Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Wirksamkeit und Verträglichkeit von BAF312 bei Patienten mit Polymyositis

9. Dezember 2020 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine multizentrische doppelblinde, placebokontrollierte Proof-of-Concept-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Verträglichkeit von BAF312 bei Patienten mit Polymyositis

In dieser Studie wurden die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von oral verabreichtem BAF312 bei Patienten mit klinisch aktiver Polymyositis sowie bei Patienten mit Polymyositis untersucht, die unzureichend auf Kortikosteroide und/oder DMARDs (krankheitsmodifizierende Antirheumatika) angesprochen hatten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wurde vorzeitig abgebrochen, da die Rekrutierung insgesamt langsam war und keine Beweise für die Wirksamkeit in einer parallelen Studie bei Dermatomyositis mit einer angenommenen ähnlichen Pathophysiologie vorliegen. Bei sehr kleinen Stichprobengrößen pro Gruppe sind die Gesamtergebnisse dieser Studie, einschließlich primärer und aller anderen Wirksamkeits- und PD-Daten, nicht schlüssig

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

14

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Torono, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-168
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Novartis Investigative Site
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Novartis Investigative Site
  • Tschechien
      • Prague 2, Tschechien, 128 50
        • Novartis Investigative Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • „sicher“ oder „wahrscheinlich“ für Polymyositis mindestens drei Monate vor Studienbeginn
  • aktive Erkrankung, definiert durch erhöhte CK-Spiegel oder andere Enzyme, oder MRT/Biopsie, wenn die Enzyme normal sind, und anhaltende Muskelschwäche
  • stabile Kortikosteroiddosis für mindestens 2 Wochen vor Studienbeginn und sollte in den letzten 8 Wochen vor Studienbeginn keine mittlere oder hohe Dosis erhalten haben.
  • Patienten, die mit Methotrexat behandelt werden, müssen mindestens 6 Wochen vor Studienbeginn eine stabile Dosis erhalten haben.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit Überlappungspolymyositis, Polymyositis im Spätstadium oder anderen Arten von Myositis.
  • Vorbestehende schwere Herz- oder Lungenbeteiligung, Bösartigkeit eines Organsystems oder schwerwiegende Augenerkrankungen.
  • Unkontrollierter Diabetes mellitus oder Diabetes mit komplizierter Organbeteiligung.
  • Schwangere oder stillende (stillende) Frauen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
5 Placebo-Tabletten täglich während der Nicht-Titrationsphase
Arzneimittel: Placebo
Passende Placebo-Tablette zur oralen Verabreichung
Experimental: BAF312 2 mg
1 Tablette BAF312 2 mg + 4 Tabletten Placebo täglich während der Nicht-Titrationsphase
Arzneimittel: BAF312
BAF312 in 4 Dosierungsstärken in Tablettenform: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg zur oralen Verabreichung
Experimental: BAF312 10 mg
5 Tabletten BAF312 2 mg täglich während der Nicht-Titrationsphase
Arzneimittel: BAF312
BAF312 in 4 Dosierungsstärken in Tablettenform: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg zur oralen Verabreichung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12 für BAF312 2 mg, 10 mg oder Placebo (einmal täglich) für den kombinierten Wirksamkeitsendpunkt: Manueller Muskeltest in 24 Muskeln (MMT24)
Zeitfenster: Ausgangswert, nach 12 Wochen
Bewertungsbogen für manuelle Muskeltests: Nackenbeuger, Nackenstrecker und andere bestimmte Muskeln beidseitig (Bizeps brachii, mittlerer Deltamuskel, Quadrizeps, großer Gesäßmuskel, mittlerer Gesäßmuskel, Trapezius, Iliopsoas, hintere Oberschenkelmuskulatur, Handgelenksstrecker, Handgelenksbeuger, Knöchel-Plantarflexoren und Knöchel-Dorsalflexoren) wurden vom Prüfer auf einer Skala von 0 bis 10 getestet. Posteriores Glaubwürdigkeitsintervall aus der Bayes'schen Analyse, angezeigt als Konfidenzintervall. Der Punktebereich lag zwischen 0 und 260. Höhere Werte weisen auf ein besseres Ergebnis hin.
Ausgangswert, nach 12 Wochen
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12 für BAF312 2 mg, 10 mg oder Placebo (einmal täglich) Serumkreatinkinase (CK)-Spiegel
Zeitfenster: Ausgangswert, nach 12 Wochen
Die Serumkreatinkinase (CK) wurde im Rahmen des Blutchemie-Panels analysiert. Posteriores Glaubwürdigkeitsintervall aus der Bayes'schen Analyse, angezeigt als Konfidenzintervall. Die Variable CK wurde zur statistischen Analyse logarithmisch transformiert und nach der Schätzung in die prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert dividiert durch den Mittelwert des Ausgangswerts umgewandelt
Ausgangswert, nach 12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sechs-Minuten-Gehstrecke (6 MWD) in Woche 12
Zeitfenster: Ausgangswert: 12 Wochen
Bei diesem Test wurde die Strecke ermittelt, die ein Patient in 6 Minuten zurücklegen konnte (Rutkove et al. 2002). Wenn der Patient 6 Minuten lang nicht gehen konnte, wurde ein 2-minütiger Gehtest durchgeführt
Ausgangswert: 12 Wochen
Sechs-Minuten-Gehstrecke (6 MWD) in Woche 24
Zeitfenster: Ausgangswert: 24 Wochen
Bei diesem Test wurde die Strecke ermittelt, die ein Patient in 6 Minuten zurücklegen konnte (Rutkove et al. 2002). Wenn der Patient 6 Minuten lang nicht gehen konnte, wurde ein 2-minütiger Gehtest durchgeführt
Ausgangswert: 24 Wochen
BAF312-Talplasmakonzentrationen (PK-Satz)
Zeitfenster: -7 Basislinie, Tag 28, 56, 84
Alle Blutproben wurden entweder durch direkte Venenpunktion oder durch eine in eine Unterarmvene eingeführte Verweilkanüle entnommen. Für jede Probe wurden etwa 2 ml Blut entnommen. BAF312 wurde in Ethylendiamintetraessigsäure (EDTA)-Plasma unter Verwendung einer validierten bioanalytischen Flüssigchromatographie-Tandem-Massenspektrometrie-Methode (LC-MS/MS) zur Quantifizierung bestimmt. Die erwartete untere Quantifizierungsgrenze (LLOQ) betrug 0,02 ng/ml bei Verwendung von 0,1 ml Plasma
-7 Basislinie, Tag 28, 56, 84

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. April 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

5. August 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

5. August 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Februar 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Februar 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

1. März 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Januar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Dezember 2020

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CBAF312X2205

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Polymyositis

Klinische Studien zur Placebo

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Angola

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren