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Thérapie guidée par la molécule pour le cancer infantile récidivant et réfractaire

2 août 2024 mis à jour par: Giselle Sholler

Un essai de faisabilité utilisant la thérapie à guidage moléculaire pour le traitement des patients atteints d'un cancer infantile récidivant et réfractaire

Le but de cette étude est de tester la faisabilité (capacité à faire) des technologies expérimentales pour déterminer la composition moléculaire d'une tumeur (profil d'expression génique) et les mutations. Cette technologie appelée "Pediatric Gene Analysis Platform" comprend un rapport génomique (profil d'expression génique) et un rapport de panel sur les mutations de l'ADN qui sont utilisés pour découvrir de nouvelles façons de comprendre les cancers et de prédire potentiellement les meilleurs traitements pour les patients atteints de cancer à l'avenir.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

52

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, États-Unis, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Primary Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Les sujets doivent avoir un neuroblastome histologiquement prouvé, une tumeur cérébrale ou une tumeur rare et la confirmation d'une maladie réfractaire ou récurrente avec confirmation histologique au moment du diagnostic ou au moment de la récidive/progression
  • Les sujets doivent être âgés de plus de 12 mois au moment de l'inscription.
  • Les sujets doivent être âgés de ≤ 21 ans au moment du diagnostic initial.
  • Les sujets doivent avoir une maladie mesurable démontrée par un tissu anormal résiduel sur un site primaire ou métastatique mesurant plus de 1 cm dans n'importe quelle dimension par imagerie standardisée (CT ou IRM); la tumeur doit être accessible pour la biopsie. Les patients atteints d'une maladie de la moelle osseuse uniquement qui devrait être> 75% de tumeur sont éligibles pour s'inscrire.
  • L'état actuel de la maladie doit être un état pour lequel il n'existe actuellement aucun traitement curatif connu
  • Le score de Lansky ou Karnofsky doit être supérieur à 50
  • Les sujets sans métastases médullaires doivent avoir un ANC > 750/μl

  • Une fonction hépatique adéquate doit être démontrée, définie comme :

    1. Bilirubine totale ≤ 1,5 x limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge ET
    2. SGPT (ALT) < 10 x limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge
  • Un test de grossesse sérique négatif est requis pour les participantes en âge de procréer (≥ 13 ans ou après le début des règles)
  • Les sujets masculins et féminins de l'étude post-pubère doivent accepter d'utiliser l'une des méthodes de contraception les plus efficaces pendant le traitement et pendant six mois après l'arrêt du traitement. Ces méthodes comprennent l'abstinence totale (pas de relations sexuelles), les contraceptifs oraux ("la pilule"), un dispositif intra-utérin (DIU), des implants de lévonorgestrol (Norplant) ou des injections d'acétate de médroxyprogestérone (injections de Depo-provera). Si l'un d'entre eux ne peut pas être utilisé, une mousse contraceptive avec un préservatif est recommandée.
  • Consentement éclairé : Tous les sujets et/ou tuteurs légaux doivent signer un consentement écrit éclairé. L'assentiment, le cas échéant, sera obtenu conformément aux directives institutionnelles. Le consentement volontaire pour les études de biologie facultatives sera inclus.

Critère d'exclusion:

  • Sujets ayant reçu une chimiothérapie cytotoxique au cours des 7 derniers jours précédant l'inscription et 14 jours avant la date de début du traitement de l'étude.
  • Sujets ayant reçu une radiothérapie sur le site d'échantillonnage principal au cours des 14 derniers jours (la radiothérapie peut être incluse dans la décision de traitement après la biopsie).
  • Sujets recevant simultanément un traitement antitumoral pour leur maladie ou tout médicament expérimental
  • - Sujets atteints d'une infection grave ou d'une maladie potentiellement mortelle (non liée à la tumeur) de grade> 2 (NCI CTCAE V4.0), ou d'infections graves actives nécessitant une antibiothérapie parentérale.
  • Les sujets atteints de toute autre condition médicale, y compris les syndromes de malabsorption, la maladie mentale ou la toxicomanie, jugée par l'enquêteur comme susceptible d'interférer avec l'interprétation des résultats ou qui interférerait avec la capacité d'un sujet à signer ou la capacité du tuteur légal à signer le consentement éclairé et capacité du sujet à coopérer et à participer à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Thérapie guidée - Plateforme d'analyse génétique pédiatrique
Au total, 48 patients atteints de neuroblastome, de tumeur cérébrale et de tumeur rare qui sont réfractaires ou en rechute sous traitement conventionnel seront traités. La thérapie guidée permettra l'utilisation de toute combinaison thérapeutique (jusqu'à 4 agents) à condition qu'elle inclue les médicaments contenus dans le rapport d'étude. Tous les patients seront suivis pour la survie, la réponse à la maladie, la progression et la sécurité. Tous les patients seront traités à la discrétion de l'oncologue traitant et du comité d'étude (minimum 3 oncologues et un pharmacien). L'étendue de la maladie sera mesurée et évaluée pour les changements tout au long de l'étude et à des intervalles de 6 à 8 semaines (tous les 2 cycles).
Dispositif: Thérapie guidée - Plateforme d'analyse génétique pédiatrique
Au total, 48 patients atteints de neuroblastome, de tumeur cérébrale et de tumeur rare qui sont réfractaires ou en rechute sous traitement conventionnel seront traités. La thérapie guidée permettra l'utilisation de toute combinaison thérapeutique (jusqu'à 4 agents) à condition qu'elle inclue les médicaments contenus dans le rapport d'étude. Tous les patients seront suivis pour la survie, la réponse à la maladie, la progression et la sécurité. Tous les patients seront traités à la discrétion de l'oncologue traitant et du comité d'étude (minimum 3 oncologues et un pharmacien). L'étendue de la maladie sera mesurée et évaluée pour les changements tout au long de l'étude et à des intervalles de 6 à 8 semaines (tous les 2 cycles).
Autres noms:
  • Thérapie guidée moléculaire

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Déterminer la faisabilité en utilisant les jours entre la date de la biopsie et la date du début du traitement
Délai: Date comprise entre la biopsie et la fin d'un cycle de traitement, généralement environ 30 jours
Les jours précédant le traitement sont un point de données qui sera utilisé afin de déterminer la faisabilité. La définition de la faisabilité de cette étude comprendra : « Inscription à l'étude, profil d'expression de l'ARN terminé, panel de mutations de l'ADN terminé, analyse génomique et génération de rapports, comité des tumeurs tenu avec la décision de traitement, examen du traitement terminé et début du traitement 21 jours après la biopsie. /date de résection chirurgicale, puis achèvement d'un cycle de thérapie."
Date comprise entre la biopsie et la fin d'un cycle de traitement, généralement environ 30 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables comme mesure de sécurité
Délai: Les événements indésirables ont été collectés à partir de la date de la première dose du médicament à l'étude jusqu'à 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude, les événements indésirables en cours ont continué à être suivis jusqu'à leur résolution, en moyenne pendant 3 ans.
Déterminer la sécurité de permettre à un comité des tumeurs moléculaires de déterminer des plans de traitement individualisés
Les événements indésirables ont été collectés à partir de la date de la première dose du médicament à l'étude jusqu'à 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude, les événements indésirables en cours ont continué à être suivis jusqu'à leur résolution, en moyenne pendant 3 ans.
Taux de réponse global (ORR) des participants en fonction de la présence d'une maladie évaluable radiologiquement par tomodensitométrie transversale ou imagerie IRM et/ou par MIBG ou TEP.
Délai: Suivi jusqu'à la fin du traitement, généralement 3 ans
Déterminer l'activité des traitements choisis en fonction du taux de réponse global (ORR) à l'aide des critères RESIST. L'évaluation de la réponse comprendra les objectifs mesurables initiaux et sera effectuée après le cycle 2, puis après un cycle sur deux. Critères d'évaluation par réponse dans les critères des tumeurs solides (RECIST v1.1) pour les lésions cibles et évalués par imagerie CT ou IRM et/ou par MIBG ou TEP scan : réponse complète (RC), disparition de toutes les lésions cibles ; Réponse partielle (PR), diminution >=30 % de la somme du diamètre le plus long des lésions cibles ; Maladie progressive, augmentation d'au moins 20 % de la somme des mesures de la maladie pour les lésions mesurables, maladie stable, ni diminution suffisante pour être admissible au PR ni augmentation suffisante pour être admissible à la PD dès l'entrée à l'étude. Réponse globale (OR) = CR + PR.
Suivi jusqu'à la fin du traitement, généralement 3 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Giselle Sholler

Collaborateurs

Dell, Inc.

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 mars 2013

Achèvement primaire (Réel)

17 janvier 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

17 janvier 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 février 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 février 2013

Première publication (Estimé)

1 mars 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 août 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 août 2024

Dernière vérification

1 août 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NMTRC008

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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