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Eficacia y tolerabilidad de BAF312 en pacientes con polimiositis

9 de diciembre de 2020 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Estudio multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo, de prueba de concepto para evaluar la eficacia y tolerabilidad de BAF312 en pacientes con polimiositis

Este estudio evaluó la eficacia, seguridad y tolerabilidad de BAF312 administrado por vía oral en pacientes con polimiositis clínicamente activa y también en pacientes con polimiositis que habían mostrado una respuesta inadecuada a los corticosteroides o FARME (medicamentos antirreumáticos modificadores de la enfermedad).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio se detuvo prematuramente debido a la lentitud general del reclutamiento y a la falta de evidencia de eficacia en un estudio paralelo en dermatomiositis con una fisiopatología asumida similar. Con tamaños de muestra muy pequeños por grupo, los resultados generales de este estudio, incluidos los datos primarios y todos los demás de eficacia y DP, no son concluyentes.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

14

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Torono, Ontario, Canadá, M5G 2C4
        • Novartis Investigative Site
  • Chequia
      • Prague 2, Chequia, 128 50
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Novartis Investigative Site
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1083
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Hungría, 4032
        • Novartis Investigative Site
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia, 85-168
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwán
      • Taichung, Taiwán, 40447
        • Novartis Investigative Site
      • Taichung, Taiwán, 40705
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • "definitivo" o "probable" para la polimiositis al menos tres meses antes del inicio
  • enfermedad activa definida por niveles elevados de CK u otras enzimas, o MRI/biopsia si las enzimas son normales y debilidad muscular persistente
  • dosis estable de corticosteroides durante al menos 2 semanas antes del inicio y no debe haber recibido una dosis media o alta en las últimas 8 semanas antes del ingreso al estudio.
  • los pacientes tratados con metotrexato deben haber recibido una dosis estable durante al menos 6 semanas antes del inicio.

Criterio de exclusión:

  • Pacientes con polimiositis superpuesta, polimiositis en etapa tardía u otros tipos de miositis.
  • Compromiso cardiaco o pulmonar severo preexistente, malignidad de cualquier sistema de órganos o enfermedades oculares significativas.
  • Diabetes mellitus no controlada o diabetes complicada con afectación de órganos.
  • Mujeres embarazadas o lactantes (lactantes)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
5 tabletas de placebo al día durante la fase de no titulación
Droga: Placebo
Comprimido de placebo a juego para administración oral
Experimental: BAF312 2mg
1 comprimido de BAF312 2 mg + 4 comprimidos de Placebo al día durante la fase de no titulación
Droga: BAF312
BAF312 en 4 dosis en forma de comprimidos: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg para administración oral
Experimental: BAF312 10 mg
5 tabletas de BAF312 2 mg al día durante la fase de no titulación
Droga: BAF312
BAF312 en 4 dosis en forma de comprimidos: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg para administración oral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la semana 12 para BAF312 2 mg, 10 mg o placebo (una vez al día) para el punto final de eficacia combinada: prueba muscular manual en 24 músculos (MMT24)
Periodo de tiempo: Línea de base, a las 12 semanas
Hoja de puntuación de la prueba muscular manual: flexores del cuello, extensores del cuello y otros músculos designados bilateralmente (bíceps braquial, deltoides medio, cuádriceps, glúteo mayor, glúteo medio, trapecio, iliopsoas, isquiotibiales, extensores de muñeca, flexores de muñeca, flexores plantares de tobillo y flexores dorsales de tobillo) fueron evaluados en una escala de 0-10 por el investigador. El intervalo de credibilidad posterior del análisis bayesiano se muestra como intervalo de confianza. El rango de puntuaciones fue de 0 a 260. Las puntuaciones más altas indican un mejor resultado.
Línea de base, a las 12 semanas
Cambio porcentual desde el inicio en la semana 12 para BAF312 2 mg, 10 mg o placebo (una vez al día) Niveles de creatina quinasa sérica (CK)
Periodo de tiempo: Línea de base, a las 12 semanas
La creatina quinasa sérica (CK) se analizó como parte del panel de química sanguínea. El intervalo de credibilidad posterior del análisis bayesiano se muestra como intervalo de confianza. La variable CK se transformó logarítmicamente para el análisis estadístico y, después de la estimación, se convirtió en cambio porcentual desde el valor inicial dividido por el valor inicial medio.
Línea de base, a las 12 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Distancia a pie de seis minutos (6MWD) en la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base, 12 semanas
Esta prueba evaluó la distancia que un paciente podía caminar en 6 minutos (Rutkove et al 2002). Si el paciente no pudo caminar durante 6 minutos, se realizó una prueba de caminata de 2 minutos.
Línea de base, 12 semanas
Distancia a pie de seis minutos (6MWD) en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, 24 semanas
Esta prueba evaluó la distancia que un paciente podía caminar en 6 minutos (Rutkove et al 2002). Si el paciente no pudo caminar durante 6 minutos, se realizó una prueba de caminata de 2 minutos.
Línea de base, 24 semanas
Concentraciones mínimas de plasma BAF312 (juego de PK)
Periodo de tiempo: -7 Línea base, día 28, 56, 84
Todas las muestras de sangre se tomaron mediante venopunción directa o mediante una cánula permanente insertada en una vena del antebrazo. Para cada muestra, se extrajeron aproximadamente 2 ml de sangre. BAF312 se determinó en plasma de ácido etilendiaminotetraacético (EDTA) usando un método bioanalítico validado de cromatografía líquida-espectrometría de masas en tándem (LC-MS/MS) para la cuantificación. El límite inferior anticipado de cuantificación (LLOQ) fue de 0,02 ng/mL usando 0,1 mL de plasma
-7 Línea base, día 28, 56, 84

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

24 de abril de 2013

Finalización primaria (Actual)

5 de agosto de 2016

Finalización del estudio (Actual)

5 de agosto de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de febrero de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de febrero de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

1 de marzo de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de enero de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de diciembre de 2020

Última verificación

1 de enero de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CBAF312X2205

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

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