Terapia guiada por moléculas para el cáncer infantil en recaída y refractario

Criterios de inclusión:

• Los sujetos deben tener neuroblastoma, tumor cerebral o tumor raro comprobado histológicamente y confirmación de enfermedad refractaria o recurrente con confirmación histológica en el momento del diagnóstico o en el momento de la recurrencia/progresión
• Los sujetos deben tener más de 12 meses de edad en el momento de la inscripción.
• Los sujetos deben tener ≤ 21 años de edad en el momento del diagnóstico inicial.
• Los sujetos deben tener una enfermedad medible demostrada por tejido anormal residual en un sitio primario o metastásico que mida más de 1 cm en cualquier dimensión mediante imágenes estandarizadas (CT o MRI); el tumor debe ser accesible para la biopsia. Los pacientes con enfermedad de la médula ósea únicamente que se espera que sean >75 % del tumor son elegibles para inscribirse.
• El estado actual de la enfermedad debe ser uno para el cual actualmente no existe una terapia curativa conocida.
• La puntuación de Lansky o Karnofsky debe ser superior a 50
• Los sujetos sin metástasis en la médula ósea deben tener un ANC > 750/μl

• Debe demostrarse una función hepática adecuada, definida como:

  1. Bilirrubina total ≤ 1,5 x límite superior normal (LSN) para la edad Y
  2. SGPT (ALT) < 10 x límite superior normal (ULN) para la edad
• Se requiere una prueba de embarazo en suero negativa para las participantes femeninas en edad fértil (≥13 años de edad o después del inicio de la menstruación)
• Tanto los sujetos del estudio pospuberales masculinos como femeninos deben aceptar usar uno de los métodos anticonceptivos más efectivos durante el tratamiento y durante los seis meses posteriores a la finalización del tratamiento. Estos métodos incluyen abstinencia total (sin sexo), anticonceptivos orales ("la píldora"), un dispositivo intrauterino (DIU), implantes de levonorgestrol (Norplant) o inyecciones de acetato de medroxiprogesterona (inyecciones Depo-provera). Si no se puede usar uno de estos, se recomienda espuma anticonceptiva con condón.
• Consentimiento informado: Todos los sujetos y/o tutores legales deben firmar el consentimiento informado por escrito. El asentimiento, cuando corresponda, se obtendrá de acuerdo con las pautas institucionales. Se incluirá el consentimiento voluntario para estudios opcionales de biología.

Criterio de exclusión:

• Sujetos que hayan recibido quimioterapia citotóxica en los últimos 7 días antes de la inscripción y 14 días antes de la fecha de inicio del tratamiento del estudio.
• Sujetos que hayan recibido cualquier tipo de radioterapia en el sitio de muestra primario en los últimos 14 días (la radiación puede incluirse en la decisión de tratamiento después de la biopsia).
• Sujetos que reciben terapia antitumoral para su enfermedad o cualquier fármaco en investigación al mismo tiempo
• Sujetos con una infección grave o una enfermedad potencialmente mortal (no relacionada con el tumor) que sea > Grado 2 (NCI CTCAE V4.0), o infecciones activas graves que requieran terapia antibiótica parenteral.
• Sujetos con cualquier otra afección médica, incluidos síndromes de malabsorción, enfermedades mentales o abuso de sustancias, que el investigador considere que probablemente interfieran con la interpretación de los resultados o que puedan interferir con la capacidad de un sujeto para firmar o la capacidad del tutor legal para firmar el consentimiento informado y la capacidad del sujeto para cooperar y participar en el estudio