Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Moleculair geleide therapie voor recidiverende en refractaire kinderkanker

2 augustus 2024 bijgewerkt door: Giselle Sholler

Een haalbaarheidsonderzoek met behulp van moleculair geleide therapie voor de behandeling van patiënten met recidiverende en refractaire kinderkanker

Het doel van deze studie is om de haalbaarheid (het vermogen om uitgevoerd te worden) te testen van experimentele technologieën om de moleculaire samenstelling (genexpressieprofiel) en mutaties van een tumor te bepalen. Deze technologie, het "Pediatric Gene Analysis Platform" genaamd, omvat een genomisch rapport (genexpressieprofiel) en een DNA Mutation Panel Report die worden gebruikt om nieuwe manieren te ontdekken om kanker te begrijpen en mogelijk de beste behandelingen voor patiënten met kanker in de toekomst te voorspellen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

52

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Verenigde Staten, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Primary Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersonen moeten histologisch bewezen neuroblastoom, hersentumor of zeldzame tumor hebben en bevestiging van refractaire of recidiverende ziekte met histologische bevestiging bij diagnose of op het moment van recidief/progressie
  • Onderwerpen moeten ouder zijn dan 12 maanden bij inschrijving.
  • Proefpersonen moeten bij de eerste diagnose ≤ 21 jaar oud zijn.
  • Proefpersonen moeten een meetbare ziekte hebben, zoals aangetoond door achtergebleven abnormaal weefsel op een primaire of metastatische plaats van meer dan 1 cm in elke dimensie door middel van gestandaardiseerde beeldvorming (CT of MRI); tumor moet toegankelijk zijn voor biopsie. Patiënten met alleen beenmergziekte waarvan wordt verwacht dat ze >75% tumor zijn, komen in aanmerking voor inschrijving.
  • De huidige ziektetoestand moet er een zijn waarvoor momenteel geen curatieve therapie bekend is
  • Lansky- of Karnofsky-score moet hoger zijn dan 50
  • Proefpersonen zonder beenmergmetastasen moeten een ANC > 750/μl hebben

  • Er moet een adequate leverfunctie worden aangetoond, gedefinieerd als:

    1. Totaal bilirubine ≤ 1,5 x bovengrens van normaal (ULN) voor leeftijd EN
    2. SGPT (ALAT) < 10 x bovengrens van normaal (ULN) voor leeftijd
  • Een negatieve serumzwangerschapstest is vereist voor vrouwelijke deelnemers die zwanger kunnen worden (≥ 13 jaar of na het begin van de menstruatie).
  • Zowel mannelijke als vrouwelijke postpuberale proefpersonen moeten ermee instemmen een van de effectievere anticonceptiemethoden te gebruiken tijdens de behandeling en gedurende zes maanden nadat de behandeling is gestopt. Deze methoden omvatten totale onthouding (geen seks), orale anticonceptiva ("de pil"), een intra-uterien apparaat (IUD), levonorgestrol-implantaten (Norplant) of injecties met medroxyprogesteronacetaat (Depo-provera-opnamen). Als een van deze niet kan worden gebruikt, wordt anticonceptieschuim met een condoom aanbevolen.
  • Geïnformeerde toestemming: Alle proefpersonen en/of wettelijke voogden moeten geïnformeerde schriftelijke toestemming ondertekenen. Instemming, indien van toepassing, zal worden verkregen volgens de richtlijnen van de instelling. Vrijwillige toestemming voor optionele biologiestudies zal worden opgenomen.

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersonen die cytotoxische chemotherapie hebben gekregen in de laatste 7 dagen voorafgaand aan inschrijving en 14 dagen voorafgaand aan de startdatum van de studiebehandeling.
  • Proefpersonen die in de afgelopen 14 dagen radiotherapie hebben gekregen op de plaats van het primaire monster (bestraling kan worden meegenomen in de behandelingsbeslissing na biopsie).
  • Proefpersonen die tegelijkertijd antitumortherapie krijgen voor hun ziekte of een ander onderzoeksgeneesmiddel
  • Proefpersonen met een ernstige infectie of een levensbedreigende ziekte (niet gerelateerd aan de tumor) die > Graad 2 is (NCI CTCAE V4.0), of actieve, ernstige infecties waarvoor parenterale antibioticatherapie nodig is.
  • Proefpersonen met een andere medische aandoening, waaronder malabsorptiesyndromen, geestesziekte of middelenmisbruik, die door de onderzoeker worden geacht de interpretatie van de resultaten te kunnen verstoren of die het vermogen van een proefpersoon om te ondertekenen of het vermogen van de wettelijke voogd om de geïnformeerde toestemming, en het vermogen van de proefpersoon om samen te werken en deel te nemen aan het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Begeleide therapie - platform voor pediatrische genanalyse
In totaal zullen 48 neuroblastoom-, hersentumor- en zeldzame tumorpatiënten die refractair zijn of een terugval hebben op conventionele therapie, worden behandeld. Begeleide therapie maakt het gebruik van elke therapeutische combinatie mogelijk (maximaal 4 middelen), op voorwaarde dat deze de medicijnen bevat die in het onderzoeksrapport staan. Alle patiënten zullen worden gevolgd op overleving, ziekterespons, progressie en veiligheid. Alle patiënten worden behandeld volgens het oordeel van de behandelend oncoloog en studiecommissie (minimaal 3 oncologen en één apotheker). De omvang van de ziekte zal worden gemeten en beoordeeld op veranderingen in de loop van het onderzoek en met tussenpozen van 6-8 weken (elke 2 cycli).
Apparaat: Begeleide therapie - platform voor pediatrische genanalyse
In totaal zullen 48 neuroblastoom-, hersentumor- en zeldzame tumorpatiënten die refractair zijn of een terugval hebben op conventionele therapie, worden behandeld. Begeleide therapie maakt het gebruik van elke therapeutische combinatie mogelijk (maximaal 4 middelen), op voorwaarde dat deze de medicijnen bevat die in het onderzoeksrapport staan. Alle patiënten zullen worden gevolgd op overleving, ziekterespons, progressie en veiligheid. Alle patiënten worden behandeld volgens het oordeel van de behandelend oncoloog en studiecommissie (minimaal 3 oncologen en één apotheker). De omvang van de ziekte zal worden gemeten en beoordeeld op veranderingen in de loop van het onderzoek en met tussenpozen van 6-8 weken (elke 2 cycli).
Andere namen:
  • Moleculair geleide therapie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bepaal de haalbaarheid met behulp van dagen vanaf de datum van de biopsie tot de startdatum van de behandeling
Tijdsspanne: Datum vanaf biopsie tot voltooiing van 1 therapiecyclus, doorgaans ongeveer 30 dagen
Dagen tot behandeling is één gegevenspunt dat zal worden gebruikt om de haalbaarheid te bepalen. De definitie van haalbaarheid voor dit onderzoek omvat: "Inschrijving voor onderzoek, RNA-expressieprofiel voltooid, DNA-mutatiepanel voltooid, genomische analyse en genereren van rapporten, tumorraad gehouden met behandelingsbeslissing, beoordeling van de behandeling voltooid en start van de behandeling 21 dagen na de biopsie /operatieve resectiedatum, en vervolgens voltooiing van 1 therapiecyclus."
Datum vanaf biopsie tot voltooiing van 1 therapiecyclus, doorgaans ongeveer 30 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen als veiligheidsmaatstaf
Tijdsspanne: Bijwerkingen werden verzameld vanaf de datum van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Aanhoudende gerelateerde bijwerkingen werden gevolgd tot ze verdwenen waren, gemiddeld na 3 jaar.
Om de veiligheid te bepalen van het toestaan ​​van een moleculaire tumorraad om geïndividualiseerde behandelplannen te bepalen
Bijwerkingen werden verzameld vanaf de datum van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Aanhoudende gerelateerde bijwerkingen werden gevolgd tot ze verdwenen waren, gemiddeld na 3 jaar.
Totale responspercentage (ORR) van deelnemers op basis van de aanwezigheid van radiologisch beoordeelbare ziekte door middel van cross-sectionele CT- of MRI-beeldvorming en/of door MIBG- of PET-scans.
Tijdsspanne: Gevolgd tot stopzetting van de therapie, doorgaans gedurende 3 jaar
Om de activiteit van gekozen behandelingen te bepalen op basis van het algehele responspercentage (ORR) met behulp van RESIST-criteria. De beoordeling van de respons zal de initiële meetbare doelstellingen omvatten en zal worden uitgevoerd na cyclus 2, en daarna na elke andere cyclus. Evaluatiecriteria per respons In Solid Tumors Criteria (RECIST v1.1) voor doellaesies en beoordeeld door CT- of MRI-beeldvorming en/of door MIBG- of PET-scans: Complete respons (CR), verdwijning van alle doellaesies; Gedeeltelijke respons (PR), >=30% afname van de som van de langste diameter van doellaesies; Progressieve ziekte, Ten minste een toename van 20% in de som van de ziektemetingen voor meetbare laesies, Stabiele ziekte, Noch voldoende afname om in aanmerking te komen voor PR, noch voldoende toename om in aanmerking te komen voor PD vanaf deelname aan het onderzoek. Algemene respons (OR) = CR + PR.
Gevolgd tot stopzetting van de therapie, doorgaans gedurende 3 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Giselle Sholler

Medewerkers

Dell, Inc.

Onderzoekers

  • Studie stoel: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 maart 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

17 januari 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

17 januari 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 februari 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 februari 2013

Eerst geplaatst (Geschat)

1 maart 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 augustus 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 augustus 2024

Laatst geverifieerd

1 augustus 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NMTRC008

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren