BAF312 在多发性肌炎患者中的疗效和耐受性
2020年12月9日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
一项多中心双盲、安慰剂对照、概念验证研究，以评估 BAF312 在多发性肌炎患者中的疗效和耐受性
该研究评估了口服 BAF312 对临床活动性多发性肌炎患者以及对皮质类固醇和/或 DMARD（改善疾病的抗风湿药）反应不足的多发性肌炎患者的疗效、安全性和耐受性。
研究概览
详细说明
由于整体招募缓慢，并且在假定具有相似病理生理学的皮肌炎平行研究中没有证据表明疗效，因此该研究提前停止。
由于每组样本量非常小，本研究的总体结果（包括主要和所有其他功效和 PD 数据）尚无定论
研究类型
介入性
注册 (实际的)
14
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Ontario
-
Torono、Ontario、加拿大、M5G 2C4
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest、匈牙利、1083
- Novartis Investigative Site
-
Debrecen、匈牙利、4032
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Taichung、台湾、40447
- Novartis Investigative Site
-
Taichung、台湾、40705
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Prague 2、捷克语、128 50
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz、波兰、85-168
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix、Arizona、美国、85013
- Novartis Investigative Site
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 75年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 至少在基线前三个月“确定”或“可能”患有多发性肌炎
- 由 CK 水平升高或其他酶或 MRI/活组织检查（如果酶正常）和持续性肌肉无力定义的活动性疾病
- 在基线前至少 2 周使用稳定剂量的皮质类固醇，并且在进入研究前的最后 8 周内不应接受中等或高剂量。
- 接受甲氨蝶呤治疗的患者必须在基线之前接受稳定剂量至少 6 周。
排除标准：
- 患有重叠性多发性肌炎、晚期多发性肌炎或其他类型肌炎的患者。
- 先前存在严重的心脏或肺部受累、任何器官系统的恶性肿瘤或严重的眼部疾病。
- 未控制的糖尿病或糖尿病并发器官受累。
- 孕妇或哺乳期妇女
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
安慰剂比较：安慰剂
在非滴定阶段每天 5 片安慰剂药片
|
匹配的口服安慰剂片剂
|
|
实验性的：BAF312 2毫克
在非滴定阶段每天 1 片 BAF312 2 毫克 + 4 片安慰剂
|
BAF312 有 4 种剂量规格的片剂：0.25 毫克、0.5 毫克、1 毫克、2 毫克，用于口服给药
|
|
实验性的：BAF312 10毫克
在非滴定阶段每天 5 片 BAF312 2 毫克
|
BAF312 有 4 种剂量规格的片剂：0.25 毫克、0.5 毫克、1 毫克、2 毫克，用于口服给药
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
BAF312 2 毫克、10 毫克或安慰剂（每日一次）与第 12 周基线相比的变化，联合疗效终点：手动肌肉测试 24 块肌肉 (MMT24)
大体时间：基线，第 12 周
|
手动肌肉测试评分表：颈屈肌、颈伸肌和其他双侧指定肌肉（肱二头肌、中三角肌、股四头肌、臀大肌、臀中肌、斜方肌、髂腰肌、腘绳肌、腕伸肌、腕屈肌、踝跖屈肌和踝背屈肌）由调查员以 0-10 的等级进行测试。
贝叶斯分析的后验可信区间显示为置信区间。
分数范围是 0 到 260。
分数越高表示结果越好。
|
基线，第 12 周
|
|
BAF312 2 mg、10 mg 或安慰剂（每日一次）血清肌酸激酶 (CK) 水平与基线相比的百分比变化
大体时间：基线，第 12 周
|
血清肌酸激酶 (CK) 作为血液化学组的一部分进行了分析。
贝叶斯分析的后验可信区间显示为置信区间。
对变量 CK 进行对数转换以进行统计分析，然后将估计值转换为相对于基线的百分比变化除以平均基线
|
基线，第 12 周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
第 12 周的六分钟步行距离 (6MWD)
大体时间：基线，12 周
|
该测试评估了患者在 6 分钟内可以行走的距离（Rutkove 等人，2002 年）。
如果患者不能行走 6 分钟，则进行 2 分钟步行测试
|
基线，12 周
|
|
第 24 周时的六分钟步行距离 (6MWD)
大体时间：基线，24 周
|
该测试评估了患者在 6 分钟内可以行走的距离（Rutkove 等人，2002 年）。
如果患者不能行走 6 分钟，则进行 2 分钟步行测试
|
基线，24 周
|
|
BAF312 血浆浓度槽（PK 套装）
大体时间：-7 基线，第 28、56、84 天
|
所有血样均通过直接静脉穿刺或插入前臂静脉的留置套管采集。
对于每个样本，抽取大约 2 mL 的血液。
BAF312 在乙二胺四乙酸 (EDTA) 血浆中使用经过验证的液相色谱-串联质谱 (LC-MS/MS) 生物分析方法进行定量测定。
使用 0.1 mL 血浆时，预期的定量下限 (LLOQ) 为 0.02 ng/mL
|
-7 基线，第 28、56、84 天
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2013年4月24日
初级完成 (实际的)
2016年8月5日
研究完成 (实际的)
2016年8月5日
研究注册日期
首次提交
2013年2月1日
首先提交符合 QC 标准的
2013年2月27日
首次发布 (估计)
2013年3月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年1月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年12月9日
最后验证
2018年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.