Terapia a guida molecolare per il cancro infantile recidivante e refrattario
2 agosto 2024 aggiornato da: Giselle Sholler
Uno studio di fattibilità che utilizza la terapia a guida molecolare per il trattamento di pazienti con cancro infantile recidivante e refrattario
Lo scopo di questo studio è testare la fattibilità (capacità di fare) di tecnologie sperimentali per determinare la composizione molecolare di un tumore (profilo di espressione genica) e le mutazioni.
Questa tecnologia chiamata "Pediatric Gene Analysis Platform" include un rapporto genomico (profilo di espressione genica) e un rapporto del pannello di mutazione del DNA che vengono utilizzati per scoprire nuovi modi per comprendere i tumori e potenzialmente prevedere i migliori trattamenti per i pazienti con cancro in futuro.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
52
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
San Diego, California, Stati Uniti, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
- Connecticut Children's Hospital
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96813
- Kapiolani Medical Center for Women and Children
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
- Levine Children's Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt-Ingram Cancer Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
- Dell Children's Blood and Cancer Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I soggetti devono avere neuroblastoma, tumore cerebrale o tumore raro istologicamente provato e conferma di malattia refrattaria o ricorrente con conferma istologica alla diagnosi o al momento della recidiva/progressione
- I soggetti devono avere un'età >12 mesi al momento dell'arruolamento.
- I soggetti devono avere un'età ≤ 21 anni alla diagnosi iniziale.
- I soggetti devono avere una malattia misurabile come dimostrato da tessuto anormale residuo in un sito primario o metastatico che misura più di 1 cm in qualsiasi dimensione mediante imaging standardizzato (TC o MRI); il tumore deve essere accessibile per la biopsia. I pazienti con malattia solo del midollo osseo che si prevede siano >75% di tumore sono idonei all'arruolamento.
- L'attuale stato di malattia deve essere tale per cui non esiste attualmente una terapia curativa nota
- Il punteggio Lansky o Karnofsky deve essere superiore a 50
- I soggetti senza metastasi del midollo osseo devono avere un ANC > 750/μl
Deve essere dimostrata un'adeguata funzionalità epatica, definita come:
- Bilirubina totale ≤ 1,5 x limite superiore della norma (ULN) per età E
- SGPT (ALT) < 10 x limite superiore della norma (ULN) per età
- È richiesto un test di gravidanza su siero negativo per le partecipanti di sesso femminile in età fertile (≥13 anni di età o dopo l'inizio delle mestruazioni)
- I soggetti dello studio post-puberale sia maschi che femmine devono accettare di utilizzare uno dei metodi di controllo delle nascite più efficaci durante il trattamento e per sei mesi dopo l'interruzione del trattamento. Questi metodi includono l'astinenza totale (niente sesso), contraccettivi orali ("la pillola"), un dispositivo intrauterino (IUD), impianti di levonorgestrolo (Norplant) o iniezioni di medrossiprogesterone acetato (depo-provera). Se uno di questi non può essere utilizzato, si raccomanda la schiuma contraccettiva con preservativo.
- Consenso informato: tutti i soggetti e/oi tutori legali devono firmare il consenso informato scritto. L'assenso, ove opportuno, sarà ottenuto secondo le linee guida istituzionali. Sarà incluso il consenso volontario per studi di biologia facoltativi.
Criteri di esclusione:
- Soggetti che hanno ricevuto qualsiasi chemioterapia citotossica negli ultimi 7 giorni prima dell'arruolamento e 14 giorni prima della data di inizio del trattamento in studio.
- Soggetti che hanno ricevuto qualsiasi radioterapia al sito di campionamento primario negli ultimi 14 giorni (la radiazione può essere inclusa nella decisione terapeutica dopo la biopsia).
- - Soggetti che ricevono contemporaneamente terapia antitumorale per la loro malattia o qualsiasi farmaco sperimentale
- Soggetti con infezione grave o malattia potenzialmente letale (non correlata al tumore) di grado > 2 (NCI CTCAE V4.0) o infezioni gravi attive che richiedono terapia antibiotica parenterale.
- Soggetti con qualsiasi altra condizione medica, comprese sindromi da malassorbimento, malattie mentali o abuso di sostanze, ritenute dallo Sperimentatore suscettibili di interferire con l'interpretazione dei risultati o che interferirebbero con la capacità di un soggetto di firmare o con la capacità del tutore legale di firmare il consenso informato e capacità del soggetto di cooperare e partecipare allo studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Terapia guidata - Piattaforma di analisi genica pediatrica
Verranno trattati un totale di 48 pazienti con neuroblastoma, tumore al cervello e tumori rari che sono refrattari o recidivati alla terapia convenzionale.
La terapia guidata consentirà l'uso di qualsiasi combinazione terapeutica (fino a 4 agenti) a condizione che includa i farmaci contenuti nel rapporto sullo studio.
Tutti i pazienti saranno seguiti per la sopravvivenza, la risposta alla malattia, la progressione e la sicurezza.
Tutti i pazienti saranno trattati a discrezione dell'oncologo curante e del comitato di studio (minimo 3 oncologi e un farmacista).
L'estensione della malattia sarà misurata e valutata per i cambiamenti durante il corso dello studio ea intervalli di 6-8 settimane (ogni 2 cicli).
|
Verranno trattati un totale di 48 pazienti con neuroblastoma, tumore al cervello e tumori rari che sono refrattari o recidivati alla terapia convenzionale.
La terapia guidata consentirà l'uso di qualsiasi combinazione terapeutica (fino a 4 agenti) a condizione che includa i farmaci contenuti nel rapporto sullo studio.
Tutti i pazienti saranno seguiti per la sopravvivenza, la risposta alla malattia, la progressione e la sicurezza.
Tutti i pazienti saranno trattati a discrezione dell'oncologo curante e del comitato di studio (minimo 3 oncologi e un farmacista).
L'estensione della malattia sarà misurata e valutata per i cambiamenti durante il corso dello studio ea intervalli di 6-8 settimane (ogni 2 cicli).
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Determinare la fattibilità utilizzando i giorni dalla data della biopsia alla data di inizio del trattamento
Lasso di tempo: Data dalla biopsia al completamento di 1 ciclo di terapia, generalmente circa 30 giorni
|
I giorni al trattamento sono un punto dati che verrà utilizzato per determinare la fattibilità.
La definizione di fattibilità per questo studio includerà: "Iscrizione allo studio, profilo di espressione dell'RNA completato, pannello di mutazione del DNA completato, analisi genomica e generazione di report, comitato tumorale tenuto con decisione sul trattamento, revisione del trattamento completata e inizio del trattamento entro 21 giorni dalla biopsia /data della resezione chirurgica e quindi completamento di 1 ciclo di terapia."
|
Data dalla biopsia al completamento di 1 ciclo di terapia, generalmente circa 30 giorni
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di partecipanti con eventi avversi come misura di sicurezza
Lasso di tempo: Gli eventi avversi sono stati raccolti a partire dalla data della prima dose del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio; gli eventi avversi correlati in corso hanno continuato a essere seguiti fino alla risoluzione, in media di 3 anni.
|
Determinare la sicurezza di consentire a un comitato per i tumori molecolari di determinare piani di trattamento individualizzati
|
Gli eventi avversi sono stati raccolti a partire dalla data della prima dose del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio; gli eventi avversi correlati in corso hanno continuato a essere seguiti fino alla risoluzione, in media di 3 anni.
|
|
Tasso di risposta globale (ORR) dei partecipanti in base alla presenza di malattia radiologicamente valutabile mediante TC trasversale o imaging MRI e/o mediante scansioni MIBG o PET.
Lasso di tempo: Seguito fino alla fine della terapia, generalmente 3 anni
|
Determinare l'attività dei trattamenti scelti in base al tasso di risposta globale (ORR) utilizzando i criteri RESIST.
La valutazione della risposta includerà gli obiettivi misurabili iniziali e verrà eseguita dopo il ciclo 2, quindi dopo ogni altro ciclo.
Criteri di valutazione della risposta nei criteri dei tumori solidi (RECIST v1.1) per lesioni target e valutati mediante imaging TC o MRI e/o scansioni MIBG o PET: risposta completa (CR), scomparsa di tutte le lesioni target; Risposta parziale (PR), diminuzione >=30% della somma del diametro più lungo delle lesioni target; Malattia progressiva, aumento di almeno il 20% nella somma delle misurazioni della malattia per lesioni misurabili, malattia stabile, né diminuzione sufficiente per qualificarsi per PR né aumento sufficiente per qualificarsi per PD dall'ingresso nello studio.
Risposta complessiva (OR) = CR + PR.
|
Seguito fino alla fine della terapia, generalmente 3 anni
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Cattedra di studio: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
4 marzo 2013
Completamento primario (Effettivo)
17 gennaio 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
17 gennaio 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
26 febbraio 2013
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 febbraio 2013
Primo Inserito (Stimato)
1 marzo 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
6 agosto 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 agosto 2024
Ultimo verificato
1 agosto 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Neoplasie per tipo istologico
- Neoplasie
- Neoplasie, ghiandolari ed epiteliali
- Glioma
- Neoplasie, Neuroepiteliali
- Tumori neuroectodermici
- Neoplasie, cellule germinali ed embrionali
- Neoplasie, tessuto nervoso
- Tumori neuroectodermici, primitivi
- Tumori neuroectodermici, primitivi, periferici
- Medulloblastoma
- Neuroblastoma
Altri numeri di identificazione dello studio
- NMTRC008
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .