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Efficacité et tolérance du BAF312 chez les patients atteints de polymyosite

9 décembre 2020 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une étude multicentrique en double aveugle, contrôlée par placebo, de preuve de concept pour évaluer l'efficacité et la tolérabilité du BAF312 chez les patients atteints de polymyosite

Cette étude a évalué l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du BAF312 administré par voie orale chez des patients atteints de polymyosite cliniquement active et également chez des patients atteints de polymyosite qui avaient montré une réponse inadéquate aux corticostéroïdes et/ou aux DMARD (médicaments antirhumatismaux modificateurs de la maladie).

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude a été arrêtée prématurément en raison d'un recrutement généralement lent et de l'absence de preuve d'efficacité dans une étude parallèle sur la dermatomyosite avec une physiopathologie supposée similaire. Avec de très petites tailles d'échantillons par groupe, les résultats globaux de cette étude, y compris les données primaires et toutes les autres données d'efficacité et de PD, ne sont pas concluants

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

14

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Torono, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Novartis Investigative Site
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1083
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Hongrie, 4032
        • Novartis Investigative Site
  • Pologne
      • Bydgoszcz, Pologne, 85-168
        • Novartis Investigative Site
  • Taïwan
      • Taichung, Taïwan, 40447
        • Novartis Investigative Site
      • Taichung, Taïwan, 40705
        • Novartis Investigative Site
  • Tchéquie
      • Prague 2, Tchéquie, 128 50
        • Novartis Investigative Site
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
        • Novartis Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • "certain" ou "probable" pour la polymyosite au moins trois mois avant le départ
  • maladie active définie par des taux élevés de CK ou d'autres enzymes, ou IRM/biopsie si les enzymes sont normales, et faiblesse musculaire persistante
  • dose stable de corticostéroïde pendant au moins 2 semaines avant l'inclusion et ne doit pas avoir reçu de dose moyenne ou élevée au cours des 8 dernières semaines avant l'entrée dans l'étude.
  • les patients traités par le méthotrexate doivent avoir reçu une dose stable pendant au moins 6 semaines avant l'inclusion.

Critère d'exclusion:

  • Patients atteints de polymyosite à chevauchement, de polymyosite à un stade avancé ou d'autres types de myosite.
  • Atteinte cardiaque ou pulmonaire grave préexistante, malignité de tout système organique ou maladies oculaires importantes.
  • Diabète sucré non contrôlé ou diabète compliqué avec atteinte d'organes.
  • Femmes enceintes ou allaitantes (allaitantes)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
5 comprimés placebo par jour pendant la phase de non-titration
Médicament: Placebo
Comprimé placebo correspondant pour administration orale
Expérimental: BAF312 2mg
1 comprimé de BAF312 2 mg + 4 comprimés de Placebo par jour pendant la phase sans titration
Médicament: BAF312
BAF312 en 4 dosages sous forme de comprimés : 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg pour administration orale
Expérimental: BAF312 10mg
5 comprimés de BAF312 2 mg par jour pendant la phase sans titration
Médicament: BAF312
BAF312 en 4 dosages sous forme de comprimés : 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg pour administration orale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au départ à la semaine 12 pour le BAF312 2 mg, 10 mg ou le placebo (une fois par jour) pour le critère d'efficacité combiné : test musculaire manuel dans 24 muscles (MMT24)
Délai: Baseline, à 12 semaines
Feuille de notation des tests musculaires manuels : fléchisseurs du cou, extenseurs du cou et autres muscles désignés bilatéralement (biceps brachial, deltoïde moyen, quadriceps, grand fessier, moyen fessier, trapèze, psoas iliaque, ischio-jambiers, extenseurs du poignet, fléchisseurs du poignet, fléchisseurs plantaires de la cheville et dorsiflexeurs de la cheville) ont été testés sur une échelle de 0 à 10 par l'enquêteur. Intervalle de crédibilité postérieur de l'analyse bayésienne affiché sous forme d'intervalle de confiance. La plage des scores allait de 0 à 260. Des scores plus élevés indiquent un meilleur résultat.
Baseline, à 12 semaines
Variation en pourcentage par rapport au départ à la semaine 12 pour les taux sériques de créatine kinase (CK) de BAF312 2 mg, 10 mg ou placebo (une fois par jour)
Délai: Baseline, à 12 semaines
La créatine kinase sérique (CK) a été analysée dans le cadre du panel de chimie sanguine. Intervalle de crédibilité postérieur de l'analyse bayésienne affiché sous forme d'intervalle de confiance. La variable CK a été transformée en log pour l'analyse statistique et après l'estimation a été convertie en pourcentage de changement par rapport à la ligne de base divisé par la ligne de base moyenne
Baseline, à 12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Distance de marche de six minutes (6MWD) à la semaine 12
Délai: Base de référence, 12 semaines
Ce test évaluait la distance qu'un patient pouvait parcourir en 6 minutes (Rutkove et al 2002). Si le patient n'a pas pu marcher pendant 6 minutes, un test de marche de 2 minutes a été effectué
Base de référence, 12 semaines
Distance de marche de six minutes (6MWD) à la semaine 24
Délai: Base de référence, 24 semaines
Ce test évaluait la distance qu'un patient pouvait parcourir en 6 minutes (Rutkove et al 2002). Si le patient n'a pas pu marcher pendant 6 minutes, un test de marche de 2 minutes a été effectué
Base de référence, 24 semaines
BAF312 Concentrations plasmatiques minimales (ensemble PK)
Délai: -7 Base de référence, jours 28, 56, 84
Tous les échantillons de sang ont été prélevés soit par ponction veineuse directe, soit par une canule à demeure insérée dans une veine de l'avant-bras. Pour chaque échantillon, environ 2 ml de sang ont été prélevés. Le BAF312 a été déterminé dans le plasma d'acide éthylènediaminetétraacétique (EDTA) à l'aide d'une méthode bioanalytique validée de chromatographie liquide-spectrométrie de masse en tandem (LC-MS/MS) pour la quantification. La limite inférieure de quantification anticipée (LLOQ) était de 0,02 ng/mL en utilisant 0,1 mL de plasma
-7 Base de référence, jours 28, 56, 84

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 avril 2013

Achèvement primaire (Réel)

5 août 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

5 août 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 février 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 février 2013

Première publication (Estimation)

1 mars 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 janvier 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 décembre 2020

Dernière vérification

1 janvier 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CBAF312X2205

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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