Profylaxe versus on-demand behandeling voor kinderen met hemofilie A
30 april 2015 bijgewerkt door: Bayer
Routinematige profylaxebehandeling versus on-demandbehandeling voor kinderen met ernstige hemofilie A: vergelijking van alle bloedingen bij Chinese hemofiliepatiënten
Vergelijking van het effect van driemaal per week profylaxe op alle bloedingen met behandeling op aanvraag voor kinderen met ernstige hemofilie A.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
30
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Beijing, China
-
Beijing, China, 100730
-
Tianjin, China
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, China, 510515
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, China, 430022
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar tot 16 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man, leeftijd 2-16jr
- Ernstige hemofilie A (<1% FVIII:C [Bloedstollingsfactor VIII:C])
- Minimaal ten minste 50 gedocumenteerde ED (blootstellingsdag) voorafgaand aan inschrijving
- Geen meetbare remmeractiviteit bij baseline en voorgeschiedenis van vorming van antistoffen tegen FVIII-remmers
- Ouders of wettelijke voogden documenteren, ondertekenen en dateren geïnformeerde toestemming
Uitsluitingscriteria:
- Een andere bloedingsziekte die verschilt van hemofilie A
- Bekende overgevoeligheid voor de werkzame stof, muizen- of hamstereiwit
- Trombocytopenie (aantal bloedplaatjes <100.000/mm3) op basis van eerdere medische dossiers
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Recombinante factor VIII
|
Deelnemers kregen recombinant factor VIII (Rec.
factor VIII) on-demand-behandeling gedurende 12 weken gevolgd door een profylaxebehandelingsfase van 12 weken.
De dosis en wijze van profylaxebehandeling was 25 IE/kg, 3 maal/per week.
De dosis bij behandeling op aanvraag werd door de arts bepaald op basis van de bijsluiter of de huidige zorgstandaard.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verschil van het aantal bloedingen op jaarbasis tussen on-demand en profylaxeperiode
Tijdsspanne: Week 1-12 (on-demand behandeling) en 13-24 (profylactische behandeling)
|
Geannualiseerde bloedingen periode 1 minus periode 2 ITT-analyseset.
|
Week 1-12 (on-demand behandeling) en 13-24 (profylactische behandeling)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verschil van jaarlijks aantal gewrichtsbloedingen tussen on-demand en profylaxeperiode
Tijdsspanne: Week 1-12 (on-demand behandeling) en 13-24 (profylactische behandeling)
|
Jaarlijkse gewrichtsbloedingen periode 1 minus periode 2 ITT-analyseset.
|
Week 1-12 (on-demand behandeling) en 13-24 (profylactische behandeling)
|
|
Verschil in intra-individuele verandering van gewrichtsfunctie tijdens elke periode beoordeeld door de hemofilie gewrichtsgezondheidsscore tussen on-demand en profylaxeperiode
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 12 (on-demand behandeling) en week 24 (profylactische behandeling)
|
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) varieert van 0 tot 124.
Hogere waarden in de HJHS vertegenwoordigen een slechtere situatie voor de proefpersoon.
2-zijdige Hodges Lehmann-schattingen voor mediaan 95% CI HJHS-waarden verschil van veranderingen ITT-analyseset.
|
Vanaf baseline tot week 12 (on-demand behandeling) en week 24 (profylactische behandeling)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 maart 2013
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 januari 2014
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 januari 2014
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
12 maart 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 maart 2013
Eerst geplaatst (Schatting)
13 maart 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
19 mei 2015
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
30 april 2015
Laatst geverifieerd
1 april 2015
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 16287
- 2014-001362-10 (EudraCT-nummer)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .