Molekular geführte Therapie für rezidivierten und refraktären Kinderkrebs

Einschlusskriterien:

• Die Probanden müssen ein histologisch nachgewiesenes Neuroblastom, einen Hirntumor oder einen seltenen Tumor und eine Bestätigung einer refraktären oder wiederkehrenden Erkrankung mit histologischer Bestätigung zum Zeitpunkt der Diagnose oder zum Zeitpunkt des Wiederauftretens / Fortschreitens haben
• Die Probanden müssen bei der Einschreibung älter als 12 Monate sein.
• Die Probanden müssen bei Erstdiagnose ≤ 21 Jahre alt sein.
• Die Probanden müssen eine messbare Krankheit haben, die durch abnormes Restgewebe an einer primären oder metastasierten Stelle mit einer Größe von mehr als 1 cm in jeder Dimension durch standardisierte Bildgebung (CT oder MRT) nachgewiesen wird. Der Tumor muss für eine Biopsie zugänglich sein. Patienten mit einer Erkrankung des Knochenmarks, von der erwartet wird, dass sie zu > 75 % aus Tumoren besteht, sind zur Aufnahme berechtigt.
• Der aktuelle Krankheitszustand muss einer sein, für den derzeit keine kurative Therapie bekannt ist
• Der Lansky- oder Karnofsky-Score muss über 50 liegen
• Personen ohne Knochenmarkmetastasen müssen eine ANC > 750/μl aufweisen

• Eine ausreichende Leberfunktion muss nachgewiesen werden, definiert als:

  1. Gesamtbilirubin ≤ 1,5 x Obergrenze des Normalwertes (ULN) für das Alter UND
  2. SGPT (ALT) < 10 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) für das Alter
• Ein negativer Serum-Schwangerschaftstest ist für weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter (≥ 13 Jahre oder nach Einsetzen der Menstruation) erforderlich.
• Sowohl männliche als auch weibliche postpubertäre Studienteilnehmer müssen zustimmen, während der Behandlung und für sechs Monate nach Beendigung der Behandlung eine der wirksameren Verhütungsmethoden anzuwenden. Diese Methoden umfassen totale Abstinenz (kein Sex), orale Kontrazeptiva ("die Pille"), ein Intrauterinpessar (IUP), Levonorgestrol-Implantate (Norplant) oder Medroxyprogesteronacetat-Injektionen (Depo-Provera-Schüsse). Wenn eines davon nicht verwendet werden kann, wird ein Verhütungsschaum mit Kondom empfohlen.
• Einverständniserklärung: Alle Probanden und/oder Erziehungsberechtigten müssen eine schriftliche Einverständniserklärung unterzeichnen. Gegebenenfalls wird die Zustimmung gemäß den institutionellen Richtlinien eingeholt. Die freiwillige Zustimmung zum fakultativen Biologiestudium wird eingeschlossen.

Ausschlusskriterien:

• Probanden, die innerhalb der letzten 7 Tage vor der Aufnahme und 14 Tage vor Beginn der Studienbehandlung eine zytotoxische Chemotherapie erhalten haben.
• Probanden, die innerhalb der letzten 14 Tage eine Strahlentherapie an der primären Probenstelle erhalten haben (die Bestrahlung kann nach der Biopsie in die Behandlungsentscheidung einbezogen werden).
• Probanden, die gleichzeitig eine Antitumortherapie für ihre Krankheit oder ein Prüfpräparat erhalten
• Patienten mit einer schweren Infektion oder einer lebensbedrohlichen Krankheit (nicht im Zusammenhang mit einem Tumor) > Grad 2 (NCI CTCAE V4.0) oder aktiven, schweren Infektionen, die eine parenterale Antibiotikatherapie erfordern.
• Probanden mit anderen Erkrankungen, einschließlich Malabsorptionssyndrom, Geisteskrankheit oder Drogenmissbrauch, die nach Ansicht des Ermittlers wahrscheinlich die Interpretation der Ergebnisse beeinträchtigen oder die die Fähigkeit eines Probanden zur Unterzeichnung oder die Fähigkeit des gesetzlichen Vormunds zur Unterzeichnung beeinträchtigen würden Einverständniserklärung und die Fähigkeit des Probanden, an der Studie zu kooperieren und teilzunehmen