Effekt og tolerabilitet av BAF312 hos pasienter med polymyositt
9. desember 2020 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals
En multisenter dobbeltblind, placebokontrollert, bevis på konseptstudie for å evaluere effektiviteten og toleransen til BAF312 hos pasienter med polymyositt
Denne studien vurderte effektiviteten, sikkerheten og toleransen til BAF312 administrert oralt hos pasienter med klinisk aktiv polymyositt og også hos pasienter med polymyositt som hadde vist utilstrekkelig respons på kortikosteroider og/eller DMARDs (sykdomsmodifiserende antireumatiske legemidler).
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien ble stoppet for tidlig på grunn av generelt langsom rekruttering og ingen bevis for effekt i en parallell studie i dermatomyositt med en antatt lignende patofysiologi.
Med svært små prøvestørrelser per gruppe er de samlede resultatene for denne studien, inkludert primære og alle andre effekt- og PD-data, usikre
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
14
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Torono, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polen, 85-168
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 40447
- Novartis Investigative Site
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Prague 2, Tsjekkia, 128 50
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1083
- Novartis Investigative Site
-
Debrecen, Ungarn, 4032
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- "sikker" eller "sannsynlig" for polymyositt minst tre måneder før baseline
- aktiv sykdom som definert av forhøyede CK-nivåer, eller andre enzymer, eller MR/biopsi hvis enzymene er normale, og vedvarende muskelsvakhet
- stabil dose av kortikosteroid i minst 2 uker før baseline og bør ikke ha fått en middels eller høy dose de siste 8 ukene før studiestart.
- Pasienter behandlet med metotreksat må ha vært på en stabil dose i minst 6 uker før baseline.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter med overlappende polymyositt, sent stadium polymyositt eller andre typer myositt.
- Eksisterende alvorlig hjerte- eller lungepåvirkning, malignitet i ethvert organsystem eller betydelige øyesykdommer.
- Ukontrollert diabetes mellitus eller diabetes komplisert med organpåvirkning.
- Gravide eller ammende (ammende) kvinner
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
5 placebotabletter daglig i ikke-titreringsfasen
|
Matchende placebotablett for oral administrering
|
|
Eksperimentell: BAF312 2mg
1 tablett BAF312 2 mg + 4 tabletter placebo daglig i ikke-titreringsfasen
|
BAF312 i 4 doseringsstyrker i tablettform: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg for oral administrering
|
|
Eksperimentell: BAF312 10 mg
5 tabletter BAF312 2 mg daglig under ikke-titreringsfasen
|
BAF312 i 4 doseringsstyrker i tablettform: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg for oral administrering
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline ved uke 12 for BAF312 2 mg, 10 mg eller placebo (en gang daglig) for kombinert effektendepunkt: Manuell muskeltesting i 24 muskler (MMT24)
Tidsramme: Baseline, ved 12 uker
|
Scoringsark for manuell muskeltesting: Nakkebøyere, nakkeekstensorer og andre utpekte muskler bilateralt (biceps brachii, deltoid midt, Quadriceps, Gluteus maximus, Gluteus medius, Trapezius, Iliopsoas, hamstrings, håndleddsekstensorer, håndleddsbøyere, ankel plantar flexors og ankel plantar flexors) ble testet på en skala fra 0-10 av etterforskeren.
Bakre troverdighetsintervall fra Bayesiansk analyse vist som konfidensintervall.
Poengområdet var 0 til 260.
Høyere score indikerer bedre resultat.
|
Baseline, ved 12 uker
|
|
Prosentvis endring fra baseline ved uke 12 for BAF312 2 mg, 10 mg eller placebo (en gang daglig) serumkreatinkinase (CK) nivåer
Tidsramme: Baseline, ved 12 uker
|
Serumkreatinkinase (CK) ble analysert som en del av blodkjemipanelet.
Bakre troverdighetsintervall fra Bayesiansk analyse vist som konfidensintervall.
Variabelen CK ble log-transformert for statistisk analyse og ble etter estimering konvertert til prosent endring fra baseline delt på gjennomsnittlig baseline
|
Baseline, ved 12 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Seks minutters gangavstand (6MWD) i uke 12
Tidsramme: Utgangspunkt, 12 uker
|
Denne testen vurderte avstanden en pasient kunne gå på 6 minutter (Rutkove et al 2002).
Hvis pasienten ikke var i stand til å gå i 6 minutter, ble det utført en 2-minutters gangtest
|
Utgangspunkt, 12 uker
|
|
Seks minutters gangavstand (6MWD) i uke 24
Tidsramme: Utgangspunkt, 24 uker
|
Denne testen vurderte avstanden en pasient kunne gå på 6 minutter (Rutkove et al 2002).
Hvis pasienten ikke var i stand til å gå i 6 minutter, ble det utført en 2-minutters gangtest
|
Utgangspunkt, 24 uker
|
|
BAF312 bunnplasmakonsentrasjoner (PK-sett)
Tidsramme: -7 Grunnlinje, dag 28, 56, 84
|
Alle blodprøver ble tatt enten ved direkte venepunktur eller en inneliggende kanyle satt inn i en underarmsvene.
For hver prøve ble ca. 2 ml blod tappet.
BAF312 ble bestemt i etylendiamintetraeddiksyre (EDTA) plasma ved bruk av en validert væskekromatografi-tandem massespektrometri (LC-MS/MS) bioanalytisk metode for kvantifisering.
Den forventede nedre grensen for kvantifisering (LLOQ) var 0,02 ng/ml ved bruk av 0,1 ml plasma
|
-7 Grunnlinje, dag 28, 56, 84
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
24. april 2013
Primær fullføring (Faktiske)
5. august 2016
Studiet fullført (Faktiske)
5. august 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
1. februar 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
27. februar 2013
Først lagt ut (Anslag)
1. mars 2013
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
5. januar 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. desember 2020
Sist bekreftet
1. januar 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CBAF312X2205
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .