多発性筋炎患者におけるBAF312の有効性と忍容性
2020年12月9日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
多発性筋炎患者におけるBAF312の有効性と忍容性を評価するための多施設二重盲検、プラセボ対照、概念実証研究
この研究では、臨床的に活動性の多発性筋炎患者、およびコルチコステロイドやDMARD（疾患修飾性抗リウマチ薬）に対して不十分な反応を示した多発性筋炎患者に経口投与されたBAF312の有効性、安全性、忍容性を評価しました。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、全体的にリクルートメントが遅く、同様の病態生理学が想定される皮膚筋炎の並行研究での有効性の証拠がなかったため、時期尚早に中止されました。
グループあたりのサンプルサイズが非常に小さいため、一次有効性およびその他すべての有効性およびPDデータを含むこの研究の全体的な結果は決定的ではありません。
研究の種類
介入
入学 (実際)
14
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
- Novartis Investigative Site
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Ontario
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Torono、Ontario、カナダ、M5G 2C4
- Novartis Investigative Site
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Prague 2、チェコ、128 50
- Novartis Investigative Site
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Budapest、ハンガリー、1083
- Novartis Investigative Site
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Debrecen、ハンガリー、4032
- Novartis Investigative Site
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Bydgoszcz、ポーランド、85-168
- Novartis Investigative Site
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Taichung、台湾、40447
- Novartis Investigative Site
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Taichung、台湾、40705
- Novartis Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～75年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- ベースラインの少なくとも3か月前に多発性筋炎が「確実」または「可能性が高い」
- CKレベルの上昇、または他の酵素、または酵素が正常であればMRI/生検、および持続する筋力低下によって定義される活動性疾患
- -ベースライン前の少なくとも2週間は安定した用量のコルチコステロイドを投与されており、試験参加前の最後の8週間に中用量または高用量を受けてはなりません。
- メトトレキサートで治療された患者は、ベースライン前に少なくとも 6 週間安定した用量を服用していなければなりません。
除外基準:
- 重複多発性筋炎、後期多発性筋炎、または他の種類の筋炎を患っている患者。
- 既存の重度の心臓または肺の病変、臓器系の悪性腫瘍、または重大な眼疾患。
- コントロールされていない真性糖尿病、または臓器障害を合併した糖尿病。
- 妊娠中または授乳中（授乳中）の女性
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
非漸増段階では毎日 5 錠のプラセボ錠剤
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経口投与用の適合するプラセボ錠剤
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実験的：BAF312 2mg
非滴定段階では毎日 BAF312 2 mg 1 錠 + プラセボ 4 錠
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BAF312 の 4 つの用量強度の錠剤: 経口投与用 0.25 mg、0.5 mg、1 mg、2 mg
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実験的：BAF312 10mg
非滴定段階では、BAF312 2 mg を毎日 5 錠摂取
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BAF312 の 4 つの用量強度の錠剤: 経口投与用 0.25 mg、0.5 mg、1 mg、2 mg
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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BAF312 2 mg、10 mg またはプラセボ (1 日 1 回) の 12 週目のベースラインからの変化 (併用効果エンドポイント: 24 筋肉の手動筋テスト (MMT24))
時間枠：ベースライン、12週間時点
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手動筋力テストスコアリングシート: 首の屈筋、首の伸筋、およびその他の両側の指定された筋肉 (上腕二頭筋、三角筋中部、大腿四頭筋、大殿筋、中殿筋、僧帽筋、腸腰筋、ハムストリングス、手首の伸筋、手首の屈筋、足首の底屈筋、および足首の背屈筋)調査員によって 0 ～ 10 のスケールでテストされました。
ベイズ分析からの事後信頼区間は信頼区間として表示されます。
スコアの範囲は 0 ～ 260 でした。
スコアが高いほど、結果が良好であることを示します。
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ベースライン、12週間時点
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BAF312 2 mg、10 mg、またはプラセボ（1 日 1 回）の血清クレアチンキナーゼ（CK）レベルの 12 週目のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、12週間時点
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血清クレアチンキナーゼ (CK) は、血液化学パネルの一部として分析されました。
ベイズ分析からの事後信頼区間は信頼区間として表示されます。
変数 CK は統計分析のために対数変換され、推定後、ベースラインからの変化率を平均ベースラインで割った値に変換されました。
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ベースライン、12週間時点
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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12 週目で 6 分間の歩行距離 (6MWD)
時間枠：ベースライン、12週間
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このテストでは、患者が 6 分間に歩ける距離を評価しました (Rutkove et al 2002)。
患者が6分間歩くことができなかった場合は、2分間の歩行テストが実施されました。
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ベースライン、12週間
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24 週目で 6 分間の歩行距離 (6MWD)
時間枠：ベースライン、24 週間
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このテストでは、患者が 6 分間に歩ける距離を評価しました (Rutkove et al 2002)。
患者が6分間歩くことができなかった場合は、2分間の歩行テストが実施されました。
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ベースライン、24 週間
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BAF312 トラフ血漿濃度 (PK セット)
時間枠：-7 ベースライン、28、56、84日目
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すべての血液サンプルは、直接静脈穿刺または前腕静脈に挿入された留置カニューレのいずれかによって採取されました。
各サンプルについて、約 2 mL の血液が採取されました。
BAF312 は、定量化に有効な液体クロマトグラフィー - タンデム質量分析 (LC-MS/MS) 生物分析法を使用して、エチレンジアミン四酢酸 (EDTA) 血漿中で測定されました。
予想される定量下限 (LLOQ) は、0.1 mL の血漿を使用した場合、0.02 ng/mL でした。
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-7 ベースライン、28、56、84日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2013年4月24日
一次修了 (実際)
2016年8月5日
研究の完了 (実際)
2016年8月5日
試験登録日
最初に提出
2013年2月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年2月27日
最初の投稿 (見積もり)
2013年3月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年1月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年12月9日
最終確認日
2018年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。