Ennaltaehkäisy versus on Demand hoito lapsille, joilla on hemofilia A
torstai 30. huhtikuuta 2015 päivittänyt: Bayer
Vaikeaa hemofiliaa sairastavien lasten rutiiniehkäisyhoito verrattuna tarpeen mukaan annettavaan hoitoon: kaikkien verenvuototapahtumien vertailu kiinalaisilla hemofiliapotilailla
Kolmen kerran viikossa tapahtuvan ennaltaehkäisyn vaikutuksen vertailu kaikkiin verenvuodoihin tilaushoitoon lapsille, joilla on vaikea hemofilia A.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
30
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Beijing, Kiina
-
Beijing, Kiina, 100730
-
Tianjin, Kiina
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510515
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kiina, 430022
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 16 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies, 2-16 v
- Vaikea hemofilia A (<1 % FVIII:C [veren hyytymistekijä VIII:C])
- Vähintään 50 dokumentoitua ED-päivää (altistumispäivä) ennen ilmoittautumista
- Ei mitattavissa olevaa inhibiittoriaktiivisuutta lähtötilanteessa ja FVIII-inhibiittorivasta-aineen muodostumista historiassa
- Vanhemmat tai lailliset huoltajat dokumentoivat, allekirjoittavat ja päivättävät tietoisen suostumuksen
Poissulkemiskriteerit:
- Toinen verenvuototauti, joka eroaa hemofilia A:sta
- Tunnettu yliherkkyys vaikuttavalle aineelle, hiiren tai hamsterin proteiinille
- Trombosytopenia (verihiutaleiden määrä <100 000/mm3) aikaisempien lääketieteellisten tietojen perusteella
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Rekombinanttitekijä VIII
|
Osallistujat saivat rekombinanttitekijä VIII:n (Rec.
tekijä VIII) on-demand-hoito 12 viikon ajan, jota seuraa 12 viikon profylaksihoitovaihe.
Annos ja ennaltaehkäisevä hoitomuoto oli 25 IU/kg, 3 kertaa/viikko.
On-demand-hoidon annoksen päätti lääkäri pakkausselosteen tai nykyisen hoitostandardin mukaan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kaikkien vuotojen vuosittaisen määrän ero on-demand- ja ennaltaehkäisyjakson välillä
Aikaikkuna: Viikko 1-12 (tilaushoito) ja 13-24 (profylaktinen hoito)
|
Vuosittaiset verenvuotojaksot 1 miinus jakso 2 ITT-analyysisarja.
|
Viikko 1-12 (tilaushoito) ja 13-24 (profylaktinen hoito)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuosittaisten nivelvuotojen lukumäärän ero on-demand- ja ennaltaehkäisyjakson välillä
Aikaikkuna: Viikko 1-12 (tilaushoito) ja 13-24 (profylaktinen hoito)
|
Vuosittaiset nivelverenvuotojaksot 1 miinus jakso 2 ITT-analyysisarja.
|
Viikko 1-12 (tilaushoito) ja 13-24 (profylaktinen hoito)
|
|
Ero yksilön sisäisessä nivelen toiminnan muutoksissa kunkin jakson aikana hemofilia-nivelen terveyspisteiden perusteella arvioituna tarpeen mukaan ja ennaltaehkäisyjakson välillä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 12 (tarpeen mukaan annettava hoito) ja viikkoon 24 (profylaktinen hoito)
|
Hemofilia Joint Health Score (HJHS) vaihtelee välillä 0-124.
Korkeammat arvot HJHS:ssä edustavat tutkittavan huonompaa tilannetta.
2-puolinen Hodges Lehmann arvioi mediaanien 95 % CI HJHS-arvojen erojen muutoksille ITT-analyysisarja.
|
Lähtötilanteesta viikkoon 12 (tarpeen mukaan annettava hoito) ja viikkoon 24 (profylaktinen hoito)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. maaliskuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. tammikuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. tammikuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 12. maaliskuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. maaliskuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 13. maaliskuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Tiistai 19. toukokuuta 2015
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 30. huhtikuuta 2015
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2015
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 16287
- 2014-001362-10 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .