复发难治性儿童癌症的分子引导治疗
2024年4月1日 更新者：Giselle Sholler
使用分子引导疗法治疗复发难治性儿童癌症患者的可行性试验
本研究的目的是测试确定肿瘤分子构成（基因表达谱）和突变的实验技术的可行性（可完成的能力）。
这项称为“儿科基因分析平台”的技术包括一份基因组报告（基因表达谱）和一份 DNA 突变小组报告，用于发现了解癌症的新方法，并可能预测未来癌症患者的最佳治疗方法。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
52
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85016
- Phoenix Children's Hospital
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California
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San Diego、California、美国、92123
- Rady Children's Hospital
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Connecticut
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Hartford、Connecticut、美国、06106
- Connecticut Children's Hospital
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Florida
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Orlando、Florida、美国、32806
- Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
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Hawaii
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Honolulu、Hawaii、美国、96813
- Kapiolani Medical Center for Women and Children
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Michigan
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Grand Rapids、Michigan、美国、49503
- Helen DeVos Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
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Saint Louis、Missouri、美国、63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、美国、28204
- Levine Children's Hospital
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、美国、29425
- Medical University of South Carolina
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt-Ingram Cancer Center
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Texas
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Austin、Texas、美国、78723
- Dell Children's Blood and Cancer Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84113
- Primary Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 受试者必须患有经组织学证实的神经母细胞瘤、脑肿瘤或罕见肿瘤，并在诊断时或复发/进展时通过组织学确认来确认难治性或复发性疾病
- 受试者在入组时必须年满 12 个月。
- 初次诊断时受试者的年龄必须≤ 21 岁。
- 受试者必须患有可测量的疾病，如通过标准化成像（CT 或 MRI）在任何维度上测量超过 1 厘米的原发或转移部位的残留异常组织所证明的；肿瘤必须便于活检。 预期肿瘤 >75% 的仅有骨髓疾病的患者有资格入组。
- 目前的疾病状态必须是目前尚无已知治疗方法的疾病状态
- Lansky 或 Karnofsky 分数必须大于 50
- 没有骨髓转移的受试者必须具有 ANC > 750/μl
必须证明足够的肝功能，定义为：
- 总胆红素≤ 1.5 x 年龄正常上限 (ULN) 并且
- SGPT (ALT) < 10 x 年龄正常上限 (ULN)
- 有生育潜力的女性参与者（≥13岁或月经开始后）需要血清妊娠试验阴性
- 男性和女性青春期后研究对象都需要同意在治疗期间和治疗停止后的六个月内使用一种更有效的避孕方法。 这些方法包括完全禁欲（无性行为）、口服避孕药（“避孕药”）、宫内节育器 (IUD)、左炔诺孕酮植入物 (Norplant) 或醋酸甲羟孕酮注射剂（Depo-provera 注射剂）。 如果不能使用其中一种，建议使用带避孕套的避孕泡沫。
- 知情同意书：所有受试者和/或法定监护人必须签署知情书面同意书。 在适当的时候，将根据机构指南获得同意。 将包括对可选生物学研究的自愿同意。
排除标准：
- 在入组前最后 7 天内和研究治疗开始日期前 14 天内接受过任何细胞毒性化疗的受试者。
- 在过去 14 天内对主要样本部位接受过任何放疗的受试者（放疗可能包括在活检后的治疗决定中）。
- 受试者因疾病或同时接受任何研究药物的抗肿瘤治疗
- 受试者患有严重感染或危及生命的疾病（与肿瘤无关）> 2 级（NCI CTCAE V4.0），或需要肠外抗生素治疗的活动性严重感染。
- 患有任何其他医疗状况的受试者，包括吸收不良综合征、精神疾病或药物滥用，研究者认为可能会干扰结果的解释或会干扰受试者的签名能力或法定监护人的签名能力知情同意，以及受试者合作和参与研究的能力
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Guided Therapy-儿科基因分析平台
共有 48 名常规治疗难治或复发的神经母细胞瘤、脑肿瘤和罕见肿瘤患者将接受治疗。
指导治疗将允许使用任何治疗组合（最多 4 种药物），前提是它包括研究报告中包含的药物。
将跟踪所有患者的生存、疾病反应、进展和安全性。
所有患者都将根据治疗肿瘤学家和研究委员会（至少 3 名肿瘤学家和一名药剂师）的决定进行治疗。
将在整个研究过程中以 6-8 周的间隔（每 2 个周期）测量和评估疾病范围的变化。
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共有 48 名常规治疗难治或复发的神经母细胞瘤、脑肿瘤和罕见肿瘤患者将接受治疗。
指导治疗将允许使用任何治疗组合（最多 4 种药物），前提是它包括研究报告中包含的药物。
将跟踪所有患者的生存、疾病反应、进展和安全性。
所有患者都将根据治疗肿瘤学家和研究委员会（至少 3 名肿瘤学家和一名药剂师）的决定进行治疗。
将在整个研究过程中以 6-8 周的间隔（每 2 个周期）测量和评估疾病范围的变化。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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使用从活检日期到治疗开始日期的天数确定可行性
大体时间：从活检到完成1个疗程的日期，一般约30天
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治疗天数是用于确定可行性的一个数据点。
这项研究可行性的定义将包括：“研究登记、完成 RNA 表达谱、完成 DNA 突变面板、基因组分析和报告生成、肿瘤委员会做出治疗决定、完成治疗审查并在活检后 21 天开始治疗/手术切除日期，然后完成 1 个周期的治疗。”
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从活检到完成1个疗程的日期，一般约30天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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作为安全衡量标准的发生不良事件的参与者人数
大体时间：从首次服用研究药物之日起收集不良事件，直至最后一次服用研究药物后 30 天，持续跟踪持续的相关不良事件直至解决，平均时间为 3 年。
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确定允许分子肿瘤委员会确定个体化治疗计划的安全性
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从首次服用研究药物之日起收集不良事件，直至最后一次服用研究药物后 30 天，持续跟踪持续的相关不良事件直至解决，平均时间为 3 年。
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通过横断面 CT 或 MRI 成像和/或 MIBG 或 PET 扫描，根据放射学可评估疾病的存在情况，确定参与者的总体缓解率 (ORR)。
大体时间：随访直至停止治疗，一般为 3 年
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使用 RESIST 标准根据总体缓解率 (ORR) 确定所选治疗的活性。
响应评估将包括初始可衡量目标，并将在第 2 周期之后进行，然后在每隔一个周期之后进行。
根据实体瘤标准 (RECIST v1.1) 中目标病灶的疗效评估标准，并通过 CT 或 MRI 成像和/或 MIBG 或 PET 扫描进行评估：完全缓解 (CR)、所有目标病灶消失；部分缓解（PR），目标病灶最长直径总和减少≥30%；疾病进展，可测量病变的疾病测量总和至少增加 20%，疾病稳定，从研究开始，既没有减少到足以符合 PR 资格，也没有增加到足以达到 PD 资格。
总体反应 (OR) = CR + PR。
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随访直至停止治疗，一般为 3 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 学习椅：Giselle Sholler, MD、Beat Childhood Cancer at Atrium Health
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2013年3月4日
初级完成 (实际的)
2024年1月17日
研究完成 (实际的)
2024年1月17日
研究注册日期
首次提交
2013年2月26日
首先提交符合 QC 标准的
2013年2月27日
首次发布 (估计的)
2013年3月1日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年4月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月1日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- NMTRC008
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