Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia kierowana molekularnie dla nawrotowego i opornego na leczenie raka wieku dziecięcego

2 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Giselle Sholler

Próba wykonalności wykorzystania terapii kierowanej molekularnie w leczeniu pacjentów z nawracającym i opornym na leczenie rakiem wieku dziecięcego

Celem tego badania jest przetestowanie wykonalności (możliwości wykonania) technologii eksperymentalnych w celu określenia składu molekularnego guza (profil ekspresji genów) i mutacji. Technologia ta, zwana „Platformą Analizy Genów Pediatrycznych”, obejmuje raport genomiczny (profil ekspresji genów) oraz raport panelu mutacji DNA, które są wykorzystywane do odkrywania nowych sposobów rozumienia nowotworów i potencjalnego przewidywania najlepszych metod leczenia pacjentów z rakiem w przyszłości.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

52

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stany Zjednoczone, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci muszą mieć potwierdzonego histologicznie nerwiaka niedojrzałego, guza mózgu lub rzadkiego nowotworu oraz potwierdzenie opornej na leczenie lub nawracającej choroby z potwierdzeniem histologicznym w chwili rozpoznania lub w czasie nawrotu/progresji
  • Uczestnicy muszą być w wieku >12 miesięcy w chwili rejestracji.
  • Pacjenci muszą być w wieku ≤ 21 lat w momencie wstępnej diagnozy.
  • Pacjenci muszą mieć mierzalną chorobę, o czym świadczy resztkowa nieprawidłowa tkanka w miejscu pierwotnym lub przerzutowym, mierząca więcej niż 1 cm w dowolnym wymiarze za pomocą znormalizowanego obrazowania (CT lub MRI); guz musi być dostępny do biopsji. Do badania kwalifikują się pacjenci z chorobą obejmującą wyłącznie szpik kostny, u której przewiduje się, że >75% guza jest nowotworem.
  • Obecny stan chorobowy musi być stanem, dla którego obecnie nie jest znana terapia lecznicza
  • Wynik Lansky'ego lub Karnofsky'ego musi być większy niż 50
  • Osoby bez przerzutów do szpiku kostnego muszą mieć ANC > 750/μl

  • Należy wykazać odpowiednią czynność wątroby, zdefiniowaną jako:

    1. Bilirubina całkowita ≤ 1,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku ORAZ
    2. SGPT (ALT) < 10 x górna granica normy (GGN) dla wieku
  • Ujemny wynik testu ciążowego z surowicy jest wymagany w przypadku kobiet w wieku rozrodczym (≥13 lat lub po wystąpieniu miesiączki)
  • Zarówno mężczyźni, jak i kobiety badani po okresie dojrzewania muszą wyrazić zgodę na stosowanie jednej z bardziej skutecznych metod kontroli urodzeń podczas leczenia i przez sześć miesięcy po zakończeniu leczenia. Metody te obejmują całkowitą abstynencję (brak seksu), doustne środki antykoncepcyjne („pigułka”), wkładkę wewnątrzmaciczną (IUD), implanty lewonorgestrolu (Norplant) lub zastrzyki octanu medroksyprogesteronu (zastrzyki Depo-provera). Jeśli nie można użyć jednego z nich, zaleca się stosowanie pianki antykoncepcyjnej z prezerwatywą.
  • Świadoma zgoda: Wszyscy uczestnicy i/lub opiekunowie prawni muszą podpisać świadomą pisemną zgodę. W stosownych przypadkach zgoda zostanie uzyskana zgodnie z wytycznymi instytucji. Uwzględniona zostanie dobrowolna zgoda na fakultatywne studia biologiczne.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, którzy otrzymali chemioterapię cytotoksyczną w ciągu ostatnich 7 dni przed włączeniem do badania i 14 dni przed datą rozpoczęcia leczenia w ramach badania.
  • Osoby, które w ciągu ostatnich 14 dni otrzymały jakąkolwiek radioterapię do pierwotnego miejsca pobrania próbki (promieniowanie może być uwzględnione w decyzji o leczeniu po biopsji).
  • Pacjenci otrzymujący jednocześnie terapię przeciwnowotworową z powodu swojej choroby lub jakikolwiek badany lek
  • Osoby z ciężkim zakażeniem lub chorobą zagrażającą życiu (niezwiązaną z nowotworem), która jest > stopnia 2 (NCI CTCAE V4.0) lub aktywnymi, ciężkimi zakażeniami wymagającymi antybiotykoterapii pozajelitowej.
  • Osoby z jakimkolwiek innym schorzeniem, w tym zespołami złego wchłaniania, chorobą psychiczną lub nadużywaniem substancji, które zdaniem Badacza mogą zakłócać interpretację wyników lub które mogłyby zakłócać zdolność osoby badanej do podpisania lub opiekuna prawnego do podpisania świadomej zgody oraz zdolności uczestnika do współpracy i udziału w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Terapia z przewodnikiem — platforma analizy genów pediatrycznych
Łącznie leczonych będzie 48 pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym, guzem mózgu i rzadkimi nowotworami, którzy są oporni na leczenie lub mają nawrót choroby podczas konwencjonalnej terapii. Terapia sterowana dopuszcza stosowanie dowolnej kombinacji terapeutycznej (do 4 środków) pod warunkiem, że obejmuje leki zawarte w raporcie z badania. Wszyscy pacjenci będą obserwowani pod kątem przeżycia, odpowiedzi na chorobę, progresji i bezpieczeństwa. Wszyscy pacjenci będą leczeni według uznania prowadzącego onkologa i komitetu badawczego (minimum 3 onkologów i jeden farmaceuta). Zasięg choroby będzie mierzony i oceniany pod kątem zmian w trakcie trwania badania iw odstępach 6-8 tygodni (co 2 cykle).
Urządzenie: Terapia z przewodnikiem — platforma analizy genów pediatrycznych
Łącznie leczonych będzie 48 pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym, guzem mózgu i rzadkimi nowotworami, którzy są oporni na leczenie lub mają nawrót choroby podczas konwencjonalnej terapii. Terapia sterowana dopuszcza stosowanie dowolnej kombinacji terapeutycznej (do 4 środków) pod warunkiem, że obejmuje leki zawarte w raporcie z badania. Wszyscy pacjenci będą obserwowani pod kątem przeżycia, odpowiedzi na chorobę, progresji i bezpieczeństwa. Wszyscy pacjenci będą leczeni według uznania prowadzącego onkologa i komitetu badawczego (minimum 3 onkologów i jeden farmaceuta). Zasięg choroby będzie mierzony i oceniany pod kątem zmian w trakcie trwania badania iw odstępach 6-8 tygodni (co 2 cykle).
Inne nazwy:
  • Terapia kierowana molekularnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Określ wykonalność na podstawie dni od daty biopsji do daty rozpoczęcia leczenia
Ramy czasowe: Data od biopsji do zakończenia 1 cyklu terapii, zazwyczaj około 30 dni
Liczba dni pozostałych do leczenia to jeden punkt danych, który zostanie wykorzystany w celu określenia wykonalności. Definicja wykonalności tego badania będzie obejmować: „Włączenie do badania, ukończenie profilu ekspresji RNA, ukończenie panelu mutacji DNA, analizę genomu i wygenerowanie raportu, zebranie się komisji ds. nowotworu z decyzją dotyczącą leczenia, zakończenie przeglądu leczenia i rozpoczęcie leczenia do 21 dni po biopsji /data resekcji chirurgicznej, a następnie zakończenie 1 cyklu terapii.”
Data od biopsji do zakończenia 1 cyklu terapii, zazwyczaj około 30 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane jako miara bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Zdarzenia niepożądane zbierano począwszy od daty pierwszej dawki badanego leku aż do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku. Obserwowano trwające powiązane zdarzenia niepożądane aż do ich ustąpienia, średnio przez 3 lata.
Określenie bezpieczeństwa umożliwienia komisji ds. nowotworów molekularnych ustalenia zindywidualizowanych planów leczenia
Zdarzenia niepożądane zbierano począwszy od daty pierwszej dawki badanego leku aż do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku. Obserwowano trwające powiązane zdarzenia niepożądane aż do ich ustąpienia, średnio przez 3 lata.
Ogólny współczynnik odpowiedzi (ORR) uczestników na podstawie obecności choroby ocenianej radiologicznie za pomocą przekrojowej tomografii komputerowej lub rezonansu magnetycznego i/lub skanów MIBG lub PET.
Ramy czasowe: Obserwowano aż do zakończenia terapii, zazwyczaj 3 lata
Aby określić aktywność wybranych terapii na podstawie całkowitego wskaźnika odpowiedzi (ORR) przy użyciu kryteriów RESIST. Ocena odpowiedzi będzie obejmować początkowe mierzalne cele i będzie przeprowadzana po drugim cyklu, a następnie po co drugim cyklu. Kryteria oceny odpowiedzi według kryteriów kryteriów guzów litych (RECIST v1.1) dla zmian docelowych i ocenianych za pomocą obrazowania CT lub MRI i/lub skanów MIBG lub PET: Całkowita odpowiedź (CR), zniknięcie wszystkich docelowych zmian chorobowych; Częściowa odpowiedź (PR), >=30% zmniejszenie sumy najdłuższej średnicy docelowych zmian chorobowych; Choroba postępująca, co najmniej 20% wzrost sumy pomiarów choroby dla mierzalnych zmian, choroba stabilna, ani wystarczający spadek, aby zakwalifikować się do PR, ani wystarczający wzrost, aby zakwalifikować się do PD od momentu wejścia do badania. Odpowiedź ogólna (OR) = CR + PR.
Obserwowano aż do zakończenia terapii, zazwyczaj 3 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Giselle Sholler

Współpracownicy

Dell, Inc.

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 marca 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 stycznia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 stycznia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 lutego 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 lutego 2013

Pierwszy wysłany (Szacowany)

1 marca 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 sierpnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NMTRC008

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj