Duchenne 근이영양증 환자에서 PRO045의 IIb상 연구
2017년 12월 6일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
Duchenne 근이영양증 환자에서 PRO045의 다회 피하 투여의 효능, 안전성, 약력학 및 약동학을 평가하기 위한 IIb상 공개 라벨 연구
이 연구의 목적은 PRO045가 디스트로핀 단백질 DNA의 45번 위치 부근에 돌연변이가 있는 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 환자의 약물로 사용하기에 안전하고 효과적인지 확인하는 것입니다.
연구 개요
상태
종료됨
정황
상세 설명
IIb상, 오픈 라벨, 다중 용량 연구.
이 연구는 두 단계로 구성됩니다. 용량 증량 단계(이후 용량 적정 포함) 및 48주 치료 단계.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
15
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Leiden, 네덜란드
- Leids Universitair Medisch Centrum
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Leuven, 벨기에
- UZ Leuven
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London, 영국
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Newcastle, 영국
- Institute of Genetic Medicine International Centre for Life
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Roma, 이탈리아
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
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Paris, 프랑스
- Institut de Myologie
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (성인, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- MLPA(Multiplex Ligation-dependent Probe Amplification), CGH(Comparative Genomic Hybridisation), SCAIP(Single Condition Amplification/Internal Primer) 또는 HRMCA(High-Resolution Melting Curve Analysis), 배양된 피부 유래 근전환 섬유아세포에서 PRO045 유도 DMD 엑손 45 스키핑으로 교정 가능.
- 첫 번째 투약일에 5세 이상의 보행 가능한 소년은 첫 번째 스크리닝 방문 및 기준선 방문 시 6분 도보 거리(6MWD) 테스트에서 최소 230m를 걸을 수 있었습니다. 또한 3개의 전처리 6MWD 테스트 중 2개(스크린 1, 스크린 2, 베이스라인)는 첫 번째 PRO045 투여 전에 서로 +/- 30미터 이내에 있어야 합니다.
- 비복근 측면 머리의 생검(MRI로 확인)에 적합한 품질. 대체 근육은 생검을 위해 고려될 수 있지만 수석 조사관과 Prosensa 의료 모니터 간의 논의 후에만 가능합니다.
- 연구에 포함된 후 최소 3년의 기대 수명.
- 첫 번째 PRO045 투여 전 최소 3개월 동안 안정적인 글루코코르티코스테로이드 사용. 피험자는 첫 번째 PRO045 투여 전 최소 6개월 동안 글루코코르티코스테로이드를 투여받아야 합니다.
- 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 준수할 의지와 능력.
- 서명된 서면 동의서(현지 규정에 따라 부모/법적 보호자 및/또는 피험자).
- 프랑스에서는 피험자가 사회보장 범주에 속해 있거나 수혜자인 경우에만 이 연구에 포함될 수 있습니다.
제외 기준:
- 사전 연구 진단 근육 생검(즉, 이 연구에 대한 사전 서면 동의 이전에 실시한 역사적 근육 생검).
- 간 질환 또는 손상의 현재 또는 과거력.
- 신장 질환 또는 손상의 현재 또는 과거력.
- 지난 달에 ULN 이상의 최소 2개의 aPTT.
- 정상 하한치(LLN) 미만의 혈소판 수를 선별합니다.
- 연구 평가를 방해할 수 있는 PRO045의 첫 투여 전 4주 이내의 급성 질환.
- 연구자의 의견으로는 본 연구 참여를 금지하는 심각한 정신 지체 또는 행동 문제.
- 연구자의 의견으로는 본 연구 참여를 금지하는 중증 심근병증. 피험자가 스크리닝 시 좌심실 박출률이 45% 미만인 경우 조사자는 의료 모니터와 피험자 포함에 대해 논의해야 합니다.
- 내년 안에 주간 기계 환기가 필요할 것으로 예상됩니다.
- 항응고제, 항혈전제 또는 항혈소판제의 사용.
- 연구를 위한 스크리닝 시작 전 1개월 이내에 이데베논 또는 다른 형태의 코엔자임 Q10 사용.
- 조사자의 의견에 따라 연구 1개월 이내에 근육 성능에 영향을 미칠 수 있는 영양 또는 약초 보충제의 사용.
- 연구를 위한 스크리닝 시작 전 6개월 이내에 다른 조사 제품을 사용하거나 조사 제품으로 다른 시험에 참여하는 경우.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NON_RANDOMIZED
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: PRO045, 코호트 1
용량 적정까지 0.15 mg/kg
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피하 주사
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실험적: PRO045, 코호트 2
용량 적정까지 1.0 mg/kg
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피하 주사
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실험적: PRO045, 코호트 3
용량 적정까지 3.0 mg/kg
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피하 주사
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실험적: PRO045, 코호트 4
용량 적정까지 6.0 mg/kg
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피하 주사
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실험적: PRO045, 코호트 5
48주 치료 단계로 이동할 때까지 9.0 mg/kg
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피하 주사
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실험적: PRO045, 코호트 6
48주 치료 단계
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피하 주사
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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6분 걷기 테스트에서 기준선에서 변경
기간: 치료 단계 48주 후
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치료 단계 48주 후
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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근육 기능
기간: 치료 단계 48주 후
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치료 단계 48주 후
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근력
기간: 48주 치료 단계 후
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48주 치료 단계 후
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상지의 성능
기간: 치료 단계 48주 후
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치료 단계 48주 후
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기능적 결과 설문지
기간: 48주 치료 후
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48주 치료 후
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안전
기간: 치료 단계 48주 후
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치료 단계 48주 후
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: T. Voit, MD PhD, Institut de Myologie
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2013년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 8월 31일
연구 완료 (실제)
2016년 8월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 3월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 4월 3일
처음 게시됨 (추정)
2013년 4월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 12월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 12월 6일
마지막으로 확인됨
2017년 12월 1일
추가 정보
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