Prophylaxie versus traitement sur demande pour les enfants atteints d'hémophilie A
30 avril 2015 mis à jour par: Bayer
Traitement prophylactique de routine versus traitement sur demande pour les enfants atteints d'hémophilie A sévère : comparaison de tous les événements hémorragiques chez les patients hémophiles chinois
Comparaison de l'effet d'une prophylaxie trois fois par semaine sur tous les saignements avec un traitement sur demande pour les enfants atteints d'hémophilie A sévère.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
30
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Beijing, Chine
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Beijing, Chine, 100730
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Tianjin, Chine
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Chine, 510515
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Chine, 430022
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans à 16 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Critère d'intégration:
- Homme, âgé de 2 à 16 ans
- Hémophilie A sévère (<1 % FVIII:C [facteur de coagulation sanguine VIII:C])
- Minimum d'au moins 50 ED documentés (jour d'exposition) avant l'inscription
- Aucune activité inhibitrice mesurable au départ et antécédents de formation d'anticorps inhibiteurs du FVIII
- Les parents ou les tuteurs légaux documentent, signent et datent le consentement éclairé
Critère d'exclusion:
- Une autre maladie hémorragique différente de l'hémophilie A
- Hypersensibilité connue à la substance active, aux protéines de souris ou de hamster
- Thrombocytopénie (numération plaquettaire <100 000/mm3) selon les dossiers médicaux antérieurs
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Facteur VIII recombinant
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Les participants ont reçu du facteur VIII recombinant (Rec.
facteur VIII) traitement à la demande pendant 12 semaines suivi d'une phase de traitement prophylactique de 12 semaines.
La dose et le mode de traitement prophylactique étaient de 25 UI/Kg, 3 fois/par semaine.
La dose du traitement à la demande était décidée par le médecin en fonction de la notice ou de la norme de soins actuelle.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Différence du nombre annualisé de tous les saignements entre la période à la demande et la période de prophylaxie
Délai: Semaine 1-12 (traitement à la demande) et 13-24 (traitement prophylactique)
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Saignements annualisés période 1 moins période 2 Analyse en ITT.
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Semaine 1-12 (traitement à la demande) et 13-24 (traitement prophylactique)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Différence du nombre annualisé de saignements articulaires entre la période à la demande et la période de prophylaxie
Délai: Semaine 1-12 (traitement à la demande) et 13-24 (traitement prophylactique)
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Saignements articulaires annualisés période 1 moins période 2 Analyse en ITT.
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Semaine 1-12 (traitement à la demande) et 13-24 (traitement prophylactique)
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Différence de changement intra-individuel de la fonction articulaire au cours de chaque période évaluée par le score de santé articulaire de l'hémophilie entre la période à la demande et la période de prophylaxie
Délai: Du départ à la semaine 12 (traitement à la demande) et à la semaine 24 (traitement prophylactique)
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Le score de santé articulaire de l'hémophilie (HJHS) varie de 0 à 124.
Des valeurs plus élevées dans le HJHS représentent une situation pire pour le sujet.
Estimations bilatérales de Hodges Lehmann pour la différence médiane des valeurs HJHS de l'IC à 95 % des changements de l'ensemble d'analyses ITT.
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Du départ à la semaine 12 (traitement à la demande) et à la semaine 24 (traitement prophylactique)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 mars 2013
Achèvement primaire (Réel)
1 janvier 2014
Achèvement de l'étude (Réel)
1 janvier 2014
Dates d'inscription aux études
Première soumission
12 mars 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
12 mars 2013
Première publication (Estimation)
13 mars 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
19 mai 2015
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 avril 2015
Dernière vérification
1 avril 2015
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 16287
- 2014-001362-10 (Numéro EudraCT)
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