Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Molekyyliohjattu hoito uusiutuneeseen ja tulehdukselliseen lapsuuden syövän hoitoon

perjantai 2. elokuuta 2024 päivittänyt: Giselle Sholler

Toteutettavuuskoe, jossa käytetään molekyyliohjattua terapiaa sellaisten potilaiden hoitoon, joilla on uusiutunut ja refraktaarinen lapsuuden syöpä

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on testata kokeellisten teknologioiden toteutettavuutta (suorituskykyä) kasvaimen molekyylirakenteen (geeniekspressioprofiilin) ​​ja mutaatioiden määrittämiseksi. Tämä "Pediatric Gene Analysis Platform" -alustaksi kutsuttu tekniikka sisältää genomiraportin (geeniekspressioprofiilin) ​​ja DNA-mutaatiopaneeliraportin, joita käytetään löytämään uusia tapoja ymmärtää syöpiä ja mahdollisesti ennustaa parhaita hoitoja syöpäpotilaille tulevaisuudessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

52

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Yhdysvallat, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Primary Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Koehenkilöillä on oltava histologisesti todistettu neuroblastooma, aivokasvain tai harvinainen kasvain ja taudin hoitoonkesto tai uusiutuminen ja histologinen vahvistus diagnoosin yhteydessä tai uusiutumisen/etenemisen aikana
  • Tutkittavien tulee olla ilmoittautumisen yhteydessä yli 12 kuukauden ikäisiä.
  • Tutkittavien on oltava iältään ≤ 21 vuotta alkuperäisen diagnoosin yhteydessä.
  • Koehenkilöillä on oltava mitattavissa oleva sairaus, joka on osoitettu epänormaalilla kudoksella primaarisessa tai metastaattisessa kohdassa, joka on yli 1 cm missä tahansa mittasuhteessa standardoidulla kuvantamisella (CT tai MRI); kasvaimen on oltava biopsian käytettävissä. Potilaat, joilla on vain luuydinsairaus ja joiden oletetaan olevan >75 % kasvain, voivat ilmoittautua.
  • Nykyisen sairauden tilan on oltava sellainen, jolle ei tällä hetkellä tunneta parantavaa hoitoa
  • Lanskyn tai Karnofskyn pistemäärän on oltava yli 50
  • Koehenkilöillä, joilla ei ole luuytimen etäpesäkkeitä, tulee olla ANC > 750/μl

  • Riittävä maksan toiminta on osoitettava, ja se määritellään seuraavasti:

    1. Kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 x normaalin yläraja (ULN) iän JA
    2. SGPT (ALT) < 10 x normaalin yläraja (ULN) iän suhteen
  • Negatiivinen seerumin raskaustesti vaaditaan hedelmällisessä iässä olevilta naisilta (≥13-vuotiailta tai kuukautisten alkamisen jälkeen)
  • Sekä miesten että naisten postpuberteetin tutkimushenkilöiden on suostuttava käyttämään yhtä tehokkaammista ehkäisymenetelmistä hoidon aikana ja kuuden kuukauden ajan hoidon lopettamisen jälkeen. Näihin menetelmiin kuuluvat täydellinen raittius (ei seksiä), oraaliset ehkäisyvalmisteet ("pilleri"), kohdunsisäinen laite (IUD), levonorgestroli-implantaatti (Norplant) tai medroksiprogesteroniasetaattiinjektio (Depo-provera-pistokset). Jos jotakin näistä ei voida käyttää, suositellaan ehkäisyvaahtoa ja kondomia.
  • Tietoinen suostumus: Kaikkien tutkittavien ja/tai laillisten huoltajien on allekirjoitettava tietoinen kirjallinen suostumus. Hyväksyntä hankitaan tarvittaessa toimielinten ohjeiden mukaisesti. Mukana on vapaaehtoinen suostumus valinnaisiin biologian opintoihin.

Poissulkemiskriteerit:

  • Koehenkilöt, jotka ovat saaneet sytotoksista kemoterapiaa viimeisten 7 päivän aikana ennen ilmoittautumista ja 14 päivää ennen tutkimushoidon aloituspäivää.
  • Koehenkilöt, jotka ovat saaneet sädehoitoa ensisijaiseen näytteenottopaikkaan viimeisen 14 päivän aikana (säteily voidaan sisällyttää hoitopäätökseen biopsian jälkeen).
  • Koehenkilöt, jotka saavat samanaikaisesti kasvainten vastaista hoitoa sairauteensa tai mitä tahansa tutkittavaa lääkettä
  • Potilaat, joilla on vakava infektio tai henkeä uhkaava sairaus (ei liity kasvaimeen), joka on > asteen 2 (NCI CTCAE V4.0), tai aktiiviset, vakavat infektiot, jotka vaativat parenteraalista antibioottihoitoa.
  • Koehenkilöt, joilla on jokin muu lääketieteellinen sairaus, mukaan lukien imeytymishäiriösyndrooma, mielisairaus tai päihteiden väärinkäyttö, jonka tutkija katsoo todennäköisesti häiritsevän tulosten tulkintaa tai jotka häiritsevät tutkittavan kykyä allekirjoittaa tai laillisen huoltajan kykyä allekirjoittaa tietoinen suostumus ja koehenkilön kyky tehdä yhteistyötä ja osallistua tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ohjattu hoito – lasten geenianalyysialusta
Kaikkiaan 48 neuroblastooma-, aivokasvain- ja harvinaista kasvainpotilasta, jotka ovat refraktorisia tai uusiutuneita tavanomaisella hoidolla, hoidetaan. Ohjattu hoito mahdollistaa minkä tahansa terapeuttisen yhdistelmän käytön (enintään 4 ainetta), jos se sisältää tutkimusraportissa olevia lääkkeitä. Kaikkia potilaita seurataan selviytymisen, sairauden vasteen, etenemisen ja turvallisuuden suhteen. Kaikki potilaat hoidetaan hoitavan onkologin ja tutkimustoimikunnan (vähintään 3 onkologia ja yksi apteekki) harkinnan mukaan. Sairauden laajuus mitataan ja arvioidaan muutosten varalta koko tutkimuksen ajan ja 6-8 viikon välein (2 syklin välein).
Laite: Ohjattu hoito – lasten geenianalyysialusta
Kaikkiaan 48 neuroblastooma-, aivokasvain- ja harvinaista kasvainpotilasta, jotka ovat refraktorisia tai uusiutuneita tavanomaisella hoidolla, hoidetaan. Ohjattu hoito mahdollistaa minkä tahansa terapeuttisen yhdistelmän käytön (enintään 4 ainetta), jos se sisältää tutkimusraportissa olevia lääkkeitä. Kaikkia potilaita seurataan selviytymisen, sairauden vasteen, etenemisen ja turvallisuuden suhteen. Kaikki potilaat hoidetaan hoitavan onkologin ja tutkimustoimikunnan (vähintään 3 onkologia ja yksi apteekki) harkinnan mukaan. Sairauden laajuus mitataan ja arvioidaan muutosten varalta koko tutkimuksen ajan ja 6-8 viikon välein (2 syklin välein).
Muut nimet:
  • Molekyyliohjattu terapia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Määritä toteutettavuus käyttämällä päiviä biopsiapäivästä hoidon alkamispäivään
Aikaikkuna: Päivämäärä biopsiasta 1 hoitojakson loppuun, yleensä noin 30 päivää
Päivät hoitoon on yksi tietopiste, jota käytetään toteutettavuuden määrittämiseen. Tämän tutkimuksen toteutettavuuden määritelmä sisältää seuraavat: "Rekisteröityminen tutkimukseen, RNA-ekspressioprofiili valmis, DNA-mutaatiopaneeli valmis, genomianalyysi ja raportin luominen, kasvaintaulu hoidetaan hoitopäätöksen kanssa, hoidon tarkistus on suoritettu ja hoidon aloitus 21 päivää biopsian jälkeen /kirurgisen resektion päivämäärä ja sitten 1 hoitosykli loppuun."
Päivämäärä biopsiasta 1 hoitojakson loppuun, yleensä noin 30 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia turvallisuuden mittana
Aikaikkuna: Haittatapahtumat kerättiin ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta alkaen 30 päivään viimeisestä tutkimuslääkeannoksesta, ja jatkuvia haittavaikutuksia seurattiin, kunnes ne paranivat, keskimäärin 3 vuotta.
Sen turvallisuuden määrittämiseksi, kun molekyylikasvainlevyn sallitaan määrittää yksilölliset hoitosuunnitelmat
Haittatapahtumat kerättiin ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta alkaen 30 päivään viimeisestä tutkimuslääkeannoksesta, ja jatkuvia haittavaikutuksia seurattiin, kunnes ne paranivat, keskimäärin 3 vuotta.
Osallistujien kokonaisvasteprosentti (ORR) radiologisesti arvioitavan taudin esiintymisen perusteella poikkileikkaus-CT- ​​tai MRI-kuvauksella ja/tai MIBG- tai PET-skannauksilla.
Aikaikkuna: Seurattiin hoidon lopettamiseen saakka, yleensä 3 vuotta
Määrittää valittujen hoitojen aktiivisuuden kokonaisvastesuhteen (ORR) perusteella käyttämällä RESIST-kriteerejä. Vasteen arviointi sisältää alustavat mitattavissa olevat tavoitteet, ja se suoritetaan syklin 2 jälkeen ja sen jälkeen jokaisen toisen syklin jälkeen. Response Evaluation Criteria In Solid Tumors Criteria (RECIST v1.1) kohdevaurioille ja arvioitiin CT- tai MRI-kuvauksella ja/tai MIBG- tai PET-skannauksilla: täydellinen vaste (CR), kaikkien kohdeleesioiden katoaminen; Osittainen vaste (PR), >=30 %:n lasku kohdevaurioiden pisimmän halkaisijan summassa; Progressiivinen sairaus, vähintään 20 %:n lisäys sairausmittausten summassa mitattavissa olevien leesioiden osalta, stabiili sairaus, ei riittävää laskua PR:n saamiseksi tai riittävä lisäys PD:n saamiseksi tutkimukseen osallistumisesta. Kokonaisvaste (OR) = CR + PR.
Seurattiin hoidon lopettamiseen saakka, yleensä 3 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Giselle Sholler

Yhteistyökumppanit

Dell, Inc.

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 4. maaliskuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 17. tammikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 17. tammikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 26. helmikuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 27. helmikuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 1. maaliskuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 6. elokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 2. elokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. elokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NMTRC008

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa