デュシェンヌ型筋ジストロフィーの被験者におけるPRO045の第IIb相試験
2017年12月6日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの被験者におけるPRO045の複数回皮下投与の有効性、安全性、薬力学および薬物動態を評価する第IIb相非盲検試験
この研究の目的は、PRO045 が DNA の 45 番付近にジストロフィンタンパク質の変異を持つデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 患者の治療薬として安全かつ有効に使用できるかどうかを確認することです。
調査の概要
状態
終了しました
詳細な説明
第 IIb 相、非盲検、複数回投与試験。
この調査は 2 つのフェーズで構成されています。用量漸増段階（その後の用量漸増を伴う）および48週間の治療段階。
研究の種類
介入
入学 (実際)
15
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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London、イギリス
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Newcastle、イギリス
- Institute of Genetic Medicine International Centre for Life
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Roma、イタリア
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
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Leiden、オランダ
- Leids Universitair Medisch Centrum
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Paris、フランス
- Institut de Myologie
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Leuven、ベルギー
- UZ Leuven
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年～18年 (アダルト、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- PRO045 による治療によって修正可能な突然変異に起因するデュシェンヌ型筋ジストロフィーは、MLPA (Multiplex Ligation-dependent Probe Amplification)、CGH (Comparative Genomicハイブリダイゼーション)、SCAIP (Single Condition Amplification/Internal Primer)、または HRMCA (High-Resolution Melting Curve Analysis)、および培養皮膚由来ミオ変換線維芽細胞における PRO045 誘導 DMD エクソン 45 スキッピングによって修正可能です。
- 初回投与日に少なくとも 5 歳の外来通院中の男児で、初回スクリーニング来院時およびベースライン来院時に 6 分歩行距離 (6MWD) テストで少なくとも 230 メートル歩くことができる。 さらに、最初の PRO045 投与前に、治療前の 3 つの 6MWD テスト (スクリーン 1、スクリーン 2、ベースライン) のうち 2 つが互いに +/-30 メートル以内にある必要があります。
- 腓腹筋外側頭の生検（MRIで確認）に十分な品質。 代わりの筋肉は、生検のために考慮されるかもしれませんが、主任研究者と Prosensa Medical Monitor の間の話し合いの後のみです。
- -研究に含めてから少なくとも3年の平均余命。
- -最初のPRO045投与前の少なくとも3か月間安定しているグルココルチコステロイドの使用。 -被験者は、最初のPRO045投与前に少なくとも6か月間グルココルチコステロイドを投与されている必要があります。
- -研究訪問スケジュールおよびその他のプロトコル要件を喜んで順守できる。
- 署名された書面によるインフォームド コンセント (現地の規制に従って、親/法定後見人および/または被験者によって)。
- フランスでは、被験者は、社会保障のカテゴリーに所属しているか、受益者である場合にのみ、この研究に含める資格があります。
除外基準:
- -研究前の診断用筋生検（すなわち、 この研究のための書面によるインフォームドコンセントの前に行われた歴史的な筋生検）。
- -肝疾患または障害の現在または病歴。
- -腎疾患または障害の現在または病歴。
- 過去 1 か月以内に ULN を少なくとも 2 つ上回る aPTT。
- 血小板数が正常下限（LLN）を下回っている。
- -PRO045の初回投与前4週間以内の急性疾患 研究評価を妨げる可能性があります。
- -研究者の意見では、この研究への参加を禁止する重度の精神遅滞または行動上の問題。
- -研究者の意見では、この研究への参加を禁止する重度の心筋症。 スクリーニング時に被験者の左心室駆出率が 45% 未満の場合、治験責任医師は被験者をメディカル モニターに含めることについて話し合う必要があります。
- 来年中には日中の機械換気が必要になると予想される。
- 抗凝固剤、抗血栓剤または抗血小板剤の使用。
- -イデベノンまたは他の形態のコエンザイムQ10の使用 研究のスクリーニング開始前の1か月以内。
- -研究者の意見では、研究の1か月以内に筋肉のパフォーマンスに影響を与える可能性のある栄養またはハーブサプリメントの使用。
- -他の治験薬の使用、または治験薬を使用した別の試験への参加、調査のスクリーニング開始前の6か月以内。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：PRO045、コホート 1
用量調節まで0.15mg/kg
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皮下注射
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実験的：PRO045、コホート 2
用量調節まで 1.0 mg/kg
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皮下注射
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実験的：PRO045、コホート 3
用量調節まで 3.0 mg/kg
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皮下注射
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実験的：PRO045、コホート 4
用量調節まで6.0mg/kg
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皮下注射
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実験的：PRO045、コホート 5
48週間の治療段階に移行するまで9.0 mg/kg
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皮下注射
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実験的：PRO045、コホート 6
48週間の治療段階
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皮下注射
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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6分間歩行テストでのベースラインからの変化
時間枠：48週間の治療段階の後
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48週間の治療段階の後
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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筋肉機能
時間枠：48週間の治療段階の後
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48週間の治療段階の後
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筋力
時間枠：48週間の治療段階の後
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48週間の治療段階の後
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上肢のパフォーマンス
時間枠：48週間の治療段階の後
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48週間の治療段階の後
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機能的転帰アンケート
時間枠：48週間の治療後
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48週間の治療後
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安全性
時間枠：48週間の治療段階の後
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48週間の治療段階の後
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：T. Voit, MD PhD、Institut de Myologie
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2013年1月1日
一次修了 (実際)
2016年8月31日
研究の完了 (実際)
2016年8月31日
試験登録日
最初に提出
2013年3月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年4月3日
最初の投稿 (見積もり)
2013年4月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年12月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年12月6日
最終確認日
2017年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PRO045-CLIN-01
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