再発および難治性の小児がんに対する分子誘導療法
2024年8月2日 更新者：Giselle Sholler
再発および難治性の小児がん患者の治療に分子誘導療法を使用する実現可能性試験
この研究の目的は、腫瘍の分子構成 (遺伝子発現プロファイル) と突然変異を決定するための実験技術の実現可能性 (実行可能性) をテストすることです。
「小児遺伝子解析プラットフォーム」と呼ばれるこの技術には、ゲノム レポート (遺伝子発現プロファイル) と DNA 変異パネル レポートが含まれており、がんを理解し、将来のがん患者にとって最善の治療法を予測する新しい方法を発見するために使用されています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
52
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Phoenix Children's Hospital
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California
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San Diego、California、アメリカ、92123
- Rady Children's Hospital
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Connecticut
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Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
- Connecticut Children's Hospital
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Florida
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Orlando、Florida、アメリカ、32806
- Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
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Hawaii
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Honolulu、Hawaii、アメリカ、96813
- Kapiolani Medical Center for Women and Children
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Michigan
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Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
- Helen DeVos Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
- Levine Children's Hospital
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt-Ingram Cancer Center
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78723
- Dell Children's Blood and Cancer Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- Primary Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -被験者は、組織学的に証明された神経芽細胞腫、脳腫瘍、またはまれな腫瘍、および診断時または再発/進行時の組織学的確認による難治性または再発性疾患の確認を持っている必要があります
- -被験者は登録時に12か月以上の年齢でなければなりません。
- -被験者は最初の診断時の年齢が21歳以下でなければなりません。
- 被験者は、標準化された画像（CTまたはMRI）による任意の寸法で1cmを超える原発部位または転移部位の残存異常組織によって示される、測定可能な疾患を持っている必要があります。腫瘍は生検のためにアクセス可能でなければなりません。 75％以上の腫瘍であると予想される骨髄のみの患者は、登録する資格があります。
- 現在の病状は、現在既知の治療法がないものでなければなりません
- Lansky または Karnofsky スコアは 50 以上である必要があります
- -骨髄転移のない被験者は、ANC > 750/μl を持っている必要があります
次のように定義された適切な肝機能が実証されている必要があります。
- -総ビリルビン≤1.5 x年齢の正常上限（ULN）および
- SGPT (ALT) < 10 x 年齢の正常上限 (ULN)
- 妊娠の可能性がある女性参加者（13歳以上または月経開始後）には、血清妊娠検査が陰性である必要があります。
- 思春期後の被験者は、治療中および治療中止後 6 か月間、より効果的な避妊方法のいずれかを使用することに同意する必要があります。 これらの方法には、完全な禁欲（性別なし）、経口避妊薬（「ピル」）、子宮内避妊器具（IUD）、レボノルゲストロール インプラント（Norplant）、または酢酸メドロキシプロゲステロン注射（デポ プロベラ ショット）が含まれます。 これらのいずれかが使用できない場合は、コンドーム付きの避妊フォームが推奨されます。
- インフォームド コンセント: すべての被験者および/または法定後見人は、書面によるインフォームド コンセントに署名する必要があります。 同意は、適切な場合、機関のガイドラインに従って取得されます。 オプションの生物学研究に対する自発的な同意が含まれます。
除外基準:
- -登録前の最後の7日以内に細胞毒性のある化学療法を受けた被験者 治療開始日の14日前。
- -過去14日以内に一次サンプル部位への放射線療法を受けた被験者（放射線は生検後の治療決定に含まれる場合があります）。
- -疾患の抗腫瘍療法または治験薬を同時に受けている被験者
- -グレード2（NCI CTCAE V4.0）以上の深刻な感染症または生命を脅かす病気（腫瘍とは無関係）、または非経口抗生物質療法を必要とする活動的で深刻な感染症を患っている被験者。
- -吸収不良症候群、精神疾患または薬物乱用を含むその他の病状を有する被験者で、結果の解釈を妨げる可能性がある、または被験者の署名能力または法的保護者の署名能力を妨げる可能性があると治験責任医師が判断したものインフォームドコンセント、および研究に協力し参加する被験者の能力
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Guided Therapy - 小児遺伝子解析プラットフォーム
従来の治療法で難治性または再発した神経芽細胞腫、脳腫瘍、および希少腫瘍の合計 48 人の患者が治療されます。
ガイド付き療法では、研究報告書に含まれる薬物療法が含まれていれば、任意の治療の組み合わせ (最大 4 つの薬剤) を使用できます。
すべての患者は、生存、疾患反応、進行、および安全性について追跡されます。
すべての患者は、治療する腫瘍医と研究委員会の裁量に従って治療されます（最低3人の腫瘍医と1人の薬剤師）。
疾患の程度を測定し、研究の過程全体を通して変化について評価し、6〜8週間間隔で（2サイクルごとに）評価します。
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従来の治療法で難治性または再発した神経芽細胞腫、脳腫瘍、および希少腫瘍の合計 48 人の患者が治療されます。
ガイド付き療法では、研究報告書に含まれる薬物療法が含まれていれば、任意の治療の組み合わせ (最大 4 つの薬剤) を使用できます。
すべての患者は、生存、疾患反応、進行、および安全性について追跡されます。
すべての患者は、治療する腫瘍医と研究委員会の裁量に従って治療されます（最低3人の腫瘍医と1人の薬剤師）。
疾患の程度を測定し、研究の過程全体を通して変化について評価し、6〜8週間間隔で（2サイクルごとに）評価します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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生検日から治療開始日までの日数を使用して実現可能性を判断する
時間枠：生検から1サイクルの治療完了までの期間、通常約30日
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治療までの日数は、実現可能性を判断するために使用されるデータ ポイントの 1 つです。
この研究の実現可能性の定義には、「研究への登録、RNA発現プロファイルの完了、DNA変異パネルの完了、ゲノム解析とレポートの作成、治療決定を伴う腫瘍委員会の開催、治療の検討の完了、生検後21日までの治療の開始」が含まれる。 /外科的切除日、およびその後の治療の 1 サイクルの完了。」
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生検から1サイクルの治療完了までの期間、通常約30日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全対策として有害事象が発生した参加者の数
時間枠：有害事象は治験薬の初回投与日から治験薬の最後の投与後30日まで収集され、進行中の関連有害事象は解消するまで平均3年間追跡され続けた。
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分子腫瘍委員会に個別の治療計画を決定させることの安全性を判断するため
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有害事象は治験薬の初回投与日から治験薬の最後の投与後30日まで収集され、進行中の関連有害事象は解消するまで平均3年間追跡され続けた。
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断面CTまたはMRI画像および/またはMIBGまたはPETスキャンによる放射線学的に評価可能な疾患の存在による参加者の全体的な奏効率（ORR）。
時間枠：治療を中止するまで追跡、通常は 3 年間
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RESIST 基準を使用して、全奏効率 (ORR) に基づいて選択された治療の活性を決定します。
反応の評価には最初の測定可能な目標が含まれ、サイクル 2 の後に実行され、その後は 2 サイクルごとに実行されます。
固形腫瘍における反応ごとの評価基準 標的病変に関する基準 (RECIST v1.1) で、CT または MRI 画像および/または MIBG または PET スキャンによって評価されます: 完全奏効 (CR)、すべての標的病変の消失。部分奏効（PR）、標的病変の最長直径の合計が 30% 以上減少。進行性疾患、測定可能な病変の疾患測定値の合計が少なくとも 20% 増加、安定した疾患、研究開始時から PR の資格を得るのに十分な減少または PD の資格を得るのに十分な増加のいずれでもない。
全体的な応答 (OR) = CR + PR。
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治療を中止するまで追跡、通常は 3 年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
捜査官
- スタディチェア：Giselle Sholler, MD、Beat Childhood Cancer at Atrium Health
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2013年3月4日
一次修了 (実際)
2024年1月17日
研究の完了 (実際)
2024年1月17日
試験登録日
最初に提出
2013年2月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年2月27日
最初の投稿 (推定)
2013年3月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年8月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年8月2日
最終確認日
2024年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NMTRC008
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