Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i tolerancja BAF312 u pacjentów z zapaleniem wielomięśniowym

9 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie potwierdzające słuszność koncepcji w celu oceny skuteczności i tolerancji BAF312 u pacjentów z zapaleniem wielomięśniowym

W badaniu tym oceniano skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję BAF312 podawanego doustnie pacjentom z klinicznie aktywnym zapaleniem wielomięśniowym, a także pacjentom z zapaleniem wielomięśniowym, którzy wykazali niewystarczającą odpowiedź na kortykosteroidy i/lub DMARD (leki przeciwreumatyczne modyfikujące przebieg choroby).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to przerwano przedwcześnie z powodu ogólnie powolnej rekrutacji i braku dowodów na skuteczność w równoległym badaniu dotyczącym zapalenia skórno-mięśniowego o zakładanej podobnej patofizjologii. Przy bardzo małych rozmiarach próbek na grupę, ogólne wyniki tego badania, w tym dane dotyczące pierwotnej i wszystkich pozostałych danych dotyczących skuteczności i PD, są niejednoznaczne

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

14

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Czechy
      • Prague 2, Czechy, 128 50
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Torono, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Novartis Investigative Site
  • Polska
      • Bydgoszcz, Polska, 85-168
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Novartis Investigative Site
  • Tajwan
      • Taichung, Tajwan, 40447
        • Novartis Investigative Site
      • Taichung, Tajwan, 40705
        • Novartis Investigative Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1083
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Węgry, 4032
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • „określony” lub „prawdopodobny” dla zapalenia wielomięśniowego co najmniej trzy miesiące przed punktem wyjściowym
  • aktywna choroba określona przez podwyższone poziomy CK lub innych enzymów lub MRI/biopsja, jeśli enzymy są prawidłowe i utrzymujące się osłabienie mięśni
  • stałą dawkę kortykosteroidu przez co najmniej 2 tygodnie przed rozpoczęciem badania i nie powinien otrzymywać średniej ani dużej dawki w ciągu ostatnich 8 tygodni przed włączeniem do badania.
  • pacjenci leczeni metotreksatem musieli przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej 6 tygodni przed punktem wyjściowym.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z nakładającym się zapaleniem wielomięśniowym, późnym stadium zapalenia wielomięśniowego lub innymi rodzajami zapalenia mięśni.
  • Istniejące wcześniej poważne zajęcie serca lub płuc, nowotwór złośliwy dowolnego układu narządów lub poważne choroby oczu.
  • Niekontrolowana cukrzyca lub cukrzyca powikłana zajęciem narządów.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
5 tabletek placebo dziennie w fazie bez miareczkowania
Lek: Placebo
Dopasowana tabletka placebo do podawania doustnego
Eksperymentalny: BAF312 2mg
1 tabletka BAF312 2 mg + 4 tabletki Placebo dziennie w fazie bez miareczkowania
Lek: BAF312
BAF312 w 4 mocach dawkowania w postaci tabletek: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg do podania doustnego
Eksperymentalny: BAF312 10 mg
5 tabletek BAF312 2 mg dziennie w fazie bez miareczkowania
Lek: BAF312
BAF312 w 4 mocach dawkowania w postaci tabletek: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg do podania doustnego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w 12. tygodniu dla BAF312 2 mg, 10 mg lub placebo (raz na dobę) dla połączonego punktu końcowego skuteczności: ręczne badanie mięśni w 24 mięśniach (MMT24)
Ramy czasowe: Linia bazowa, w 12 tygodniu
Arkusz punktacji ręcznego testu mięśni: zginacze szyi, prostowniki szyi i inne wyznaczone mięśnie obustronnie (biceps ramienia, mięsień naramienny środkowy, mięsień czworogłowy uda, pośladek wielki, pośladek środkowy, mięsień czworoboczny, mięsień biodrowo-lędźwiowy, ścięgna podkolanowe, prostowniki nadgarstka, zginacze nadgarstka, zginacze podeszwowe kostki i zginacze grzbietowe kostki) zostały przetestowane przez Badacza w skali 0-10. Tylny przedział wiarygodności z analizy bayesowskiej wyświetlany jako przedział ufności. Zakres wyników wynosił od 0 do 260. Wyższe wyniki oznaczają lepszy wynik.
Linia bazowa, w 12 tygodniu
Procentowa zmiana w stosunku do wartości początkowej w 12. tygodniu dla BAF312 2 mg, 10 mg lub placebo (raz na dobę) Stężenia kinazy kreatynowej (CK) w surowicy
Ramy czasowe: Linia bazowa, w 12 tygodniu
Kinazę kreatynową (CK) w surowicy analizowano w ramach panelu chemii krwi. Tylny przedział wiarygodności z analizy bayesowskiej wyświetlany jako przedział ufności. Zmienną CK przekształcono logarytmicznie do celów analizy statystycznej i po oszacowaniu przeliczono na zmianę procentową od wartości wyjściowej podzieloną przez średnią wartość wyjściową
Linia bazowa, w 12 tygodniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Sześciominutowy dystans marszu (6MWD) w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, 12 tygodni
Test ten oceniał odległość, jaką pacjent mógł przejść w ciągu 6 minut (Rutkove i wsp. 2002). Jeśli pacjent nie był w stanie chodzić przez 6 minut, przeprowadzano 2-minutowy test marszu
Linia bazowa, 12 tygodni
Sześciominutowy dystans marszu (6MWD) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 24 tygodnie
Test ten oceniał odległość, jaką pacjent mógł przejść w ciągu 6 minut (Rutkove i wsp. 2002). Jeśli pacjent nie był w stanie chodzić przez 6 minut, przeprowadzano 2-minutowy test marszu
Wartość bazowa, 24 tygodnie
Minimalne stężenie w osoczu BAF312 (zestaw PK)
Ramy czasowe: -7 Linia bazowa, dzień 28, 56, 84
Wszystkie próbki krwi pobrano przez bezpośrednie nakłucie żyły lub stałą kaniulę wprowadzoną do żyły przedramienia. Z każdej próbki pobierano około 2 ml krwi. BAF312 oznaczano w osoczu kwasu etylenodiaminotetraoctowego (EDTA) przy użyciu zwalidowanej metody bioanalitycznej chromatografii cieczowej i tandemowej spektrometrii mas (LC-MS/MS) do oznaczania ilościowego. Przewidywana dolna granica oznaczalności (LLOQ) wynosiła 0,02 ng/ml przy użyciu 0,1 ml osocza
-7 Linia bazowa, dzień 28, 56, 84

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 kwietnia 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 sierpnia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 sierpnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 lutego 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 lutego 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 marca 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 stycznia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 grudnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CBAF312X2205

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Madagascar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj