Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Molekylærveiledet terapi for residiverende og refraktær barnekreft

2. august 2024 oppdatert av: Giselle Sholler

En mulighetsstudie med molekylærveiledet terapi for behandling av pasienter med residiverende og refraktær barnekreft

Formålet med denne studien er å teste gjennomførbarheten (evnen til å gjøres) av eksperimentelle teknologier for å bestemme en svulsts molekylære sammensetning (genekspresjonsprofil) og mutasjoner. Denne teknologien kalt "Pediatric Gene Analysis Platform" inkluderer en genomisk rapport (genekspresjonsprofil) og en DNA-mutasjonspanelrapport som brukes til å oppdage nye måter å forstå kreftformer og potensielt forutsi de beste behandlingene for pasienter med kreft i fremtiden.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

52

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forente stater, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Primary Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter må ha histologisk påvist nevroblastom, hjernesvulst eller sjelden svulst og bekreftelse av refraktær eller tilbakevendende sykdom med histologisk bekreftelse ved diagnose eller på tidspunktet for tilbakefall/progresjon
  • Fagene må være over 12 måneder ved påmelding.
  • Forsøkspersonene må være ≤ 21 år ved første diagnose.
  • Forsøkspersonene må ha målbar sykdom som demonstrert ved gjenværende unormalt vev på et primært eller metastatisk sted som måler mer enn 1 cm i alle dimensjoner ved standardisert avbildning (CT eller MR); svulsten må være tilgjengelig for biopsi. Pasienter med bare benmargssykdom som forventes å være >75 % svulst er kvalifisert til å registrere seg.
  • Nåværende sykdomstilstand må være en tilstand som det foreløpig ikke er kjent kurativ behandling for
  • Lansky eller Karnofsky Score må være mer enn 50
  • Pasienter uten benmargsmetastaser må ha ANC > 750/μl

  • Tilstrekkelig leverfunksjon må påvises, definert som:

    1. Total bilirubin ≤ 1,5 x øvre normalgrense (ULN) for alder OG
    2. SGPT (ALT) < 10 x øvre normalgrense (ULN) for alder
  • En negativ serumgraviditetstest er nødvendig for kvinnelige deltakere i fertil alder (≥13 år eller etter menstruasjonsstart)
  • Både mannlige og kvinnelige forsøkspersoner etter puberteten må godta å bruke en av de mer effektive prevensjonsmetodene under behandlingen og i seks måneder etter at behandlingen er stoppet. Disse metodene inkluderer total avholdenhet (ingen sex), orale prevensjonsmidler ("pillen"), en intrauterin enhet (IUD), levonorgestrol-implantater (Norplant), eller medroksyprogesteronacetat-injeksjoner (Depo-provera-skudd). Dersom en av disse ikke kan brukes, anbefales prevensjonsskum med kondom.
  • Informert samtykke: Alle forsøkspersoner og/eller juridiske foresatte må signere informert skriftlig samtykke. Samtykke, når det er hensiktsmessig, vil bli innhentet i henhold til institusjonelle retningslinjer. Frivillig samtykke til valgfrie biologistudier vil bli inkludert.

Ekskluderingskriterier:

  • Personer som har mottatt cellegift i løpet av de siste 7 dagene før registrering og 14 dager før startdatoen for studiebehandlingen.
  • Pasienter som har mottatt strålebehandling til det primære prøvestedet i løpet av de siste 14 dagene (stråling kan inkluderes i behandlingsbeslutning etter biopsi).
  • Forsøkspersoner som samtidig mottar antitumorbehandling for sin sykdom eller andre undersøkelsesmedisiner
  • Personer med alvorlig infeksjon eller en livstruende sykdom (ikke relatert til svulst) som er > grad 2 (NCI CTCAE V4.0), eller aktive, alvorlige infeksjoner som krever parenteral antibiotikabehandling.
  • Forsøkspersoner med en hvilken som helst annen medisinsk tilstand, inkludert malabsorpsjonssyndromer, psykiske lidelser eller rusmisbruk, som av etterforskeren anses for å være sannsynlig å forstyrre tolkningen av resultatene eller som vil forstyrre en persons evne til å signere eller den juridiske vergens evne til å signere informert samtykke, og forsøkspersonens evne til å samarbeide og delta i studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Veiledet terapi-Pediatrisk genanalyseplattform
Totalt 48 pasienter med nevroblastom, hjernesvulst og sjeldne svulster som er refraktære eller får tilbakefall på konvensjonell terapi, vil bli behandlet. Veiledet terapi vil tillate bruk av enhver terapeutisk kombinasjon (opptil 4 midler) forutsatt at den inkluderer medisiner i studierapporten. Alle pasienter vil bli fulgt for overlevelse, sykdomsrespons, progresjon og sikkerhet. Alle pasienter vil bli behandlet etter skjønn fra behandlende onkolog og studiekomité (minimum 3 onkologer og en farmasøyt). Sykdomsomfang vil bli målt og vurdert for endringer gjennom studieforløpet og med 6-8 ukers intervaller (hver 2. syklus).
Enhet: Veiledet terapi-Pediatrisk genanalyseplattform
Totalt 48 pasienter med nevroblastom, hjernesvulst og sjeldne svulster som er refraktære eller får tilbakefall på konvensjonell terapi, vil bli behandlet. Veiledet terapi vil tillate bruk av enhver terapeutisk kombinasjon (opptil 4 midler) forutsatt at den inkluderer medisiner i studierapporten. Alle pasienter vil bli fulgt for overlevelse, sykdomsrespons, progresjon og sikkerhet. Alle pasienter vil bli behandlet etter skjønn fra behandlende onkolog og studiekomité (minimum 3 onkologer og en farmasøyt). Sykdomsomfang vil bli målt og vurdert for endringer gjennom studieforløpet og med 6-8 ukers intervaller (hver 2. syklus).
Andre navn:
  • Molekylærveiledet terapi

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bestem gjennomførbarhet ved bruk av dager fra datoen for biopsi til datoen for start av behandling
Tidsramme: Dato fra biopsi til fullføring av 1 behandlingssyklus, vanligvis ca. 30 dager
Dager til behandling er ett datapunkt som vil bli brukt for å bestemme gjennomførbarhet. Definisjonen av gjennomførbarhet for denne studien vil inkludere: "Innmelding til studien, RNA-ekspresjonsprofil fullført, DNA-mutasjonspanel fullført, genomisk analyse og rapportgenerering, tumortavle holdt med behandlingsbeslutning, behandlingsgjennomgang fullført og behandlingsstart innen 21 dager etter biopsi /kirurgisk reseksjonsdato, og deretter fullføring av 1 behandlingssyklus."
Dato fra biopsi til fullføring av 1 behandlingssyklus, vanligvis ca. 30 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser som et mål på sikkerhet
Tidsramme: Bivirkninger ble samlet inn fra datoen for den første dosen av studiemedikamentet til 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet, pågående relaterte bivirkninger ble fortsatt fulgt inntil opphør, i gjennomsnitt 3 år.
For å bestemme sikkerheten ved å la et molekylært svulstbrett bestemme individualiserte behandlingsplaner
Bivirkninger ble samlet inn fra datoen for den første dosen av studiemedikamentet til 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet, pågående relaterte bivirkninger ble fortsatt fulgt inntil opphør, i gjennomsnitt 3 år.
Samlet responsrate (ORR) av deltakere etter tilstedeværelse av radiologisk vurderingsbar sykdom ved tverrsnitts-CT- ​​eller MR-avbildning og/eller ved MIBG- eller PET-skanning.
Tidsramme: Følges inntil behandlingen avsluttes, vanligvis 3 år
For å bestemme aktiviteten til behandlinger valgt basert på total responsrate (ORR) ved å bruke RESIST-kriterier. Vurderingen av respons vil inkludere de første målbare målene og vil bli utført etter syklus 2, deretter etter annenhver syklus. Evalueringskriterier per respons i solide svulster (RECIST v1.1) for mållesjoner og vurdert ved CT- eller MR-avbildning og/eller ved MIBG- eller PET-skanning: Komplett respons (CR), forsvinning av alle mållesjoner; Delvis respons (PR), >=30 % reduksjon i summen av den lengste diameteren til mållesjonene; Progressiv sykdom, Minst 20 % økning i summen av sykdomsmålingene for målbare lesjoner, Stabil sykdom, Verken tilstrekkelig reduksjon til å kvalifisere for PR eller tilstrekkelig økning til å kvalifisere for PD fra studiestart. Samlet respons (OR) = CR + PR.
Følges inntil behandlingen avsluttes, vanligvis 3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Giselle Sholler

Samarbeidspartnere

Dell, Inc.

Etterforskere

  • Studiestol: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. mars 2013

Primær fullføring (Faktiske)

17. januar 2024

Studiet fullført (Faktiske)

17. januar 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. februar 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. februar 2013

Først lagt ut (Antatt)

1. mars 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. august 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. august 2024

Sist bekreftet

1. august 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NMTRC008

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere