Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Translaatioterapia potilailla, joilla on osteogenesis Imperfecta - pilottikoe hoidosta Rankl-vasta-ainedenosumabilla (OI-AK)

maanantai 26. tammikuuta 2015 päivittänyt: Dr. med. Joerg Oliver Semler, University of Cologne

TRANSLATIONAL TERAPIA POTILAATILLE, jolla on OSTEOGENESIS IPERFECTA - PILOTIKOKEILE RANKL-ANT-BODY DENOSUMAB -HOIDON KÄYTTÖÖN

Pilottitutkimus RANKL-vasta-ainedenosumabihoidon tehokkuuden arvioimiseksi 5–10-vuotiailla lapsilla, joilla on COL1A1- tai COL1A2-mutaatio, joka johtaa Osteogenesis imperfectaan. Tehoa arvioidaan DXA-mittauksilla lannerangan alueella luun mineraalitiheydellä (BMD), joka on osteoporoosia tutkivissa tutkimuksissa useimmin käytetty parametri.

Tutkimuksen hypoteesi on:

Osteoklastista aktiivisuutta, joka lisääntyy OI:ssa, voitaisiin vähentää estämällä osteoklastien kypsymistä. Denosumabi estää osteoklastien kypsymistä estämällä RANKL:n. BMD voi nousta 36 viikon denosumabihoitojakson aikana mitattuna 48 viikon jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Saksa
    • NRW
      • Cologne, NRW, Saksa, 50924
        • University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

  • 5–10-vuotiaat mies- tai naispuoliset koehenkilöt, joilla on molekyylisesti todistettu Osteogenesis imperfecta (COL1A1/A2-mutaatio)
  • Koehenkilöitä on täytynyt hoitaa vähintään 2 vuotta bisfosfonaateilla ennen tutkimukseen tuloa

Poissulkemiskriteerit:

  • Hypokalsemia (<1,03 mmol/l ionisoitua kalsiumia)
  • Potilaat, joiden munuaisten toiminta on heikentynyt (arvioitu GFR (Schwartzin kaava) <30 ml/min/1,73 m2)
  • Mikä tahansa muu epänormaali löydös, kuten fyysinen tutkimus tai laboratorioarvio, tutkijan mielestä, joka viittaa sairauteen, joka vaarantaisi potilaan turvallisuuden, kun denosumabi s.c.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Denosumabi ihon alle
Lääke: Denosumabi
Denosumabia annetaan ihonalaisesti 1 mg/kg 12 viikon välein. Koeviikkoon 36 asti on suunniteltu 4 interventiota. Kontrolliryhmää ei ole suunniteltu.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Luun mineraalitiheyden (BMD [g/cm2]) muutokset lannerangassa 36 viikon denosumabihoidon jälkeen. Muutokset lasketaan lähtötilanteen ja tutkimusviikon 48 välillä.
Aikaikkuna: 48 viikkoa
48 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osteoklastisen aktiivisuuden väheneminen virtsan deoksipyridinoliinilla (DPD) mitattuna.
Aikaikkuna: 14 päivää (DPD)
14 päivää (DPD)
Parathormoni tutkimusviikoilla 12, 24, 36 ja 48 verrattuna lähtötasoon.
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Kuvaava tilastollinen analyysi
12 viikkoa
N-telopeptidit tutkimusviikoilla 12, 24, 36 ja 48 verrattuna lähtötasoon.
Aikaikkuna: 12 viikkoa
kuvaava tilastollinen analyysi
12 viikkoa
Osteokalsiini tutkimusviikoilla 12, 24, 36 ja 48.
Aikaikkuna: 12 viikkoa
kuvaava tilastollinen analyysi
12 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Cologne

Tutkijat

  • Päätutkija: Joerg Oliver Semler, MD, University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. helmikuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. tammikuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. tammikuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 14. helmikuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 24. helmikuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 27. helmikuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 27. tammikuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 26. tammikuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. tammikuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Uni-Koeln-1574

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Osteogenesis Imperfecta

Kliiniset tutkimukset Denosumabi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Italy

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa