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Terapia Molecular Guiada para Câncer Infantil Recidivante e Refratário

2 de agosto de 2024 atualizado por: Giselle Sholler

Um ensaio de viabilidade usando terapia guiada por moléculas para o tratamento de pacientes com câncer infantil recidivante e refratário

O objetivo deste estudo é testar a viabilidade (capacidade de ser feito) de tecnologias experimentais para determinar a composição molecular de um tumor (perfil de expressão gênica) e mutações. Essa tecnologia chamada "Plataforma de Análise Genética Pediátrica" ​​inclui um relatório genômico (perfil de expressão gênica) e um Relatório do Painel de Mutação de DNA que está sendo usado para descobrir novas maneiras de entender o câncer e potencialmente prever os melhores tratamentos para pacientes com câncer no futuro.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

52

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os indivíduos devem ter neuroblastoma, tumor cerebral ou tumor raro comprovado histologicamente e confirmação de doença refratária ou recorrente com confirmação histológica no diagnóstico ou no momento da recorrência/progressão
  • Os indivíduos devem ter idade > 12 meses no momento da inscrição.
  • Os indivíduos devem ter idade ≤ 21 anos no diagnóstico inicial.
  • Os indivíduos devem ter doença mensurável, conforme demonstrado por tecido anormal residual em um local primário ou metastático medindo mais de 1 cm em qualquer dimensão por imagem padronizada (TC ou MRI); tumor deve estar acessível para biópsia. Pacientes com doença apenas da medula óssea com probabilidade de > 75% de tumor são elegíveis para inscrição.
  • O estado atual da doença deve ser aquele para o qual não há atualmente nenhuma terapia curativa conhecida
  • A pontuação de Lansky ou Karnofsky deve ser superior a 50
  • Indivíduos sem metástases de medula óssea devem ter um ANC > 750/μl

  • A função hepática adequada deve ser demonstrada, definida como:

    1. Bilirrubina total ≤ 1,5 x limite superior do normal (LSN) para idade E
    2. SGPT (ALT) < 10 x limite superior do normal (LSN) para a idade
  • Um teste de gravidez sérico negativo é necessário para participantes do sexo feminino com potencial para engravidar (≥13 anos de idade ou após o início da menstruação)
  • Ambos os sujeitos do estudo pós-púberes, tanto homens quanto mulheres, precisam concordar em usar um dos métodos de controle de natalidade mais eficazes durante o tratamento e por seis meses após a interrupção do tratamento. Esses métodos incluem abstinência total (sem sexo), contraceptivos orais ("pílula"), dispositivo intrauterino (DIU), implantes de levonorgestrol (Norplant) ou injeções de acetato de medroxiprogesterona (injeções de Depo-provera). Se um deles não puder ser usado, recomenda-se espuma anticoncepcional com camisinha.
  • Consentimento Informado: Todos os sujeitos e/ou responsáveis ​​legais devem assinar o consentimento informado por escrito. O consentimento, quando for o caso, será obtido de acordo com as diretrizes institucionais. O consentimento voluntário para estudos opcionais de biologia será incluído.

Critério de exclusão:

  • Indivíduos que receberam qualquer quimioterapia citotóxica nos últimos 7 dias antes da inscrição e 14 dias antes da data de início do tratamento do estudo.
  • Indivíduos que receberam qualquer radioterapia no local da amostra primária nos últimos 14 dias (a radiação pode ser incluída na decisão do tratamento após a biópsia).
  • Indivíduos recebendo terapia antitumoral para sua doença ou qualquer medicamento experimental simultaneamente
  • Indivíduos com infecção grave ou doença com risco de vida (não relacionada ao tumor) que é > Grau 2 (NCI CTCAE V4.0), ou infecções graves ativas que requerem terapia antibiótica parenteral.
  • Indivíduos com qualquer outra condição médica, incluindo síndromes de má absorção, doença mental ou abuso de substâncias, considerados pelo investigador como passíveis de interferir na interpretação dos resultados ou que possam interferir na capacidade do indivíduo de assinar ou do responsável legal de assinar o consentimento informado e a capacidade do sujeito de cooperar e participar do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Terapia Guiada - Plataforma de Análise Genética Pediátrica
Um total de 48 pacientes com neuroblastoma, tumor cerebral e tumores raros que são refratários ou recidivam com a terapia convencional serão tratados. A terapia guiada permitirá o uso de qualquer combinação terapêutica (até 4 agentes), desde que inclua os medicamentos contidos no relatório do estudo. Todos os pacientes serão acompanhados quanto à sobrevivência, resposta à doença, progressão e segurança. Todos os pacientes serão tratados de acordo com o critério do oncologista responsável e do comitê de estudo (mínimo de 3 oncologistas e um farmacêutico). A extensão da doença será medida e avaliada quanto a alterações ao longo do estudo e em intervalos de 6-8 semanas (a cada 2 ciclos).
Dispositivo: Terapia Guiada - Plataforma de Análise Genética Pediátrica
Um total de 48 pacientes com neuroblastoma, tumor cerebral e tumores raros que são refratários ou recidivam com a terapia convencional serão tratados. A terapia guiada permitirá o uso de qualquer combinação terapêutica (até 4 agentes), desde que inclua os medicamentos contidos no relatório do estudo. Todos os pacientes serão acompanhados quanto à sobrevivência, resposta à doença, progressão e segurança. Todos os pacientes serão tratados de acordo com o critério do oncologista responsável e do comitê de estudo (mínimo de 3 oncologistas e um farmacêutico). A extensão da doença será medida e avaliada quanto a alterações ao longo do estudo e em intervalos de 6-8 semanas (a cada 2 ciclos).
Outros nomes:
  • Terapia Guiada Molecular

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Determine a viabilidade usando dias desde a data da biópsia até a data de início do tratamento
Prazo: Data desde a biópsia até a conclusão de 1 ciclo de terapia, geralmente cerca de 30 dias
Os dias até o tratamento são um ponto de dados que será usado para determinar a viabilidade. A definição de viabilidade para este estudo incluirá: "Inscrição no estudo, perfil de expressão de RNA concluído, Painel de mutação de DNA concluído, análise genômica e geração de relatório, conselho do tumor realizado com decisão de tratamento, revisão de tratamento concluída e início do tratamento 21 dias após a biópsia /data da ressecção cirúrgica e, em seguida, conclusão de 1 ciclo de terapia."
Data desde a biópsia até a conclusão de 1 ciclo de terapia, geralmente cerca de 30 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos como medida de segurança
Prazo: Os Eventos Adversos foram coletados a partir da data da primeira dose do medicamento do estudo até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo. Os eventos adversos contínuos relacionados continuaram a ser acompanhados até a resolução, em média 3 anos.
Para determinar a segurança de permitir que um conselho de tumor molecular determine planos de tratamento individualizados
Os Eventos Adversos foram coletados a partir da data da primeira dose do medicamento do estudo até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo. Os eventos adversos contínuos relacionados continuaram a ser acompanhados até a resolução, em média 3 anos.
Taxa de resposta geral (ORR) dos participantes pela presença de doença radiologicamente avaliável por tomografia computadorizada ou ressonância magnética transversal e/ou por MIBG ou PET Scans.
Prazo: Acompanhado até terminar a terapia, geralmente 3 anos
Para determinar a atividade dos tratamentos escolhidos com base na taxa de resposta geral (ORR) usando critérios RESIST. A avaliação da resposta incluirá as metas mensuráveis ​​iniciais e será realizada após o ciclo 2 e depois de cada dois ciclos. Critérios de avaliação por resposta em critérios de tumores sólidos (RECIST v1.1) para lesões alvo e avaliados por tomografia computadorizada ou ressonância magnética e/ou por exames MIBG ou PET: Resposta Completa (CR), Desaparecimento de todas as lesões alvo; Resposta Parcial (RP), >=30% de diminuição na soma do maior diâmetro das lesões-alvo; Doença Progressiva, Aumento de pelo menos 20% na soma das medições da doença para lesões mensuráveis, Doença Estável, Nenhuma diminuição suficiente para se qualificar para PR ou aumento suficiente para se qualificar para DP a partir do início do estudo. Resposta Geral (OR) = CR + PR.
Acompanhado até terminar a terapia, geralmente 3 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Giselle Sholler

Colaboradores

Dell, Inc.

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de março de 2013

Conclusão Primária (Real)

17 de janeiro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

17 de janeiro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de fevereiro de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de fevereiro de 2013

Primeira postagem (Estimado)

1 de março de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

6 de agosto de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de agosto de 2024

Última verificação

1 de agosto de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NMTRC008

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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