BAF312:n teho ja siedettävyys potilailla, joilla on polymyosiitti
keskiviikko 9. joulukuuta 2020 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Monikeskus, kaksoissokko, lumekontrolloitu, konseptitutkimus BAF312:n tehon ja siedettävyyden arvioimiseksi polymyosiittipotilailla
Tässä tutkimuksessa arvioitiin suun kautta annetun BAF312:n tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla oli kliinisesti aktiivinen polymyosiitti ja myös potilailla, joilla oli polymyosiitti, joiden vaste kortikosteroideille ja/tai DMARD:ille (sairautta modifioivat reumalääkkeet) ei ollut riittävä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus keskeytettiin ennenaikaisesti, koska rekrytoituminen oli hidasta eikä näyttöä tehosta rinnakkaisessa dermatomyosiittitutkimuksessa, jonka patofysiologia oletettiin olevan samanlainen.
Kun ryhmäkohtaiset otoskoot ovat hyvin pieniä, tämän tutkimuksen kokonaistulokset, mukaan lukien primaari- ja kaikki muut teho- ja PD-tiedot, eivät ole vakuuttavia
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
14
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Torono, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Puola, 85-168
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 40447
- Novartis Investigative Site
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Prague 2, Tšekki, 128 50
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1083
- Novartis Investigative Site
-
Debrecen, Unkari, 4032
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- "varma" tai "todennäköinen" polymyosiitin osalta vähintään kolme kuukautta ennen lähtötilannetta
- aktiivinen sairaus, joka määritellään kohonneilla CK-tasoilla tai muilla entsyymeillä tai MRI/biopsialla, jos entsyymit ovat normaaleja, ja jatkuva lihasheikkous
- vakaa kortikosteroidiannos vähintään 2 viikkoa ennen lähtötilannetta, eikä hänen olisi pitänyt saada keskitasoa tai suurta annosta viimeisten 8 viikon aikana ennen tutkimukseen osallistumista.
- Metotreksaatilla hoidetuilla potilailla on oltava vakaa annos vähintään 6 viikkoa ennen lähtötilannetta.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on päällekkäinen polymyosiitti, myöhäisvaiheen polymyosiitti tai muun tyyppinen myosiitti.
- Aiempi vakava sydän- tai keuhkosairaus, minkä tahansa elinjärjestelmän pahanlaatuisuus tai merkittävät silmäsairaudet.
- Hallitsematon diabetes mellitus tai diabetes, johon liittyy elintoimintoja.
- Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
5 lumetablettia päivässä ei-titrausvaiheessa
|
Yhteensopiva lumetabletti suun kautta annettavaksi
|
|
Kokeellinen: BAF312 2mg
1 tabletti BAF312 2 mg + 4 tablettia lumelääkettä päivässä ei-titrausvaiheessa
|
BAF312 neljässä annosvahvuudessa tablettimuodossa: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg suun kautta
|
|
Kokeellinen: BAF312 10 mg
5 tablettia BAF312 2 mg päivässä ei-titrausvaiheessa
|
BAF312 neljässä annosvahvuudessa tablettimuodossa: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg suun kautta
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta viikolla 12 BAF312 2 mg:n, 10 mg:n tai lumelääkeannoksen (kerran päivässä) osalta yhdistetyn tehokkuuden päätepisteen osalta: Manuaalinen lihastestaus 24 lihaksessa (MMT24)
Aikaikkuna: Perustaso, 12 viikon kohdalla
|
Manuaalinen lihastestauksen pisteytystaulukko: Niskakoukuttajat, niskan ojentajalihakset ja muut määritetyt lihakset molemmin puolin (hauis olkalihakset, keskihartialihakset, nelipäiset lihakset, gluteus maximus, gluteus medius, puolisuunnikkaat, Iliopsoas, reisilihakset, ranteen ojentajat, ranteen ojentajat, nilkkataivutukset ja nilkkalihakset). Tutkija testasi niitä asteikolla 0-10.
Bayesin analyysin posteriorinen uskottavuusväli näytetään luottamusvälinä.
Pisteet vaihtelivat 0-260.
Korkeammat pisteet osoittavat parempaa lopputulosta.
|
Perustaso, 12 viikon kohdalla
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta viikolla 12 BAF312 2 mg:n, 10 mg:n tai lumelääkkeen (kerran päivässä) seerumin kreatiinikinaasin (CK) tasoilla
Aikaikkuna: Perustaso, 12 viikon kohdalla
|
Seerumin kreatiinikinaasi (CK) analysoitiin osana veren kemiallista paneelia.
Bayesin analyysin posteriorinen uskottavuusväli näytetään luottamusvälinä.
Muuttuja CK muunnettiin log-muunnos tilastollista analyysiä varten ja arvioinnin jälkeen muutettiin prosentuaaliseksi muutokseksi lähtötasosta jaettuna keskimääräisellä lähtötasolla.
|
Perustaso, 12 viikon kohdalla
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kuuden minuutin kävelymatka (6MWD) viikolla 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 12 viikkoa
|
Tämä testi arvioi matkan, jonka potilas pystyi kävelemään kuudessa minuutissa (Rutkove et al 2002).
Jos potilas ei kyennyt kävelemään 6 minuuttiin, suoritettiin 2 minuutin kävelytesti
|
Lähtötilanne, 12 viikkoa
|
|
Kuuden minuutin kävelymatka (6MWD) viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 24 viikkoa
|
Tämä testi arvioi matkan, jonka potilas pystyi kävelemään kuudessa minuutissa (Rutkove et al 2002).
Jos potilas ei kyennyt kävelemään 6 minuuttiin, suoritettiin 2 minuutin kävelytesti
|
Lähtötilanne, 24 viikkoa
|
|
BAF312:n plasmapitoisuudet (PK-sarja)
Aikaikkuna: -7 Perustaso, päivät 28, 56, 84
|
Kaikki verinäytteet otettiin joko suoralla laskimopunktiolla tai kyynärvarren laskimoon sijoitetulla pysyvällä kanyylillä.
Jokaisesta näytteestä otettiin noin 2 ml verta.
BAF312 määritettiin etyleenidiamiinitetraetikkahappo (EDTA) plasmassa käyttämällä validoitua nestekromatografia-tandem-massaspektrometria (LC-MS/MS) bioanalyyttistä menetelmää kvantifiointiin.
Odotettu kvantifioinnin alaraja (LLOQ) oli 0,02 ng/ml käytettäessä 0,1 ml plasmaa
|
-7 Perustaso, päivät 28, 56, 84
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 24. huhtikuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 5. elokuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 5. elokuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 1. helmikuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 27. helmikuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 1. maaliskuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 5. tammikuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 9. joulukuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. tammikuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Myosiitti
- Polymyosiitti
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Sfingosiini 1 -fosfaattireseptorimodulaattorit
- Siponimod
Muut tutkimustunnusnumerot
- CBAF312X2205
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .