血友病Aの小児に対する予防とオンデマンド治療
2015年4月30日 更新者：Bayer
重度の血友病の子供に対するルーチンの予防治療とオンデマンド治療 A: 中国の血友病患者におけるすべての出血イベントの比較
重度の血友病 A の小児に対する週 3 回の予防とオンデマンド治療の効果の比較。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
30
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Beijing、中国
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Beijing、中国、100730
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Tianjin、中国
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国、510515
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430022
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～16年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- 男性、2～16歳
- 重度の血友病 A (<1% FVIII:C [血液凝固因子 VIII:C] )
- -登録前に少なくとも50の文書化されたED（暴露日）
- -ベースラインで測定可能な阻害活性はなく、FVIII阻害抗体形成の履歴
- 両親または法定後見人によるインフォームド コンセントの文書、署名、および日付
除外基準:
- 血友病Aとは別の出血性疾患
- -活性物質、マウスまたはハムスタータンパク質に対する既知の過敏症
- -以前の医療記録に基づく血小板減少症（血小板数<100 000 / mm3）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：組換え第VIII因子
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参加者は組換え第 VIII 因子 (Rec.
第 VIII 因子) のオンデマンド治療を 12 週間行い、その後 12 週間の予防治療フェーズを実施します。
予防治療の投与量と方法は、25 IU/Kg、週 3 回でした。
オンデマンド治療における用量は、添付文書または現在の標準治療に従って医師によって決定されました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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オンデマンドと予防期間の全出血の年間数の差
時間枠：1～12週目（オンデマンド治療）および13～24週目（予防治療）
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年次出血期間 1 から期間 2 を差し引いた ITT 分析セット。
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1～12週目（オンデマンド治療）および13～24週目（予防治療）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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オンデマンドと予防期間の関節出血の年間数の違い
時間枠：1～12週目（オンデマンド治療）および13～24週目（予防治療）
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年次関節出血期間 1 から期間 2 を差し引いた ITT 分析セット。
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1～12週目（オンデマンド治療）および13～24週目（予防治療）
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オンデマンド期間と予防期間の間の血友病関節健康スコアによって評価された各期間中の関節機能の個人内変化の違い
時間枠：ベースラインから12週目（オンデマンド治療）および24週目（予防治療）まで
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血友病関節健康スコア (HJHS) の範囲は 0 ～ 124 です。
HJHS の値が高いほど、被験者の状況が悪いことを表します。
中央値 95% CI HJHS 値の変化に対する両側ホッジス レーマン推定値 ITT 分析セット。
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ベースラインから12週目（オンデマンド治療）および24週目（予防治療）まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年3月1日
一次修了 (実際)
2014年1月1日
研究の完了 (実際)
2014年1月1日
試験登録日
最初に提出
2013年3月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年3月12日
最初の投稿 (見積もり)
2013年3月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年5月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年4月30日
最終確認日
2015年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。