Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Translační terapie u pacientů s Osteogenesis Imperfecta – pilotní zkouška léčby denosumabem Rankl-Antibody (OI-AK)

26. ledna 2015 aktualizováno: Dr. med. Joerg Oliver Semler, University of Cologne

TRANSLAČNÍ TERAPIE U PACIENTŮ S OSTEOGENEZE IMPERFECTA - PILOTNÍ ZKOUŠKA LÉČBY DENOSUMABEM RANKL-PROTILÁTKA

Pilotní studie k posouzení účinnosti terapie denosumabem proti RANKL u dětí ve věku 5-10 let s mutací v COL1A1 nebo COL1A2 vedoucí k Osteogenesis imperfecta. Účinnost bude hodnocena měřením DXA na bederní páteři plošné kostní minerální denzity (BMD), což je nejčastěji používaný parametr ve studiích zkoumajících osteoporózu.

Hypotéza studie zní:

Osteoklastická aktivita, která je zvýšená u OI, by mohla být snížena inhibicí zrání osteoklastů. Denosumab inhibuje zrání osteoklastů inhibicí RANKL. BMD mohla být zvýšena během 36týdenního léčebného cyklu s denosumabem měřeným po 48 týdnech.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
    • NRW
      • Cologne, NRW, Německo, 50924
        • University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení

  • Muži nebo ženy ve věku 5 až 10 let s molekulárně prokázanou Osteogenesis imperfecta (mutace COL1A1/A2)
  • Subjekty musí být před vstupem do studie léčeny minimálně 2 roky bisfosfonáty

Kritéria vyloučení:

  • Hypokalcémie (<1,03 mmol/l ionizovaného vápníku)
  • Subjekty se sníženou funkcí ledvin (odhad GFR (Schwartzův vzorec) <30 ml/min/1,73 m2)
  • Jakýkoli jiný abnormální nález, jako je fyzikální vyšetření nebo laboratorní vyšetření, podle názoru zkoušejícího, který svědčí o onemocnění, které by ohrozilo bezpečnost pacienta při podávání denosumabu s.c.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Denosumab subkutánně
Lék: Denosumab
Denosumab bude podáván subkutánně v dávce 1 mg/kg tělesné hmotnosti každých 12 týdnů. Do zkušebního týdne 36 jsou naplánovány 4 intervence. Není plánována žádná kontrolní skupina.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změny kostní minerální denzity (BMD [g/cm2]) v bederní páteři po 36 týdnech léčby denosumabem. Změny budou vypočítány mezi výchozím stavem a týdnem studie 48.
Časové okno: 48 týdnů
48 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Snížení osteoklastické aktivity měřené močovým deoxypyridinolinem (DPD).
Časové okno: 14 dní (DPD)
14 dní (DPD)
Parathormon v týdnu studie 12, 24, 36 a 48 ve srovnání s výchozí hodnotou.
Časové okno: 12 týdnů
Popisná statistická analýza
12 týdnů
N-telopeptidy v týdnu 12, 24, 36 a 48 ve srovnání s výchozí hodnotou.
Časové okno: 12 týdnů
popisná statistická analýza
12 týdnů
Osteokalcin ve studijním týdnu 12, 24, 36 a 48.
Časové okno: 12 týdnů
popisná statistická analýza
12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Cologne

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Joerg Oliver Semler, MD, University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. února 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. února 2013

První zveřejněno (Odhad)

27. února 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

27. ledna 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. ledna 2015

Naposledy ověřeno

1. ledna 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Uni-Koeln-1574

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Osteogenesis Imperfecta

Klinické studie na Denosumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Morocco

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit