- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01826474
Studio di fase IIb di PRO045 in soggetti con distrofia muscolare di Duchenne
6 dicembre 2017 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical
Uno studio di fase IIb, in aperto, per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacodinamica e la farmacocinetica di dosi sottocutanee multiple di PRO045 in soggetti con distrofia muscolare di Duchenne
Lo scopo dello studio è vedere se PRO045 è sicuro ed efficace da usare come farmaco per i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) con una mutazione intorno alla posizione 45 nel DNA per la proteina distrofina.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Uno studio di fase IIb, in aperto, a dose multipla.
Lo studio si compone di due fasi; una fase di incremento della dose (con successiva titolazione della dose) e una fase di trattamento di 48 settimane.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
15
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Leuven, Belgio
- UZ Leuven
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Paris, Francia
- Institut de Myologie
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Roma, Italia
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
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Leiden, Olanda
- Leids Universitair Medisch Centrum
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London, Regno Unito
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Newcastle, Regno Unito
- Institute of Genetic Medicine International Centre for Life
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 5 anni a 18 anni (ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Distrofia muscolare di Duchenne risultante da una mutazione correggibile mediante trattamento con PRO045 confermata da una tecnica diagnostica del DNA all'avanguardia che copre tutti gli esoni del gene DMD, inclusi ma non limitati a MLPA (Multiplex Ligation-dependent Probe Amplification), CGH (Comparative Genomic ibridazione), SCAIP (Single Condition Amplification/Internal Primer) o HRMCA (High-Resolution Melting Curve Analysis) e correggibile mediante skipping dell'esone 45 della DMD indotto da PRO045 in fibroblasti mio-convertiti derivati dalla pelle in coltura.
- Ragazzi ambulanti di età pari o superiore a 5 anni il giorno della prima somministrazione in grado di camminare per almeno 230 metri nel test della distanza percorsa in 6 minuti (6MWD) alla prima visita di screening e anche alla visita di riferimento. Inoltre, 2 dei 3 test 6MWD pre-trattamento (screen 1, screen 2, linea di base) devono trovarsi entro +/- 30 metri l'uno dall'altro prima della prima somministrazione di PRO045.
- Qualità adeguata per la biopsia (confermata con MRI) della testa laterale del muscolo gastrocnemio. Un muscolo alternativo può essere preso in considerazione per la biopsia, ma solo dopo una discussione tra il Principal Investigator e il Prosensa Medical Monitor.
- Aspettativa di vita di almeno 3 anni dopo l'inclusione nello studio.
- Uso di glucocorticosteroidi stabile per almeno 3 mesi prima della prima somministrazione di PRO045. I soggetti devono aver ricevuto glucocorticosteroidi per almeno 6 mesi prima della prima somministrazione di PRO045.
- Disponibilità e capacità di aderire al programma delle visite di studio e ad altri requisiti del protocollo.
- Consenso informato scritto firmato (dai genitori/tutori legali e/o dal soggetto, secondo le normative locali).
- In Francia, un soggetto sarà idoneo per l'inclusione in questo studio solo se affiliato o beneficiario di una categoria di previdenza sociale.
Criteri di esclusione:
- Presenza nota di distrofina in ≥5% delle fibre in una biopsia muscolare diagnostica pre-studio (es. biopsia muscolare storica eseguita prima del consenso informato scritto per questo studio).
- Attualità o anamnesi di malattia epatica o compromissione.
- Attualità o anamnesi di malattia renale o compromissione.
- Almeno due aPTT sopra l'ULN nell'ultimo mese.
- Conta piastrinica di screening al di sotto del limite inferiore della norma (LLN).
- - Malattia acuta nelle 4 settimane precedenti la prima dose di PRO045 che potrebbe interferire con le valutazioni dello studio.
- Grave ritardo mentale o problemi comportamentali che, a parere dello sperimentatore, vietano la partecipazione a questo studio.
- Cardiomiopatia grave che, secondo l'opinione dello sperimentatore, vieta la partecipazione a questo studio. Se un soggetto ha una frazione di eiezione ventricolare sinistra <45% allo screening, lo sperimentatore dovrebbe discutere l'inclusione del soggetto con il Medical Monitor.
- Necessità prevista di ventilazione meccanica diurna entro il prossimo anno.
- Uso di anticoagulanti, antitrombotici o agenti antipiastrinici.
- Uso di idebenone o altre forme di coenzima Q10 entro 1 mese prima dell'inizio dello screening per lo studio.
- Uso di integratori nutrizionali o erboristici che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possono influenzare le prestazioni muscolari, entro 1 mese dallo studio.
- Uso di qualsiasi altro prodotto sperimentale o partecipazione a un'altra sperimentazione con un prodotto sperimentale, entro 6 mesi prima dell'inizio dello screening per lo studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: PRO045, coorte 1
0,15 mg/kg fino alla titolazione della dose
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Iniezione sottocutanea
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Sperimentale: PRO045, coorte 2
1,0 mg/kg fino alla titolazione della dose
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Iniezione sottocutanea
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Sperimentale: PRO045, coorte 3
3,0 mg/kg fino alla titolazione della dose
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Iniezione sottocutanea
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Sperimentale: PRO045, coorte 4
6,0 mg/kg fino alla titolazione della dose
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Iniezione sottocutanea
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Sperimentale: PRO045, coorte 5
9,0 mg/kg fino al passaggio alla fase di trattamento di 48 settimane
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Iniezione sottocutanea
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Sperimentale: PRO045, coorte 6
Fase di trattamento di 48 settimane
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Iniezione sottocutanea
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Variazione rispetto al basale nel test del cammino di 6 minuti
Lasso di tempo: dopo 48 settimane di fase di trattamento
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dopo 48 settimane di fase di trattamento
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Funzione muscolare
Lasso di tempo: dopo 48 settimane di fase di trattamento
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dopo 48 settimane di fase di trattamento
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Forza muscolare
Lasso di tempo: dopo 48 settimane di fase di trattamento
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dopo 48 settimane di fase di trattamento
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Prestazioni dell'arto superiore
Lasso di tempo: dopo 48 settimane di fase di trattamento
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dopo 48 settimane di fase di trattamento
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Questionario sui risultati funzionali
Lasso di tempo: dopo 48 settimane di trattamento
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dopo 48 settimane di trattamento
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Sicurezza
Lasso di tempo: dopo 48 settimane di fase di trattamento
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dopo 48 settimane di fase di trattamento
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: T. Voit, MD PhD, Institut de Myologie
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 gennaio 2013
Completamento primario (Effettivo)
31 agosto 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
31 agosto 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 marzo 2013
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 aprile 2013
Primo Inserito (Stima)
8 aprile 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
8 dicembre 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 dicembre 2017
Ultimo verificato
1 dicembre 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- PRO045-CLIN-01
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su PRO045, 0,15 mg/kg/settimana
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Aileron Therapeutics, Inc.CompletatoCarenza di ormone della crescitaStati Uniti
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Gangnam Severance HospitalCompletato
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Healthgen Biotechnology Corp.Reclutamento
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BioMarin PharmaceuticalCompletato
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Aridis Pharmaceuticals, Inc.Completato
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International AIDS Vaccine InitiativeBeth Israel Deaconess Medical Center; Ragon Institute of MGH, MIT and Harvard; University... e altri collaboratoriCompletato
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Healthgen Biotechnology Corp.Completato
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Integro TheranosticsReclutamentoCancro al seno | CDIS | Carcinoma invasivo del dotto della mammellaStati Uniti
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Eisai Inc.BiogenAttivo, non reclutanteIl morbo di AlzheimerStati Uniti, Canada, Francia, Germania, Italia, Giappone, Corea, Repubblica di, Olanda, Spagna, Svezia, Regno Unito
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ReveraGen BioPharma, Inc.National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS); National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) e altri collaboratoriCompletatoDistrofia muscolare di DuchenneStati Uniti, Canada, Regno Unito, Svezia, Australia, Israele