Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Молекулярно-управляемая терапия рецидивирующего и рефрактерного рака у детей

2 августа 2024 г. обновлено: Giselle Sholler

Технико-экономическое испытание с использованием молекулярной терапии для лечения пациентов с рецидивирующим и рефрактерным раком у детей

Целью данного исследования является проверка осуществимости (возможности реализации) экспериментальных технологий для определения молекулярного состава опухоли (профиля экспрессии генов) и мутаций. Эта технология, называемая «Платформа педиатрического анализа генов», включает в себя геномный отчет (профиль экспрессии генов) и отчет панели мутаций ДНК, которые используются для открытия новых способов понимания рака и потенциального прогнозирования лучших методов лечения пациентов с раком в будущем.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

52

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Соединенные Штаты, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Соединенные Штаты, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • Primary Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

1 год и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты должны иметь гистологически подтвержденную нейробластому, опухоль головного мозга или редкую опухоль и подтверждение рефрактерного или рецидивирующего заболевания с гистологическим подтверждением при постановке диагноза или во время рецидива/прогрессирования.
  • Субъекты должны быть старше 12 месяцев на момент зачисления.
  • Субъекты должны быть в возрасте ≤ 21 года на момент постановки первоначального диагноза.
  • Субъекты должны иметь измеримое заболевание, о чем свидетельствует остаточная аномальная ткань в первичном или метастатическом очаге размером более 1 см в любом измерении с помощью стандартизированной визуализации (КТ или МРТ); опухоль должна быть доступна для биопсии. Пациенты с заболеванием только костного мозга, которое, как ожидается, составляет> 75% опухоли, имеют право на участие.
  • Текущее болезненное состояние должно быть состоянием, для которого в настоящее время не существует известной лечебной терапии.
  • Оценка Лански или Карновского должна быть больше 50.
  • Субъекты без метастазов в костный мозг должны иметь ANC > 750/мкл.

  • Должна быть продемонстрирована адекватная функция печени, определяемая как:

    1. Общий билирубин ≤ 1,5 x верхняя граница нормы (ВГН) для возраста И
    2. SGPT (ALT) < 10 x верхняя граница нормы (ULN) для возраста
  • Отрицательный сывороточный тест на беременность требуется для женщин-участниц детородного возраста (≥13 лет или после начала менструации).
  • И мужчины, и женщины в постпубертатном периоде исследования должны согласиться использовать один из наиболее эффективных методов контроля над рождаемостью во время лечения и в течение шести месяцев после прекращения лечения. Эти методы включают полное воздержание (отказ от секса), оральные контрацептивы («таблетки»), внутриматочную спираль (ВМС), имплантаты левоноргестрола (Норплант) или инъекции медроксипрогестерона ацетата (уколы Депо-Провера). Если один из них не может быть использован, рекомендуется противозачаточная пена с презервативом.
  • Информированное согласие: все субъекты и/или законные опекуны должны подписать информированное письменное согласие. Согласие, когда это уместно, будет получено в соответствии с руководящими принципами учреждения. Добровольное согласие на дополнительные исследования биологии будет включено.

Критерий исключения:

  • Субъекты, которые получали какую-либо цитотоксическую химиотерапию в течение последних 7 дней до включения в исследование и за 14 дней до даты начала исследуемого лечения.
  • Субъекты, которые получали какую-либо лучевую терапию в месте первичного взятия образца в течение последних 14 дней (облучение может быть включено в решение о лечении после биопсии).
  • Субъекты, одновременно получающие противоопухолевую терапию по поводу своего заболевания или любой исследуемый препарат
  • Субъекты с серьезной инфекцией или опасным для жизни заболеванием (не связанным с опухолью) > степени 2 (NCI CTCAE V4.0) или активными серьезными инфекциями, требующими парентеральной терапии антибиотиками.
  • Субъекты с любым другим заболеванием, включая синдромы мальабсорбции, психические заболевания или злоупотребление психоактивными веществами, которые, по мнению исследователя, могут помешать интерпретации результатов или которые могут помешать способности субъекта подписывать или законному опекуну подписывать информированное согласие и способность субъекта сотрудничать и участвовать в исследовании

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Управляемая терапия — Платформа педиатрического генетического анализа
В общей сложности будет пролечено 48 пациентов с нейробластомой, опухолью головного мозга и редкими опухолями, которые не поддаются лечению или рецидивируют при традиционной терапии. Направленная терапия позволит использовать любую терапевтическую комбинацию (до 4 препаратов) при условии, что она включает препараты, указанные в отчете об исследовании. Все пациенты будут отслеживаться на предмет выживаемости, ответа на заболевание, прогрессирования и безопасности. Все пациенты будут лечиться по усмотрению лечащего онколога и исследовательского комитета (минимум 3 онколога и один фармацевт). Степень заболевания будет измеряться и оцениваться на предмет изменений на протяжении всего исследования и с 6-8-недельными интервалами (каждые 2 цикла).
Устройство: Управляемая терапия — Платформа педиатрического генетического анализа
В общей сложности будет пролечено 48 пациентов с нейробластомой, опухолью головного мозга и редкими опухолями, которые не поддаются лечению или рецидивируют при традиционной терапии. Направленная терапия позволит использовать любую терапевтическую комбинацию (до 4 препаратов) при условии, что она включает препараты, указанные в отчете об исследовании. Все пациенты будут отслеживаться на предмет выживаемости, ответа на заболевание, прогрессирования и безопасности. Все пациенты будут лечиться по усмотрению лечащего онколога и исследовательского комитета (минимум 3 онколога и один фармацевт). Степень заболевания будет измеряться и оцениваться на предмет изменений на протяжении всего исследования и с 6-8-недельными интервалами (каждые 2 цикла).
Другие имена:
  • Молекулярная управляемая терапия

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Определите осуществимость, используя дни от даты биопсии до даты начала лечения.
Временное ограничение: Дата от биопсии до завершения 1 цикла терапии, обычно около 30 дней.
Дни до лечения — это один из показателей, который будет использоваться для определения осуществимости. Определение осуществимости этого исследования будет включать: «Зачисление в исследование, завершение профиля экспрессии РНК, завершение работы комиссии по мутациям ДНК, геномный анализ и составление отчетов, проведение онкологической комиссии для принятия решения о лечении, завершение обзора лечения и начало лечения через 21 день после биопсии. / дата хирургической резекции, а затем завершение 1 цикла терапии».
Дата от биопсии до завершения 1 цикла терапии, обычно около 30 дней.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями как мера безопасности
Временное ограничение: Нежелательные явления собирались, начиная с даты приема первой дозы исследуемого препарата и до истечения 30 дней после последней дозы исследуемого препарата; продолжающиеся связанные с ним нежелательные явления продолжали отслеживаться до их разрешения, в среднем в течение 3 лет.
Определить безопасность разрешения комиссии по молекулярным опухолям определять индивидуальные планы лечения.
Нежелательные явления собирались, начиная с даты приема первой дозы исследуемого препарата и до истечения 30 дней после последней дозы исследуемого препарата; продолжающиеся связанные с ним нежелательные явления продолжали отслеживаться до их разрешения, в среднем в течение 3 лет.
Общая частота ответа (ЧОО) участников по наличию радиологически определяемого заболевания с помощью поперечной КТ или МРТ и/или с помощью MIBG или ПЭТ-сканирования.
Временное ограничение: Наблюдение до прекращения терапии, обычно в течение 3 лет.
Определить активность выбранного лечения на основе общей частоты ответа (ЧОО) с использованием критериев RESIST. Оценка реакции будет включать первоначальные измеримые цели и будет выполняться после цикла 2, а затем после каждого второго цикла. Критерии оценки ответа в критериях солидных опухолей (RECIST v1.1) для целевых поражений и оцениваются с помощью КТ или МРТ и/или с помощью MIBG или ПЭТ-сканирований: полный ответ (CR), исчезновение всех целевых поражений; Частичный ответ (PR), >=30% уменьшение суммы наибольшего диаметра целевых поражений; Прогрессирующее заболевание. Увеличение суммы показателей заболевания для измеримых поражений не менее чем на 20 %. Стабильное заболевание. Ни достаточное снижение для получения права на ПР, ни достаточное увеличение для получения права на ПД с момента включения в исследование. Общий ответ (OR) = CR + PR.
Наблюдение до прекращения терапии, обычно в течение 3 лет.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Giselle Sholler

Соавторы

Dell, Inc.

Следователи

  • Учебный стул: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 марта 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

17 января 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

17 января 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 февраля 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 февраля 2013 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

1 марта 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

6 августа 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 августа 2024 г.

Последняя проверка

1 августа 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NMTRC008

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться