Эффективность и переносимость BAF312 у пациентов с полимиозитом
9 декабря 2020 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals
Многоцентровое двойное слепое плацебо-контролируемое исследование для проверки концепции для оценки эффективности и переносимости BAF312 у пациентов с полимиозитом
В этом исследовании оценивали эффективность, безопасность и переносимость BAF312, вводимого перорально, у пациентов с клинически активным полимиозитом, а также у пациентов с полимиозитом, у которых наблюдался неадекватный ответ на кортикостероиды и/или DMARD (противоревматические препараты, модифицирующие заболевание).
Обзор исследования
Подробное описание
Это исследование было преждевременно остановлено из-за общего медленного набора и отсутствия доказательств эффективности в параллельном исследовании дерматомиозита с предполагаемой аналогичной патофизиологией.
При очень небольшом размере выборки на группу общие результаты этого исследования, включая первичные и все другие данные об эффективности и PD, неубедительны.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
14
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Budapest, Венгрия, 1083
- Novartis Investigative Site
-
Debrecen, Венгрия, 4032
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Ontario
-
Torono, Ontario, Канада, M5G 2C4
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Польша, 85-168
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Taichung, Тайвань, 40447
- Novartis Investigative Site
-
Taichung, Тайвань, 40705
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Prague 2, Чехия, 128 50
- Novartis Investigative Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- «определенный» или «вероятный» полимиозит не менее чем за три месяца до исходного уровня
- активное заболевание, определяемое повышенным уровнем КФК или других ферментов, или МРТ/биопсия, если ферменты в норме, и сохраняющаяся мышечная слабость
- стабильная доза кортикостероидов в течение по крайней мере 2 недель до исходного уровня и не должна была получать среднюю или высокую дозу в течение последних 8 недель до включения в исследование.
- пациенты, получавшие метотрексат, должны были принимать стабильную дозу в течение как минимум 6 недель до исходного уровня.
Критерий исключения:
- Пациенты с перекрывающимся полимиозитом, поздним полимиозитом или другими типами миозита.
- Предшествующее тяжелое поражение сердца или легких, злокачественное новообразование любой системы органов или серьезные заболевания глаз.
- Неконтролируемый сахарный диабет или диабет, осложненный поражением органов.
- Беременные или кормящие (кормящие) женщины
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
5 таблеток плацебо в день во время фазы без титрования
|
Соответствующие таблетки плацебо для приема внутрь
|
|
Экспериментальный: БАФ312 2 мг
1 таблетка BAF312 2 мг + 4 таблетки плацебо ежедневно во время фазы без титрования
|
BAF312 в 4 дозировках в форме таблеток: 0,25 мг, 0,5 мг, 1 мг, 2 мг для приема внутрь
|
|
Экспериментальный: БАФ312 10 мг
5 таблеток BAF312 по 2 мг в день во время фазы без титрования
|
BAF312 в 4 дозировках в форме таблеток: 0,25 мг, 0,5 мг, 1 мг, 2 мг для приема внутрь
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 12 неделе для BAF312 2 мг, 10 мг или плацебо (один раз в день) для комбинированной эффективности. Конечная точка: мануальное мышечное тестирование в 24 мышцах (MMT24)
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 недель
|
Лист оценки мануального мышечного тестирования: сгибатели шеи, разгибатели шеи и другие определенные мышцы с двух сторон (двуглавая мышца плеча, средняя дельтовидная мышца, четырехглавая мышца, большая ягодичная мышца, средняя ягодичная мышца, трапециевидная мышца, подвздошно-поясничная мышца, подколенные сухожилия, разгибатели запястья, сгибатели запястья, подошвенные сгибатели голеностопного сустава и тыльные сгибатели голеностопного сустава) были протестированы исследователем по шкале от 0 до 10.
Апостериорный интервал достоверности из байесовского анализа отображается как доверительный интервал.
Диапазон баллов был от 0 до 260.
Более высокие баллы указывают на лучший результат.
|
Исходный уровень, 12 недель
|
|
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем на 12 неделе для BAF312 2 мг, 10 мг или плацебо (один раз в день) уровней креатинкиназы (CK) в сыворотке
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 недель
|
Креатинкиназу сыворотки (CK) анализировали как часть панели биохимии крови.
Апостериорный интервал достоверности из байесовского анализа отображается как доверительный интервал.
Переменная CK была логарифмически преобразована для статистического анализа и после оценки была преобразована в процентное изменение от исходного уровня, деленное на среднее исходное значение.
|
Исходный уровень, 12 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Шестиминутная прогулка (6MWD) на 12-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 недель
|
Этот тест оценивал расстояние, которое пациент мог пройти за 6 минут (Rutkove et al 2002).
Если пациент не может ходить в течение 6 минут, проводят тест 2-минутной ходьбы.
|
Исходный уровень, 12 недель
|
|
Шестиминутная прогулка (6MWD) на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 24 недели
|
Этот тест оценивал расстояние, которое пациент мог пройти за 6 минут (Rutkove et al 2002).
Если пациент не может ходить в течение 6 минут, проводят тест 2-минутной ходьбы.
|
Исходный уровень, 24 недели
|
|
BAF312 Минимальные концентрации в плазме (набор PK)
Временное ограничение: -7 Исходный уровень, дни 28, 56, 84
|
Все образцы крови были взяты либо путем прямой венепункции, либо с помощью постоянной канюли, вставленной в вену предплечья.
Для каждого образца брали примерно 2 мл крови.
BAF312 определяли в плазме с этилендиаминтетрауксусной кислотой (ЭДТА) с использованием утвержденного биоаналитического метода жидкостной хроматографии и тандемной масс-спектрометрии (ЖХ-МС/МС) для количественного определения.
Предполагаемый нижний предел количественного определения (НПКО) составлял 0,02 нг/мл при использовании 0,1 мл плазмы.
|
-7 Исходный уровень, дни 28, 56, 84
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
24 апреля 2013 г.
Первичное завершение (Действительный)
5 августа 2016 г.
Завершение исследования (Действительный)
5 августа 2016 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
1 февраля 2013 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 февраля 2013 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
1 марта 2013 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
5 января 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
9 декабря 2020 г.
Последняя проверка
1 января 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные заболевания
- Миозит
- Полимиозит
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Модуляторы сфингозин-1-фосфатных рецепторов
- Сипонимод
Другие идентификационные номера исследования
- CBAF312X2205
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .