Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og tolerabilitet af BAF312 hos patienter med polymyositis

9. december 2020 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En multicenter dobbeltblind, placebokontrolleret, proof of concept-undersøgelse for at evaluere effektiviteten og tolerabiliteten af ​​BAF312 hos patienter med polymyositis

Denne undersøgelse vurderede effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​BAF312 administreret oralt hos patienter med klinisk aktiv polymyositis og også hos patienter med polymyositis, som havde vist utilstrækkelig respons på kortikosteroider og/eller DMARD'er (sygdomsmodificerende antirheumatiske lægemidler).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse blev stoppet for tidligt på grund af generel langsom rekruttering og ingen evidens for effektivitet i et parallelt studie i dermatomyositis med en antaget lignende patofysiologi. Med meget små stikprøvestørrelser pr. gruppe er de overordnede resultater for denne undersøgelse, inklusive primære og alle andre effekt- og PD-data, inkonklusive

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Torono, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-168
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Novartis Investigative Site
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Novartis Investigative Site
  • Tjekkiet
      • Prague 2, Tjekkiet, 128 50
        • Novartis Investigative Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • "definitiv" eller "sandsynlig" for polymyositis mindst tre måneder før baseline
  • aktiv sygdom som defineret ved forhøjede CK-niveauer eller andre enzymer, eller MR/biopsi, hvis enzymer er normale, og vedvarende muskelsvaghed
  • stabil dosis af kortikosteroid i mindst 2 uger før baseline og bør ikke have modtaget en medium eller høj dosis inden for de sidste 8 uger før studiestart.
  • patienter behandlet med methotrexat skal have været på en stabil dosis i mindst 6 uger før baseline.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med overlap polymyositis, sent stadium polymyositis eller andre typer af myositis.
  • Eksisterende alvorlig hjerte- eller lungepåvirkning, malignitet i ethvert organsystem eller betydelige øjensygdomme.
  • Ukontrolleret diabetes mellitus eller diabetes kompliceret med organinvolvering.
  • Gravide eller ammende (ammende) kvinder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
5 placebotabletter dagligt i ikke-titreringsfasen
Medicin: Placebo
Matchende placebotablet til oral administration
Eksperimentel: BAF312 2mg
1 tablet BAF312 2 mg + 4 tabletter placebo dagligt i ikke-titreringsfasen
Medicin: BAF312
BAF312 i 4 doseringsstyrker i tabletform: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg til oral administration
Eksperimentel: BAF312 10 mg
5 tabletter BAF312 2 mg dagligt i ikke-titreringsfasen
Medicin: BAF312
BAF312 i 4 doseringsstyrker i tabletform: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg til oral administration

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i uge 12 for BAF312 2 mg, 10 mg eller placebo (en gang dagligt) for kombineret effektendepunkt: Manuel muskeltestning i 24 muskler (MMT24)
Tidsramme: Baseline, ved 12 uger
Manuel muskeltestning: Nakkebøjere, nakkestrækkere og andre udpegede muskler bilateralt (biceps brachii, deltoideus midterste, Quadriceps, Gluteus maximus, Gluteus medius, Trapezius, Iliopsoas, Hamstrings, Håndledsudstrækkere, Håndledsfleksorer, Ankel plantar flexors) blev testet på en skala fra 0-10 af efterforskeren. Posteriort troværdighedsinterval fra Bayesiansk analyse vist som konfidensinterval. Scoreintervallet var 0 til 260. Højere score indikerer bedre resultat.
Baseline, ved 12 uger
Procent ændring fra baseline ved uge 12 for BAF312 2 mg, 10 mg eller placebo (en gang dagligt) serumkreatinkinase (CK) niveauer
Tidsramme: Baseline, ved 12 uger
Serumkreatinkinase (CK) blev analyseret som en del af blodkemipanelet. Posteriort troværdighedsinterval fra Bayesiansk analyse vist som konfidensinterval. Variablen CK blev log-transformeret til statistisk analyse og blev efter estimering konverteret til procent ændring fra baseline divideret med den gennemsnitlige baseline
Baseline, ved 12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Seks minutters gåafstand (6MWD) i uge 12
Tidsramme: Baseline, 12 uger
Denne test vurderede den distance, en patient kunne gå på 6 minutter (Rutkove et al 2002). Hvis patienten ikke var i stand til at gå i 6 minutter, blev der udført en 2 minutters gangtest
Baseline, 12 uger
Seks minutters gåafstand (6MWD) i uge 24
Tidsramme: Baseline, 24 uger
Denne test vurderede den distance, en patient kunne gå på 6 minutter (Rutkove et al 2002). Hvis patienten ikke var i stand til at gå i 6 minutter, blev der udført en 2 minutters gangtest
Baseline, 24 uger
BAF312 Lavplasmakoncentrationer (PK-sæt)
Tidsramme: -7 Baseline, dag 28, 56, 84
Alle blodprøver blev taget ved enten direkte venepunktur eller en indlagt kanyle indsat i en underarmsvene. For hver prøve blev der udtaget ca. 2 ml blod. BAF312 blev bestemt i ethylendiamintetraeddikesyre (EDTA) plasma under anvendelse af en valideret væskekromatografi-tandem massespektrometri (LC-MS/MS) bioanalytisk metode til kvantificeringen. Den forventede nedre kvantificeringsgrænse (LLOQ) var 0,02 ng/ml ved anvendelse af 0,1 ml plasma
-7 Baseline, dag 28, 56, 84

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. april 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. august 2016

Studieafslutning (Faktiske)

5. august 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. februar 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. februar 2013

Først opslået (Skøn)

1. marts 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. januar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. december 2020

Sidst verificeret

1. januar 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CBAF312X2205

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Polymyositis

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Algeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner