení:
- Hypokalcémie (<1,03 mmol/l ionizovaného vápníku)
- Subjekty se sníženou funkcí ledvin (odhad GFR (Schwartzův vzorec) <30 ml/min/1,73 m2)
- Jakýkoli jiný abnormální nález, jako je fyzikální vyšetření nebo laboratorní vyšetření, podle názoru zkoušejícího, který svědčí o onemocnění, které by ohrozilo bezpečnost pacienta při podávání denosumabu s.c.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Denosumab subkutánně
|
Denosumab bude podáván subkutánně v dávce 1 mg/kg tělesné hmotnosti každých 12 týdnů.
Do zkušebního týdne 36 jsou naplánovány 4 intervence.
Není plánována žádná kontrolní skupina.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změny kostní minerální denzity (BMD [g/cm2]) v bederní páteři po 36 týdnech léčby denosumabem. Změny budou vypočítány mezi výchozím stavem a týdnem studie 48.
Časové okno: 48 týdnů
|
48 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Snížení osteoklastické aktivity měřené močovým deoxypyridinolinem (DPD).
Časové okno: 14 dní (DPD)
|
14 dní (DPD)
|
|
|
Parathormon v týdnu studie 12, 24, 36 a 48 ve srovnání s výchozí hodnotou.
Časové okno: 12 týdnů
|
Popisná statistická analýza
|
12 týdnů
|
|
N-telopeptidy v týdnu 12, 24, 36 a 48 ve srovnání s výchozí hodnotou.
Časové okno: 12 týdnů
|
popisná statistická analýza
|
12 týdnů
|
|
Osteokalcin ve studijním týdnu 12, 24, 36 a 48.
Časové okno: 12 týdnů
|
popisná statistická analýza
|
12 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Joerg Oliver Semler, MD, University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. února 2013
Primární dokončení (Aktuální)
1. ledna 2015
Dokončení studie (Aktuální)
1. ledna 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. února 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. února 2013
První zveřejněno (Odhad)
27. února 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
27. ledna 2015
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. ledna 2015
Naposledy ověřeno
1. ledna 2015
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Uni-Koeln-1574
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .