Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en verdraagbaarheid van BAF312 bij patiënten met polymyositis

9 december 2020 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een dubbelblinde, placebogecontroleerde, proof-of-concept-studie in meerdere centra om de werkzaamheid en verdraagbaarheid van BAF312 bij patiënten met polymyositis te evalueren

In dit onderzoek werden de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid beoordeeld van BAF312 dat oraal werd toegediend bij patiënten met klinisch actieve polymyositis en ook bij patiënten met polymyositis die onvoldoende reageerden op corticosteroïden en/of DMARD's (disease-modifying antirheumatic drugs).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie werd voortijdig stopgezet vanwege de algehele trage rekrutering en geen bewijs voor werkzaamheid in een parallelle studie bij dermatomyositis met een veronderstelde vergelijkbare pathofysiologie. Met zeer kleine steekproefomvang per groep zijn de algemene resultaten voor deze studie, inclusief primaire en alle andere werkzaamheids- en PD-gegevens, niet doorslaggevend

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

14

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Torono, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Novartis Investigative Site
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1083
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Hongarije, 4032
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-168
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Novartis Investigative Site
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Novartis Investigative Site
  • Tsjechië
      • Prague 2, Tsjechië, 128 50
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • "definitief" of "waarschijnlijk" voor polymyositis ten minste drie maanden vóór baseline
  • actieve ziekte zoals gedefinieerd door verhoogde CK-spiegels, of andere enzymen, of MRI/biopsie als enzymen normaal zijn, en aanhoudende spierzwakte
  • stabiele dosis corticosteroïden gedurende ten minste 2 weken voorafgaand aan baseline en mag geen gemiddelde of hoge dosis hebben gekregen in de laatste 8 weken voorafgaand aan deelname aan het onderzoek.
  • patiënten die met methotrexaat worden behandeld, moeten gedurende ten minste 6 weken voorafgaand aan de baseline een stabiele dosis hebben gehad.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met overlappende polymyositis, polymyositis in een laat stadium of andere vormen van myositis.
  • Reeds bestaande ernstige cardiale of pulmonaire betrokkenheid, maligniteit van een orgaansysteem of significante oogziekten.
  • Ongecontroleerde diabetes mellitus of diabetes gecompliceerd door orgaanbetrokkenheid.
  • Zwangere of zogende (zogende) vrouwen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
5 placebotabletten per dag tijdens de niet-titratiefase
Geneesmiddel: Placebo
Bijpassende placebotablet voor orale toediening
Experimenteel: BAF312 2 mg
1 tablet BAF312 2 mg + 4 tabletten Placebo per dag tijdens de niet-titratiefase
Geneesmiddel: BAF312
BAF312 in 4 doseringssterktes in tabletvorm: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg voor orale toediening
Experimenteel: BAF312 10 mg
5 tabletten BAF312 2 mg per dag tijdens de niet-titratiefase
Geneesmiddel: BAF312
BAF312 in 4 doseringssterktes in tabletvorm: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg voor orale toediening

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering vanaf baseline in week 12 voor BAF312 2 mg, 10 mg of placebo (eenmaal daags) voor gecombineerd werkzaamheidseindpunt: handmatige spiertest in 24 spieren (MMT24)
Tijdsspanne: Basislijn, na 12 weken
Scoreblad voor handmatige spiertesten: Nekflexoren, nekextensoren en andere aangewezen spieren bilateraal (Biceps brachii, Deltoid midden, Quadriceps, Gluteus maximus, Gluteus medius, Trapezius, Iliopsoas, Hamstrings, Polsextensoren, Polsflexoren, Enkelplantaire flexoren en Enkeldorsiflexoren) werden getest op een schaal van 0-10 door de onderzoeker. Posterior geloofwaardigheidsinterval van Bayesiaanse analyse weergegeven als betrouwbaarheidsinterval. Het scorebereik liep van 0 tot 260. Hogere scores duiden op een beter resultaat.
Basislijn, na 12 weken
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in week 12 voor BAF312 2 mg, 10 mg of placebo (eenmaal daags) serumcreatinekinase (CK)-spiegels
Tijdsspanne: Basislijn, na 12 weken
Serumcreatinekinase (CK) werd geanalyseerd als onderdeel van het bloedchemiepanel. Posterior geloofwaardigheidsinterval van Bayesiaanse analyse weergegeven als betrouwbaarheidsinterval. De variabele CK werd log-getransformeerd voor statistische analyse en werd na schatting geconverteerd naar procentuele verandering ten opzichte van de basislijn gedeeld door de gemiddelde basislijn
Basislijn, na 12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Zes minuten loopafstand (6MWD) in week 12
Tijdsspanne: Basislijn, 12 weken
Deze test beoordeelde de afstand die een patiënt in 6 minuten kan lopen (Rutkove et al 2002). Als de patiënt 6 minuten niet kon lopen, werd een wandeltest van 2 minuten uitgevoerd
Basislijn, 12 weken
Zes minuten loopafstand (6MWD) in week 24
Tijdsspanne: Basislijn, 24 weken
Deze test beoordeelde de afstand die een patiënt in 6 minuten kan lopen (Rutkove et al 2002). Als de patiënt 6 minuten niet kon lopen, werd een wandeltest van 2 minuten uitgevoerd
Basislijn, 24 weken
BAF312 Trog-plasmaconcentraties (PK-set)
Tijdsspanne: -7 Basislijn, dag 28, 56, 84
Alle bloedmonsters werden genomen door middel van directe venapunctie of een verblijfcanule ingebracht in een onderarmader. Voor elk monster werd ongeveer 2 ml bloed afgenomen. BAF312 werd bepaald in ethyleendiaminetetraazijnzuur (EDTA) plasma met behulp van een gevalideerde vloeistofchromatografie-tandem massaspectrometrie (LC-MS/MS) bioanalytische methode voor de kwantificering. De verwachte ondergrens van kwantificering (LLOQ) was 0,02 ng/ml bij gebruik van 0,1 ml plasma
-7 Basislijn, dag 28, 56, 84

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 april 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

5 augustus 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

5 augustus 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 februari 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 februari 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

1 maart 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 januari 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 december 2020

Laatst geverifieerd

1 januari 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CBAF312X2205

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren