Profilaktyka a leczenie na żądanie u dzieci chorych na hemofilię A
30 kwietnia 2015 zaktualizowane przez: Bayer
Rutynowe leczenie profilaktyczne w porównaniu z leczeniem na żądanie u dzieci z ciężką hemofilią A: porównanie wszystkich zdarzeń krwotocznych u pacjentów z chińską hemofilią
Porównanie wpływu profilaktyki trzy razy w tygodniu na wszystkie krwawienia z leczeniem na żądanie u dzieci z ciężką postacią hemofilii A.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
30
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Beijing, Chiny
-
Beijing, Chiny, 100730
-
Tianjin, Chiny
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510515
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Chiny, 430022
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 16 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna, wiek 2-16 lat
- Ciężka hemofilia A (<1% FVIII:C [czynnik krzepnięcia krwi VIII:C])
- Minimum co najmniej 50 udokumentowanych ED (dzień ekspozycji) przed rejestracją
- Brak mierzalnej aktywności inhibitora na początku badania i historii powstawania przeciwciał inhibitora FVIII
- Rodzice lub opiekunowie prawni dokumentują, podpisują i datują świadomą zgodę
Kryteria wyłączenia:
- Inna choroba krwotoczna, która różni się od hemofilii A
- Znana nadwrażliwość na substancję czynną, białko myszy lub chomika
- Małopłytkowość (liczba płytek krwi <100 000/mm3) na podstawie wcześniejszej dokumentacji medycznej
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Rekombinowany czynnik VIII
|
Uczestnicy otrzymywali rekombinowany czynnik VIII (Rec.
czynnikiem VIII) leczenie na żądanie przez 12 tygodni, po czym następuje 12-tygodniowa faza leczenia profilaktycznego.
Dawka i sposób leczenia profilaktycznego wynosiły 25 IU/kg, 3 razy/tydzień.
Dawkę w leczeniu doraźnym ustalał lekarz na podstawie ulotki dołączonej do opakowania lub aktualnego standardu postępowania.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Różnica rocznej liczby wszystkich krwawień między okresem na żądanie a okresem profilaktyki
Ramy czasowe: Tydzień 1-12 (leczenie na żądanie) i 13-24 (leczenie profilaktyczne)
|
Roczne krwawienia okres 1 minus okres 2 zestaw analiz ITT.
|
Tydzień 1-12 (leczenie na żądanie) i 13-24 (leczenie profilaktyczne)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Różnica rocznej liczby krwawień do stawów między okresem na żądanie a okresem profilaktyki
Ramy czasowe: Tydzień 1-12 (leczenie na żądanie) i 13-24 (leczenie profilaktyczne)
|
Roczne krwawienia do stawów okres 1 minus okres 2 zestaw analiz ITT.
|
Tydzień 1-12 (leczenie na żądanie) i 13-24 (leczenie profilaktyczne)
|
|
Różnica wewnątrzosobniczej zmiany funkcji stawów podczas każdego okresu ocenianej na podstawie oceny stanu zdrowia stawów w przypadku hemofilii między okresem na żądanie a okresem profilaktyki
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do 12. tygodnia (leczenie na żądanie) i 24. tygodnia (leczenie profilaktyczne)
|
Hemofilia Joint Health Score (HJHS) wynosi od 0 do 124.
Wyższe wartości w HJHS oznaczają gorszą sytuację badanego.
2-stronne oszacowania Hodgesa Lehmanna dla mediany 95% CI Wartości HJHS różnica zmian zestaw analiz ITT.
|
Od wizyty początkowej do 12. tygodnia (leczenie na żądanie) i 24. tygodnia (leczenie profilaktyczne)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 marca 2013
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 stycznia 2014
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 stycznia 2014
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 marca 2013
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 marca 2013
Pierwszy wysłany (Oszacować)
13 marca 2013
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
19 maja 2015
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
30 kwietnia 2015
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2015
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 16287
- 2014-001362-10 (Numer EudraCT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .