Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt och tolerabilitet av BAF312 hos patienter med polymyosit

9 december 2020 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

En multicenter dubbelblind, placebokontrollerad, proof of concept-studie för att utvärdera effektiviteten och tolerabiliteten av BAF312 hos patienter med polymyosit

Denna studie utvärderade effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av BAF312 administrerat oralt till patienter med kliniskt aktiv polymyosit och även hos patienter med polymyosit som hade visat otillräckligt svar på kortikosteroider och/eller DMARDs (sjukdomsmodifierande antireumatiska läkemedel).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie stoppades i förtid på grund av övergripande långsam rekrytering och inga bevis för effekt i en parallell studie av dermatomyosit med en antagen liknande patofysiologi. Med mycket små provstorlekar per grupp är de övergripande resultaten för denna studie inklusive primära och alla andra effekt- och PD-data ofullständiga

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

14

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Torono, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-168
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Novartis Investigative Site
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Novartis Investigative Site
  • Tjeckien
      • Prague 2, Tjeckien, 128 50
        • Novartis Investigative Site
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1083
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Ungern, 4032
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • "definitiv" eller "sannolik" för polymyosit minst tre månader före Baseline
  • aktiv sjukdom som definieras av förhöjda CK-nivåer, eller andra enzymer, eller MRT/biopsi om enzymerna är normala och bestående muskelsvaghet
  • stabil dos av kortikosteroid i minst 2 veckor före baseline och bör inte ha fått en medelhög eller hög dos under de senaste 8 veckorna före studiestart.
  • Patienter som behandlas med metotrexat måste ha haft en stabil dos i minst 6 veckor före baseline.

Exklusions kriterier:

  • Patienter med överlappande polymyosit, sent stadium av polymyosit eller andra typer av myosit.
  • Redan existerande allvarlig hjärt- eller lungpåverkan, malignitet i något organsystem eller signifikanta ögonsjukdomar.
  • Okontrollerad diabetes mellitus eller diabetes komplicerad med organinblandning.
  • Gravida eller ammande (ammande) kvinnor

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
5 placebotabletter dagligen under icke-titreringsfasen
Läkemedel: Placebo
Matchande placebotablett för oral administrering
Experimentell: BAF312 2mg
1 tablett BAF312 2 mg + 4 tabletter placebo dagligen under icke-titreringsfasen
Läkemedel: BAF312
BAF312 i 4 doseringsstyrkor i tablettform: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg för oral administrering
Experimentell: BAF312 10 mg
5 tabletter BAF312 2 mg dagligen under icke-titreringsfasen
Läkemedel: BAF312
BAF312 i 4 doseringsstyrkor i tablettform: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg för oral administrering

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen vid vecka 12 för BAF312 2 mg, 10 mg eller placebo (en gång dagligen) för kombinerad effektmål: Manuell muskeltestning i 24 muskler (MMT24)
Tidsram: Baslinje, vid 12 veckor
Poängark för manuell muskeltestning: Nackböjare, nacksträckare och andra avsedda muskler bilateralt (biceps brachii, deltoidmellan, Quadriceps, Gluteus maximus, Gluteus medius, Trapezius, Iliopsoas, hamstrings, handledssträckare, handledsböjare, fotledsböjare och fotledsböjare) testades på en skala 0-10 av utredaren. Posteriort trovärdighetsintervall från Bayesiansk analys visas som konfidensintervall. Poängintervallet var 0 till 260. Högre poäng tyder på bättre resultat.
Baslinje, vid 12 veckor
Procentuell förändring från baslinjen vid vecka 12 för BAF312 2 mg, 10 mg eller placebo (en gång dagligen) serumkreatinkinas (CK) nivåer
Tidsram: Baslinje, vid 12 veckor
Serumkreatinkinas (CK) analyserades som en del av blodkemipanelen. Posteriort trovärdighetsintervall från Bayesiansk analys visas som konfidensintervall. Variabeln CK log-transformerades för statistisk analys och omvandlades efter uppskattning till procentuell förändring från baslinjen dividerat med medelbaslinjen
Baslinje, vid 12 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sex minuters gångavstånd (6MWD) vecka 12
Tidsram: Baslinje, 12 veckor
Detta test bedömde avståndet en patient kunde gå på 6 minuter (Rutkove et al 2002). Om patienten inte kunde gå under 6 minuter utfördes ett 2 minuters gångtest
Baslinje, 12 veckor
Sex minuters gångavstånd (6MWD) vecka 24
Tidsram: Baslinje, 24 veckor
Detta test bedömde avståndet en patient kunde gå på 6 minuter (Rutkove et al 2002). Om patienten inte kunde gå under 6 minuter utfördes ett 2 minuters gångtest
Baslinje, 24 veckor
BAF312 Trough Plasma Concentrations (PK Set)
Tidsram: -7 Baslinje, dag 28, 56, 84
Alla blodprover togs antingen genom direkt venpunktion eller en inneboende kanyl som satts in i en underarmsven. För varje prov togs cirka 2 ml blod. BAF312 bestämdes i etylendiamintetraättiksyra (EDTA) plasma med användning av en validerad vätskekromatografi-tandem masspektrometri (LC-MS/MS) bioanalytisk metod för kvantifieringen. Den förväntade nedre kvantifieringsgränsen (LLOQ) var 0,02 ng/ml med 0,1 ml plasma
-7 Baslinje, dag 28, 56, 84

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 april 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

5 augusti 2016

Avslutad studie (Faktisk)

5 augusti 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 februari 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 februari 2013

Första postat (Uppskatta)

1 mars 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 januari 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 december 2020

Senast verifierad

1 januari 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CBAF312X2205

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in China

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera