Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a snášenlivost BAF312 u pacientů s polymyozitidou

9. prosince 2020 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Multicentrická dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie Proof of Concept pro hodnocení účinnosti a snášenlivosti BAF312 u pacientů s polymyozitidou

Tato studie hodnotila účinnost, bezpečnost a snášenlivost BAF312 podávaného perorálně u pacientů s klinicky aktivní polymyozitidou a také u pacientů s polymyozitidou, u kterých se projevila nedostatečná odpověď na kortikosteroidy a/nebo DMARD (antirevmatika modifikující onemocnění).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie byla předčasně zastavena z důvodu celkově pomalého náboru a bez důkazů o účinnosti v paralelní studii u dermatomyozitidy s předpokládanou podobnou patofyziologií. S velmi malou velikostí vzorků na skupinu jsou celkové výsledky této studie včetně primárních a všech ostatních údajů o účinnosti a PD neprůkazné

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

14

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Torono, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Novartis Investigative Site
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1083
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Maďarsko, 4032
        • Novartis Investigative Site
  • Polsko
      • Bydgoszcz, Polsko, 85-168
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Novartis Investigative Site
  • Tchaj-wan
      • Taichung, Tchaj-wan, 40447
        • Novartis Investigative Site
      • Taichung, Tchaj-wan, 40705
        • Novartis Investigative Site
  • Česko
      • Prague 2, Česko, 128 50
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • „určité“ nebo „pravděpodobné“ pro polymyozitidu alespoň tři měsíce před výchozí hodnotou
  • aktivní onemocnění definované zvýšenými hladinami CK nebo jiných enzymů nebo MRI/biopsií, pokud jsou enzymy normální, a přetrvávající svalovou slabostí
  • stabilní dávku kortikosteroidu po dobu alespoň 2 týdnů před výchozí hodnotou a neměli dostat střední nebo vysokou dávku v posledních 8 týdnech před vstupem do studie.
  • pacienti léčení methotrexátem musí mít stabilní dávku po dobu nejméně 6 týdnů před výchozí hodnotou.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s překrývající se polymyozitidou, polymyozitidou v pozdním stádiu nebo jinými typy myozitidy.
  • Preexistující závažné srdeční nebo plicní postižení, malignita jakéhokoli orgánového systému nebo významná oční onemocnění.
  • Nekontrolovaný diabetes mellitus nebo diabetes komplikovaný orgánovým postižením.
  • Těhotné nebo kojící (kojící) ženy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
5 tablet placeba denně během netitrační fáze
Lék: Placebo
Odpovídající placebo tableta pro perorální podání
Experimentální: BAF312 2 mg
1 tableta BAF312 2 mg + 4 tablety placeba denně během netitrační fáze
Lék: BAF312
BAF312 ve 4 dávkových silách ve formě tablet: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg pro perorální podání
Experimentální: BAF312 10 mg
5 tablet BAF312 2 mg denně během netitrační fáze
Lék: BAF312
BAF312 ve 4 dávkových silách ve formě tablet: 0,25 mg, 0,5 mg, 1 mg, 2 mg pro perorální podání

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v týdnu 12 pro BAF312 2 mg, 10 mg nebo placebo (jednou denně) pro kombinovaný cílový bod účinnosti: Manuální svalové testování ve 24 svalech (MMT24)
Časové okno: Výchozí stav ve 12 týdnech
Hodnotící list manuálního testování svalů: flexory krku, extenzory krku a další určené svaly bilaterálně (biceps brachii, střední deltový sval, čtyřhlavý sval stehenní, gluteus maximus, hýžďový sval střední, trapéz, kyčelní kloub, hamstringy, extenzory zápěstí, flexory zápěstí, plantární flexory kotníku a dortové flexory kotníku) byly testovány na stupnici 0-10 vyšetřovatelem. Zadní interval důvěryhodnosti z Bayesovské analýzy zobrazený jako interval spolehlivosti. Rozsah skóre byl 0 až 260. Vyšší skóre znamená lepší výsledek.
Výchozí stav ve 12 týdnech
Procentuální změna od výchozí hodnoty v týdnu 12 pro BAF312 2 mg, 10 mg nebo placebo (jednou denně) hladiny sérové ​​kreatinkinázy (CK)
Časové okno: Výchozí stav ve 12 týdnech
Sérová kreatinkináza (CK) byla analyzována jako součást panelu chemie krve. Zadní interval důvěryhodnosti z Bayesovské analýzy zobrazený jako interval spolehlivosti. Proměnná CK byla log-transformována pro statistickou analýzu a po odhadu byla převedena na procentuální změnu od výchozí hodnoty dělenou průměrnou výchozí hodnotou
Výchozí stav ve 12 týdnech

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Šestiminutová pěší vzdálenost (6MWD) v týdnu 12
Časové okno: Výchozí stav, 12 týdnů
Tento test hodnotil vzdálenost, kterou by pacient mohl ujít za 6 minut (Rutkove et al 2002). Pokud pacient nebyl schopen chodit po dobu 6 minut, byl proveden dvouminutový test chůze
Výchozí stav, 12 týdnů
Šestiminutová pěší vzdálenost (6MWD) v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, 24 týdnů
Tento test hodnotil vzdálenost, kterou by pacient mohl ujít za 6 minut (Rutkove et al 2002). Pokud pacient nebyl schopen chodit po dobu 6 minut, byl proveden dvouminutový test chůze
Výchozí stav, 24 týdnů
BAF312 žlabové plazmatické koncentrace (PK sada)
Časové okno: -7 Základní stav, den 28, 56, 84
Všechny vzorky krve byly odebrány buď přímou venepunkcí nebo zavedenou kanylou zavedenou do žíly na předloktí. Pro každý vzorek byly odebrány přibližně 2 ml krve. BAF312 byl stanoven v plazmě kyseliny ethylendiamintetraoctové (EDTA) za použití validované kapalinové chromatografie-tandemové hmotnostní spektrometrie (LC-MS/MS) bioanalytické metody pro kvantifikaci. Předpokládaný dolní limit kvantifikace (LLOQ) byl 0,02 ng/ml při použití 0,1 ml plazmy
-7 Základní stav, den 28, 56, 84

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. dubna 2013

Primární dokončení (Aktuální)

5. srpna 2016

Dokončení studie (Aktuální)

5. srpna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. února 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. února 2013

První zveřejněno (Odhad)

1. března 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. ledna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. prosince 2020

Naposledy ověřeno

1. ledna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CBAF312X2205

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Polymyozitida

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Georgia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit