Eficácia e tolerabilidade de BAF312 em pacientes com polimiosite
9 de dezembro de 2020 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Um estudo de prova de conceito multicêntrico, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a tolerabilidade do BAF312 em pacientes com polimiosite
Este estudo avaliou a eficácia, segurança e tolerabilidade do BAF312 administrado por via oral em pacientes com polimiosite clinicamente ativa e também em pacientes com polimiosite que apresentaram resposta inadequada a corticosteroides e/ou DMARDs (medicamentos antirreumáticos modificadores da doença).
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo foi interrompido prematuramente devido ao recrutamento lento geral e nenhuma evidência de eficácia em um estudo paralelo em dermatomiosite com uma fisiopatologia similar assumida.
Com tamanhos de amostra muito pequenos por grupo, os resultados gerais para este estudo, incluindo eficácia primária e todos os outros dados de DP, são inconclusivos
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
14
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Ontario
-
Torono, Ontario, Canadá, M5G 2C4
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Hungria, 1083
- Novartis Investigative Site
-
Debrecen, Hungria, 4032
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polônia, 85-168
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 40447
- Novartis Investigative Site
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Prague 2, Tcheca, 128 50
- Novartis Investigative Site
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- "definitivo" ou "provável" para polimiosite pelo menos três meses antes da linha de base
- doença ativa definida por níveis elevados de CK, ou outras enzimas, ou ressonância magnética/biópsia se as enzimas estiverem normais e fraqueza muscular persistente
- dose estável de corticosteroide por pelo menos 2 semanas antes da linha de base e não deve ter recebido uma dose média ou alta nas últimas 8 semanas antes da entrada no estudo.
- os pacientes tratados com metotrexato devem estar em uma dose estável por pelo menos 6 semanas antes da linha de base.
Critério de exclusão:
- Pacientes com polimiosite sobreposta, polimiosite em estágio avançado ou outros tipos de miosite.
- Envolvimento cardíaco ou pulmonar grave preexistente, malignidade de qualquer sistema orgânico ou doenças oculares significativas.
- Diabetes mellitus não controlado ou diabetes complicado com envolvimento de órgãos.
- Mulheres grávidas ou amamentando (lactantes)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador de Placebo: Placebo
5 comprimidos de placebo por dia durante a fase de não titulação
|
Comprimido placebo correspondente para administração oral
|
|
Experimental: BAF312 2mg
1 comprimido de BAF312 2 mg + 4 comprimidos de Placebo diariamente durante a fase de não titulação
|
BAF312 em 4 dosagens em forma de comprimido: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg para administração oral
|
|
Experimental: BAF312 10 mg
5 comprimidos de BAF312 2 mg diariamente durante a fase de não titulação
|
BAF312 em 4 dosagens em forma de comprimido: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg para administração oral
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mudança da linha de base na semana 12 para BAF312 2 mg, 10 mg ou placebo (uma vez ao dia) para ponto final de eficácia combinado: teste muscular manual em 24 músculos (MMT24)
Prazo: Linha de base, em 12 semanas
|
Folha de pontuação do teste muscular manual: flexores do pescoço, extensores do pescoço e outros músculos designados bilateralmente (Bíceps braquial, Deltóide médio, Quadríceps, Glúteo máximo, Glúteo médio, Trapézio, Iliopsoas, Isquiotibiais, Extensores do punho, Flexores do punho, Flexores plantares do tornozelo e Dorsiflexores do tornozelo) foram testados em uma escala de 0-10 pelo Investigador.
Intervalo de credibilidade posterior da análise bayesiana exibido como intervalo de confiança.
O intervalo de pontuação foi de 0 a 260.
Pontuações mais altas indicam melhor resultado.
|
Linha de base, em 12 semanas
|
|
Alteração percentual desde a linha de base na semana 12 para BAF312 2 mg, 10 mg ou placebo (uma vez ao dia) níveis séricos de creatina quinase (CK)
Prazo: Linha de base, em 12 semanas
|
A creatina quinase sérica (CK) foi analisada como parte do painel de química do sangue.
Intervalo de credibilidade posterior da análise bayesiana exibido como intervalo de confiança.
A variável CK foi transformada em logaritmo para análise estatística e após a estimativa foi convertida em variação percentual da linha de base dividida pela média da linha de base
|
Linha de base, em 12 semanas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Distância de caminhada de seis minutos (6MWD) na semana 12
Prazo: Linha de base, 12 semanas
|
Este teste avaliou a distância que um paciente poderia caminhar em 6 minutos (Rutkove et al 2002).
Se o paciente não conseguiu andar por 6 minutos, então um teste de caminhada de 2 minutos foi realizado
|
Linha de base, 12 semanas
|
|
Distância de caminhada de seis minutos (6MWD) na semana 24
Prazo: Linha de base, 24 semanas
|
Este teste avaliou a distância que um paciente poderia caminhar em 6 minutos (Rutkove et al 2002).
Se o paciente não conseguiu andar por 6 minutos, então um teste de caminhada de 2 minutos foi realizado
|
Linha de base, 24 semanas
|
|
Concentrações plasmáticas mínimas BAF312 (Conjunto PK)
Prazo: -7 linha de base, dia 28, 56, 84
|
Todas as amostras de sangue foram coletadas por punção venosa direta ou uma cânula residente inserida em uma veia do antebraço.
Para cada amostra, aproximadamente 2 mL de sangue foram colhidos.
BAF312 foi determinado em plasma de ácido etilenodiaminotetracético (EDTA) usando um método bioanalítico validado de cromatografia líquida-espectrometria de massa (LC-MS/MS) para a quantificação.
O limite inferior antecipado de quantificação (LLOQ) foi de 0,02 ng/mL usando 0,1 mL de plasma
|
-7 linha de base, dia 28, 56, 84
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
24 de abril de 2013
Conclusão Primária (Real)
5 de agosto de 2016
Conclusão do estudo (Real)
5 de agosto de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de fevereiro de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de fevereiro de 2013
Primeira postagem (Estimativa)
1 de março de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de janeiro de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de dezembro de 2020
Última verificação
1 de janeiro de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Miosite
- Polimiosite
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Moduladores de receptores de fosfato de esfingosina 1
- Siponimod
Outros números de identificação do estudo
- CBAF312X2205
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .