Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Terapia translacional em pacientes com osteogênese imperfeita - um estudo piloto sobre o tratamento com o anticorpo Rankl Denosumab (OI-AK)

26 de janeiro de 2015 atualizado por: Dr. med. Joerg Oliver Semler, University of Cologne

TERAPIA TRANSLACIONAL EM PACIENTES COM OSTEOGÊNESE IMPERFEITA - UM ENSAIO PILOTO DE TRATAMENTO COM O ANTICORPO RANKL DENOSUMAB

Estudo piloto para avaliar a eficácia de uma terapia com o anticorpo RANKL denosumabe em crianças de 5 a 10 anos de idade com mutação em COL1A1 ou COL1A2 levando à osteogênese imperfeita. A eficácia será avaliada por medições DXA na coluna lombar da densidade mineral óssea (BMD) areal, que é o parâmetro usado com mais frequência em ensaios que investigam a osteoporose.

A hipótese do estudo é:

A atividade osteoclástica que é aumentada na OI pode ser reduzida pela inibição da maturação dos osteoclastos. O denosumabe inibe a maturação dos osteoclastos pela inibição do RANKL. A DMO pode ser aumentada durante um curso de tratamento de 36 semanas com denosumabe medido após 48 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

10

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
    • NRW
      • Cologne, NRW, Alemanha, 50924
        • University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos a 11 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão

  • Indivíduos do sexo masculino ou feminino entre 5 e 10 anos de idade com osteogênese imperfeita comprovada molecularmente (mutação COL1A1/A2)
  • Os indivíduos devem ter sido tratados por um período mínimo de 2 anos com bisfosfonatos antes da entrada no estudo

Critério de exclusão:

  • Hipocalcemia (<1,03 mmol/l de cálcio ionizado)
  • Indivíduos com função renal reduzida (TFG estimada (fórmula de Schwartz) <30ml/min/1,73m2)
  • Qualquer outro achado anormal, como exame físico ou avaliação laboratorial, na opinião do investigador que seja indicativo de uma doença que comprometa a segurança do paciente ao receber denosumabe s.c.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Denosumabe por via subcutânea
Medicamento: Denosumabe
O denosumabe será administrado por via subcutânea em uma dosagem de 1 mg/kg de peso corporal a cada 12 semanas. 4 intervenções estão planejadas até a semana experimental 36. Não há grupo de controle planejado.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Alterações da densidade mineral óssea (DMO [g/cm2]) na coluna lombar após 36 semanas de tratamento com denosumabe. As alterações serão calculadas entre a linha de base e a semana de estudo 48.
Prazo: 48 semanas
48 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Diminuição da atividade osteoclástica medida pela deoxipiridinolina urinária (DPD).
Prazo: 14 dias (DPD)
14 dias (DPD)
Paratormônio nas semanas 12, 24, 36 e 48 do estudo em comparação com a linha de base.
Prazo: 12 semanas
Análise estatística descritiva
12 semanas
N-telopeptídeos nas semanas de estudo 12, 24, 36 e 48 em comparação com a linha de base.
Prazo: 12 semanas
análise estatística descritiva
12 semanas
Osteocalcina nas semanas de estudo 12, 24, 36 e 48.
Prazo: 12 semanas
análise estatística descritiva
12 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Cologne

Investigadores

  • Investigador principal: Joerg Oliver Semler, MD, University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de fevereiro de 2013

Conclusão Primária (Real)

1 de janeiro de 2015

Conclusão do estudo (Real)

1 de janeiro de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de fevereiro de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de fevereiro de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

27 de fevereiro de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

27 de janeiro de 2015

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de janeiro de 2015

Última verificação

1 de janeiro de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Uni-Koeln-1574

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Denosumabe

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Finland

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever