Efficacia e tollerabilità di BAF312 in pazienti con polimiosite
9 dicembre 2020 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals
Uno studio multicentrico in doppio cieco, controllato con placebo, proof of concept per valutare l'efficacia e la tollerabilità di BAF312 in pazienti con polimiosite
Questo studio ha valutato l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di BAF312 somministrato per via orale in pazienti con polimiosite clinicamente attiva e anche in pazienti con polimiosite che avevano mostrato una risposta inadeguata ai corticosteroidi e/o ai DMARD (farmaci antireumatici modificanti la malattia).
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Questo studio è stato interrotto prematuramente a causa del reclutamento complessivamente lento e dell'assenza di prove di efficacia in uno studio parallelo sulla dermatomiosite con una presunta fisiopatologia simile.
Con campioni di dimensioni molto ridotte per gruppo, i risultati complessivi di questo studio, inclusi i dati primari e tutti gli altri dati di efficacia e PD, sono inconcludenti
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
14
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Ontario
-
Torono, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Prague 2, Cechia, 128 50
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polonia, 85-168
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 40447
- Novartis Investigative Site
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Ungheria, 1083
- Novartis Investigative Site
-
Debrecen, Ungheria, 4032
- Novartis Investigative Site
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- "definito" o "probabile" per polimiosite almeno tre mesi prima del basale
- malattia attiva come definita da livelli elevati di CK, o altri enzimi, o risonanza magnetica/biopsia se gli enzimi sono normali e debolezza muscolare persistente
- dose stabile di corticosteroidi per almeno 2 settimane prima del basale e non dovrebbe aver ricevuto una dose media o alta nelle ultime 8 settimane prima dell'ingresso nello studio.
- i pazienti trattati con metotrexato devono aver assunto una dose stabile per almeno 6 settimane prima del basale.
Criteri di esclusione:
- Pazienti con polimiosite sovrapposta, polimiosite in stadio avanzato o altri tipi di miosite.
- Grave coinvolgimento cardiaco o polmonare preesistente, malignità di qualsiasi sistema di organi o malattie oculari significative.
- Diabete mellito non controllato o diabete complicato da interessamento d'organo.
- Donne incinte o che allattano (in allattamento).
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Comparatore placebo: Placebo
5 compresse di placebo al giorno durante la fase di non titolazione
|
Compressa placebo corrispondente per somministrazione orale
|
|
Sperimentale: BAF312 2 mg
1 compressa di BAF312 2 mg + 4 compresse di Placebo al giorno durante la fase di non titolazione
|
BAF312 in 4 dosaggi sotto forma di compresse: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg per somministrazione orale
|
|
Sperimentale: BAF312 10 mg
5 compresse di BAF312 2 mg al giorno durante la fase di non titolazione
|
BAF312 in 4 dosaggi sotto forma di compresse: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg per somministrazione orale
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Variazione rispetto al basale alla settimana 12 per BAF312 2 mg, 10 mg o placebo (una volta al giorno) per l'endpoint di efficacia combinato: test muscolare manuale in 24 muscoli (MMT24)
Lasso di tempo: Basale, a 12 settimane
|
Scheda di punteggio del test muscolare manuale: flessori del collo, estensori del collo e altri muscoli designati bilateralmente (bicipite brachiale, deltoide medio, quadricipite, gluteo massimo, gluteo medio, trapezio, iliopsoas, muscoli posteriori della coscia, estensori del polso, flessori del polso, flessori plantari della caviglia e dorsiflessori della caviglia) sono stati testati su una scala da 0 a 10 dall'investigatore.
Intervallo di credibilità posteriore dall'analisi bayesiana visualizzato come intervallo di confidenza.
L'intervallo dei punteggi era compreso tra 0 e 260.
Punteggi più alti indicano risultati migliori.
|
Basale, a 12 settimane
|
|
Variazione percentuale rispetto al basale alla settimana 12 per i livelli sierici di creatina chinasi (CK) di BAF312 2 mg, 10 mg o placebo (una volta al giorno)
Lasso di tempo: Basale, a 12 settimane
|
La creatina chinasi sierica (CK) è stata analizzata come parte del pannello chimico del sangue.
Intervallo di credibilità posteriore dall'analisi bayesiana visualizzato come intervallo di confidenza.
La variabile CK è stata trasformata in log per l'analisi statistica e dopo la stima è stata convertita in variazione percentuale rispetto al basale divisa per il basale medio
|
Basale, a 12 settimane
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Distanza percorsa a piedi in sei minuti (6MWD) alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale, 12 settimane
|
Questo test valutava la distanza che un paziente poteva percorrere in 6 minuti (Rutkove et al 2002).
Se il paziente non è stato in grado di camminare per 6 minuti, è stato condotto un test del cammino di 2 minuti
|
Basale, 12 settimane
|
|
Distanza percorsa a piedi in sei minuti (6MWD) alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, 24 settimane
|
Questo test valutava la distanza che un paziente poteva percorrere in 6 minuti (Rutkove et al 2002).
Se il paziente non è stato in grado di camminare per 6 minuti, è stato condotto un test del cammino di 2 minuti
|
Basale, 24 settimane
|
|
BAF312 Concentrazioni plasmatiche minime (set PK)
Lasso di tempo: -7 Basale, giorno 28, 56, 84
|
Tutti i campioni di sangue sono stati prelevati mediante venipuntura diretta o una cannula a permanenza inserita in una vena dell'avambraccio.
Per ogni campione sono stati prelevati circa 2 ml di sangue.
BAF312 è stato determinato nel plasma di acido etilendiamminotetraacetico (EDTA) utilizzando un metodo bioanalitico di cromatografia liquida-spettrometria di massa tandem (LC-MS/MS) convalidato per la quantificazione.
Il limite inferiore di quantificazione previsto (LLOQ) era di 0,02 ng/mL utilizzando 0,1 mL di plasma
|
-7 Basale, giorno 28, 56, 84
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
24 aprile 2013
Completamento primario (Effettivo)
5 agosto 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
5 agosto 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
1 febbraio 2013
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 febbraio 2013
Primo Inserito (Stima)
1 marzo 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
5 gennaio 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
9 dicembre 2020
Ultimo verificato
1 gennaio 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie muscolari
- Malattie neuromuscolari
- Miosite
- Polimiosite
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Modulatori del recettore del fosfato della sfingosina 1
- Siponimod
Altri numeri di identificazione dello studio
- CBAF312X2205
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .