Profylakse versus on-demand behandling for barn med hemofili A
30. april 2015 oppdatert av: Bayer
Rutinemessig profylaksebehandling versus behandling etter behov for barn med alvorlig hemofili A: Sammenligning av alle blødningshendelser hos kinesiske hemofilipasienter
Sammenligning av effekten av tre ganger i uken profylakse på alle blødninger med behandling etter behov for barn med alvorlig hemofili A.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
30
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina
-
Beijing, Kina, 100730
-
Tianjin, Kina
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430022
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 16 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann i alderen 2-16 år
- Alvorlig hemofili A (<1 % FVIII:C [blodkoagulasjonsfaktor VIII:C])
- Minimum minst 50 dokumenterte ED (eksponeringsdag) før påmelding
- Ingen målbar inhibitoraktivitet ved baseline og historie med dannelse av FVIII-hemmerantistoff
- Foreldre eller foresatte dokumenterer, signerer og daterer informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- En annen blødningssykdom som er forskjellig fra hemofili A
- Kjent overfølsomhet overfor virkestoffet, mus- eller hamsterprotein
- Trombocytopeni (blodplateantall <100 000/mm3) basert på tidligere medisinske journaler
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Rekombinant faktor VIII
|
Deltakerne mottok rekombinant faktor VIII (Rec.
faktor VIII) behandling etter behov i 12 uker etterfulgt av en 12 ukers profylaksebehandlingsfase.
Dosen og metoden for profylaksebehandling var 25 IE/kg, 3 ganger/uke.
Dosen ved behovsbehandling ble bestemt av legen i henhold til pakningsvedlegget eller gjeldende behandlingsstandard.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forskjellen mellom årlig antall blødninger mellom etterspørsel og profylakseperiode
Tidsramme: Uke 1-12 (behandling ved behov) og 13-24 (profylaktisk behandling)
|
Årlig blødningsperiode 1 minus periode 2 ITT-analysesett.
|
Uke 1-12 (behandling ved behov) og 13-24 (profylaktisk behandling)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forskjellen mellom årlig antall leddblødninger mellom etterspørsel og profylakseperiode
Tidsramme: Uke 1-12 (behandling ved behov) og 13-24 (profylaktisk behandling)
|
Annualiserte leddblødninger periode 1 minus periode 2 ITT analysesett.
|
Uke 1-12 (behandling ved behov) og 13-24 (profylaktisk behandling)
|
|
Forskjellen på intra-individuell endring av leddfunksjon i løpet av hver periode vurdert av hemofili leddhelsepoeng mellom etterspørsel og profylakseperiode
Tidsramme: Fra baseline til uke 12 (behandling ved behov) og uke 24 (profylaktisk behandling)
|
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) varierer fra 0 til 124.
Høyere verdier i HJHS representerer dårligere situasjon for faget.
2-sidig Hodges Lehmann estimerer for median 95 % CI HJHS-verdier forskjell på endringer ITT-analysesett.
|
Fra baseline til uke 12 (behandling ved behov) og uke 24 (profylaktisk behandling)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. mars 2013
Primær fullføring (Faktiske)
1. januar 2014
Studiet fullført (Faktiske)
1. januar 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. mars 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. mars 2013
Først lagt ut (Anslag)
13. mars 2013
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
19. mai 2015
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
30. april 2015
Sist bekreftet
1. april 2015
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 16287
- 2014-001362-10 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .