재발성 및 불응성 소아암에 대한 분자 유도 요법

포함 기준:

• 피험자는 조직학적으로 입증된 신경모세포종, 뇌종양 또는 희귀종양이 있어야 하며 진단 시 또는 재발/진행 시 조직학적 확인으로 불응성 또는 재발성 질환이 확인되어야 합니다.
• 피험자는 등록 시 12개월 이상이어야 합니다.
• 피험자는 초기 진단 시 연령 ≤ 21세여야 합니다.
• 피험자는 표준화된 영상(CT 또는 MRI)에 의해 모든 차원에서 1cm 이상 측정되는 원발성 또는 전이성 부위의 잔류 비정상 조직으로 입증되는 측정 가능한 질병을 가지고 있어야 합니다. 생검을 위해 종양에 접근할 수 있어야 합니다. 종양이 >75%일 것으로 예상되는 골수 단독 질환이 있는 환자는 등록할 수 있습니다.
• 현재 질병 상태는 현재 알려진 치료 요법이 없는 상태여야 합니다.
• Lansky 또는 Karnofsky 점수는 50 이상이어야 합니다.
• 골수 전이가 없는 피험자는 ANC > 750/μl를 가져야 합니다.

• 다음과 같이 정의된 적절한 간 기능이 입증되어야 합니다.

  1. 총 빌리루빈 ≤ 1.5 x 연령에 대한 정상 상한(ULN) AND
  2. SGPT(ALT) < 10 x 연령에 대한 정상 상한(ULN)
• 임신 가능성이 있는 여성 참여자(13세 이상 또는 월경 시작 후)의 경우 음성 혈청 임신 검사가 필요합니다.
• 남성과 여성의 사춘기 연구 피험자 모두 치료 중 및 치료 중단 후 6개월 동안 더 효과적인 피임 방법 중 하나를 사용하는 데 동의해야 합니다. 이러한 방법에는 완전 금욕(성 관계 없음), 경구 피임약("알약"), 자궁 내 장치(IUD), 레보노르게스트롤 이식(Norplant) 또는 메드록시프로게스테론 아세테이트 주사(Depo-provera 주사)가 포함됩니다. 이들 중 하나를 사용할 수 없는 경우 콘돔이 포함된 피임 폼을 권장합니다.
• 정보에 입각한 동의: 모든 피험자 및/또는 법적 보호자는 정보에 입각한 서면 동의에 서명해야 합니다. 적절한 경우 기관 지침에 따라 동의를 얻습니다. 선택적 생물학 연구에 대한 자발적인 동의가 포함됩니다.

제외 기준:

• 등록 전 마지막 7일 및 연구 치료 시작일 전 14일 이내에 임의의 세포독성 화학요법을 받은 피험자.
• 지난 14일 이내에 1차 검체 부위에 방사선 치료를 받은 피험자(생검 후 치료 결정에 방사선이 포함될 수 있음).
• 자신의 질병에 대한 항종양 요법 또는 시험용 약물을 동시에 받는 피험자
• 중증 감염 또는 > 2 등급(NCI CTCAE V4.0)인 생명을 위협하는 질병(종양과 관련 없음)이 있는 피험자, 또는 비경구적 항생제 요법이 필요한 활동성 중증 감염.
• 흡수 장애 증후군, 정신 질환 또는 약물 남용을 포함하여 조사자가 결과 해석을 방해할 가능성이 있거나 피험자의 서명 능력 또는 법적 보호자의 정보에 입각한 동의 및 피험자가 연구에 협조하고 참여할 수 있는 능력