Molekylärvägledd terapi för återfall och refraktär barncancer

Inklusionskriterier:

• Försökspersoner måste ha histologiskt bevisat neuroblastom, hjärntumör eller sällsynt tumör och bekräftelse av refraktär eller återkommande sjukdom med histologisk bekräftelse vid diagnos eller vid tidpunkten för återfall/progression
• Ämnen måste vara >12 månader vid registreringen.
• Försökspersonerna måste vara ≤ 21 år vid initial diagnos.
• Försökspersonerna måste ha en mätbar sjukdom som påvisas av kvarvarande onormal vävnad vid ett primärt eller metastaserande ställe som mäter mer än 1 cm i valfri dimension genom standardiserad bildbehandling (CT eller MRI); tumören måste vara tillgänglig för biopsi. Patienter med enbart benmärgssjukdom som förväntas vara >75 % tumör är berättigade att registreras.
• Det aktuella sjukdomstillståndet måste vara ett sjukdomstillstånd för vilket det för närvarande inte finns någon känd botande behandling
• Lansky eller Karnofsky Poäng måste vara mer än 50
• Försökspersoner utan benmärgsmetastaser måste ha en ANC > 750/μl

• Adekvat leverfunktion måste påvisas, definierad som:

  1. Totalt bilirubin ≤ 1,5 x övre normalgräns (ULN) för ålder OCH
  2. SGPT (ALT) < 10 x övre normalgräns (ULN) för ålder
• Ett negativt serumgraviditetstest krävs för kvinnliga deltagare i fertil ålder (≥13 år eller efter menstruationsstart)
• Både manliga och kvinnliga försökspersoner efter puberteten måste komma överens om att använda en av de mer effektiva preventivmetoderna under behandlingen och i sex månader efter att behandlingen avslutats. Dessa metoder inkluderar total avhållsamhet (inget sex), orala preventivmedel ("pillret"), en intrauterin enhet (spiral), levonorgestrolimplantat (Norplant) eller medroxiprogesteronacetatinjektioner (Depo-provera skott). Om någon av dessa inte kan användas rekommenderas preventivskum med kondom.
• Informerat samtycke: Alla försökspersoner och/eller vårdnadshavare måste underteckna informerat skriftligt samtycke. Samtycke, när så är lämpligt, kommer att erhållas enligt institutionella riktlinjer. Frivilligt samtycke för valfria biologistudier kommer att inkluderas.

Exklusions kriterier:

• Försökspersoner som har fått någon cytotoxisk kemoterapi inom de senaste 7 dagarna före inskrivningen och 14 dagar före startdatumet för studiebehandlingen.
• Försökspersoner som har fått någon strålbehandling till det primära provstället inom de senaste 14 dagarna (strålning kan inkluderas i behandlingsbeslut efter biopsi).
• Försökspersoner som samtidigt får antitumörbehandling för sin sjukdom eller något undersökningsläkemedel
• Personer med allvarlig infektion eller en livshotande sjukdom (ej relaterad till tumör) som är > Grad 2 (NCI CTCAE V4.0), eller aktiva, allvarliga infektioner som kräver parenteral antibiotikabehandling.
• Försökspersoner med något annat medicinskt tillstånd, inklusive malabsorptionssyndrom, psykisk sjukdom eller missbruk, som av utredaren bedöms sannolikt stör tolkningen av resultaten eller som skulle störa försökspersonens förmåga att skriva under eller vårdnadshavarens förmåga att skriva under informerat samtycke och försökspersonens förmåga att samarbeta och delta i studien