グルコサミン (UDP-N-アセチル)-2-エピメラーゼ (GNE) 患者における高用量シアル酸持続放出 (SA-ER) 錠剤およびシアル酸即時放出 (SA-IR) カプセルの非盲検第 2 相延長試験) ミオパシー
2018年3月16日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc
GNEミオパシーまたは遺伝性封入体ミオパシーの患者におけるシアル酸持続放出（SA-ER）錠剤およびシアル酸即時放出（SA-IR）カプセルの長期的な安全性と有効性を評価するための非盲検第2相延長試験
この研究の安全性の目的は次のとおりです。以前に6g /日の用量でSA-ERで治療されたGNEミオパチーの参加者のSA-ER治療の追加の長期安全性を評価します（パートI）。 GNEミオパチー（パートII）の参加者の治療における12g /日のSA（1日4回、SA-ER錠剤1.5gおよびSA-IRカプセル1.5gによって送達される）の安全性を評価する 6か月の治療期間; 6g/日と 12g/日の両方で SA 治療の安全性を評価します (パート III [SA-ER/SA-IR] およびパート IV [SA-ER])。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
59
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～65年 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
UX001-CL201 (NCT01517880) プロトコルへの登録および正常終了 OR (治療経験のない被験者 10 例):
- -GNEミオパチーの確定診断を受けている
- 18歳から65歳まで
- -200メートル以上、6分間の歩行テスト中に予測された通常の80％未満を歩くことができます（6MWT;インソールと補助具は許可されています）
- -研究の性質が説明された後、研究関連の手順の前に、書面で署名されたインフォームドコンセントを喜んで提供できる必要があります
- -すべての研究手順を喜んで順守できる必要があります
- -性的に活発な被験者は、研究に参加している間、許容される避妊方法を喜んで使用する必要があります
- -出産の可能性のある女性は、ベースラインで妊娠検査が陰性でなければならず、研究中に追加の妊娠検査を受けることをいとわない. 出産の可能性がないと考えられる女性には、少なくとも 2 年間閉経している女性、またはベースラインの少なくとも 1 年前に卵管結紮を受けている女性、または子宮全摘出術を受けた女性が含まれます。
除外基準:
- GNEミオパシーを治療するための治験薬（SA-ER錠以外）の使用
- N-アセチル-D-マンノサミン (ManNAc) または類似の SA 産生化合物の摂取
- -ベースラインで妊娠中または授乳中、または研究中のいつでも妊娠する予定（自分またはパートナー）
- -SAまたはその賦形剤に対する過敏症があり、治験責任医師の判断で、被験者を有害作用のリスクが高くなる
- -治験責任医師の意見では、被験者を合併症のリスクの増加にさらし、研究への参加またはコンプライアンスを妨害する、または研究目的を混乱させる不安定な主要臓器系疾患を含む併存疾患を有する。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：クロスオーバー参加者
48 週間の研究を完了した参加者 (UX001-CL201; NCT01517880) は、研究のパート I に登録されました。
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経口錠
経口カプセル
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実験的：素朴な参加者
GNE ミオパシーの未治療参加者は、研究のパート II に登録されました。
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経口錠
経口カプセル
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療緊急有害事象（TEAE）、重篤なTEAE、および中止に至ったTEAEを有する参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与から治験薬の最終投与後30日まで。治療の平均 (SD) 期間は、クロスオーバー参加者で 1170.0 (170.2) 日、ナイーブ参加者で 897 (380) 日でした
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有害事象 (AE) は、薬物関連と見なされるかどうかにかかわらず、あらゆる不都合な医学的発生として定義されます。
重篤な AE (SAE) とは、用量を問わず、次のいずれかを引き起こす AE です。死亡、生命を脅かす AE。入院患者の入院または既存の入院の延長;通常の生活機能を遂行する能力の持続的または重大な無能力または実質的な混乱;先天異常/先天性欠損症。
TEAE には、治験薬の初回投与時または初回投与後に開始するすべての有害事象、または治験薬の初回投与前に存在する有害事象が含まれますが、治験薬の初回投与後に重症度または関連性が最大 30 回まで増加します。試験の最終投薬日から数日後。
TEAE は、軽度 (グレード 1)、中等度 (グレード 2)、重度 (グレード 3)、生命を脅かす (グレード 4)、または死亡 (グレード 5) に分類されました。
TEAE と治験薬との関係は、関連しない、関連する可能性がある、または関連する可能性があると分類されました。
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治験薬の初回投与から治験薬の最終投与後30日まで。治療の平均 (SD) 期間は、クロスオーバー参加者で 1170.0 (170.2) 日、ナイーブ参加者で 897 (380) 日でした
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バイタルサイン、身体的および神経学的検査所見、および検査室評価におけるベースラインからの臨床的に重要な変化
時間枠：治験薬の初回投与から治験薬の最終投与後30日まで。治療の平均 (SD) 期間は、クロスオーバー参加者で 1170.0 (170.2) 日、ナイーブ参加者で 897 (380) 日でした
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治験薬の初回投与から治験薬の最終投与後30日まで。治療の平均 (SD) 期間は、クロスオーバー参加者で 1170.0 (170.2) 日、ナイーブ参加者で 897 (380) 日でした
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間隔履歴: 参加者は、最後の研究訪問以降、新しい状態または既存の状態の悪化を経験しましたか?
時間枠：パート I: ベースライン (UX001-CL201 試験 48 週目)、6 か月目。パート II-IV: ベースライン、1、3、6、9、12、15、18、21、24、27、33、36 か月、研究終了
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各間隔の履歴は、以前の研究訪問または研究薬。
インターバル履歴には、研究への参加、安全性、および/または機能評価のパフォーマンスにプラスまたはマイナスの影響を与えた可能性のある既存の病状 (GNE ミオパシーの臨床症状を含む) の悪化または改善が含まれている可能性があります。
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パート I: ベースライン (UX001-CL201 試験 48 週目)、6 か月目。パート II-IV: ベースライン、1、3、6、9、12、15、18、21、24、27、33、36 か月、研究終了
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間隔履歴: 参加者は、研究訪問以降、新しい薬の服用を開始したか、または薬を中止しましたか?
時間枠：パート I: ベースライン (UX001-CL201 試験 48 週目)、6 か月目。パート II-IV: ベースライン、1、3、6、9、12、15、18、21、24、27、33、36 か月、研究終了
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各間隔の履歴は、以前の研究訪問または研究薬。
インターバル履歴には、研究への参加、安全性、および/または機能評価のパフォーマンスにプラスまたはマイナスの影響を与えた可能性のある既存の病状 (GNE ミオパシーの臨床症状を含む) の悪化または改善が含まれている可能性があります。
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パート I: ベースライン (UX001-CL201 試験 48 週目)、6 か月目。パート II-IV: ベースライン、1、3、6、9、12、15、18、21、24、27、33、36 か月、研究終了
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間隔の履歴: 参加者は、最後の研究訪問以降、新しい治療を受け始めたか、または治療を中止しましたか?
時間枠：パート I: ベースライン (UX001-CL201 試験 48 週目)、6 か月目。パート II-IV: ベースライン、1、3、6、9、12、15、18、21、24、27、33、36 か月、研究終了
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各間隔の履歴は、以前の研究訪問または研究薬。
インターバル履歴には、研究への参加、安全性、および/または機能評価のパフォーマンスにプラスまたはマイナスの影響を与えた可能性のある既存の病状 (GNE ミオパシーの臨床症状を含む) の悪化または改善が含まれている可能性があります。
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パート I: ベースライン (UX001-CL201 試験 48 週目)、6 か月目。パート II-IV: ベースライン、1、3、6、9、12、15、18、21、24、27、33、36 か月、研究終了
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間隔履歴: 年間の典型的な転倒回数
時間枠：パート I: ベースライン (UX001-CL201 試験 48 週目)、6 か月目。パート II-IV: ベースライン、1、6、12、18、24、30、36 か月、研究終了
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各間隔の履歴は、以前の研究訪問または研究薬。
インターバル履歴には、研究への参加、安全性、および/または機能評価のパフォーマンスにプラスまたはマイナスの影響を与えた可能性のある既存の病状 (GNE ミオパシーの臨床症状を含む) の悪化または改善が含まれている可能性があります。
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パート I: ベースライン (UX001-CL201 試験 48 週目)、6 か月目。パート II-IV: ベースライン、1、6、12、18、24、30、36 か月、研究終了
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2013年6月4日
一次修了 (実際)
2017年2月14日
研究の完了 (実際)
2017年2月14日
試験登録日
最初に提出
2013年4月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年4月10日
最初の投稿 (見積もり)
2013年4月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年4月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年3月16日
最終確認日
2018年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。