血友病 A 患儿的预防与按需治疗
2015年4月30日 更新者：Bayer
重症血友病儿童的常规预防治疗与按需治疗 A：中国血友病患者所有出血事件的比较
每周 3 次预防性治疗与按需治疗重度血友病 A 患儿的效果比较。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
30
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Beijing、中国
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Beijing、中国、100730
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Tianjin、中国
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国、510515
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430022
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 16年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 男性，2-16岁
- 严重血友病 A（<1% FVIII:C [凝血因子 VIII:C]）
- 入学前至少有 50 次记录在案的 ED（接触日）
- 在基线和 FVIII 抑制剂抗体形成史中没有可测量的抑制剂活性
- 父母或法定监护人签署知情同意书并注明日期
排除标准：
- 另一种与血友病 A 不同的出血性疾病
- 已知对活性物质、小鼠或仓鼠蛋白过敏
- 基于既往病历的血小板减少症（血小板计数 <100 000/mm3）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：重组第八因子
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参与者接受了重组因子 VIII（建议。
因子 VIII) 按需治疗 12 周，然后是 12 周的预防治疗阶段。
预防治疗的剂量和方式为25 IU/Kg，每周3次。
按需治疗的剂量由医生根据包装说明书或当前的护理标准决定。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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按需和预防期间所有出血的年化次数差异
大体时间：第 1-12 周（按需治疗）和第 13-24 周（预防性治疗）
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第 1 期年化出血减去第 2 期 ITT 分析集。
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第 1-12 周（按需治疗）和第 13-24 周（预防性治疗）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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按需和预防期间关节出血年化次数的差异
大体时间：第 1-12 周（按需治疗）和第 13-24 周（预防性治疗）
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年化关节出血第 1 期减去第 2 期 ITT 分析集。
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第 1-12 周（按需治疗）和第 13-24 周（预防性治疗）
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按需和预防期间血友病关节健康评分评估的每个时期关节功能的个体内变化差异
大体时间：从基线到第 12 周（按需治疗）和第 24 周（预防性治疗）
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血友病关节健康评分 (HJHS) 的范围为 0 至 124。
HJHS 中的较高值表示受试者的情况较差。
2-sided Hodges Lehmann 估计 ITT 分析集变化的中位数 95% CI HJHS 值差异。
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从基线到第 12 周（按需治疗）和第 24 周（预防性治疗）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年3月1日
初级完成 (实际的)
2014年1月1日
研究完成 (实际的)
2014年1月1日
研究注册日期
首次提交
2013年3月12日
首先提交符合 QC 标准的
2013年3月12日
首次发布 (估计)
2013年3月13日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年5月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年4月30日
最后验证
2015年4月1日
更多信息
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